Vad är Strensiq - Asfotas alfa och vad används det för?
Strensiq är ett läkemedel som används vid långtidsbehandling av patienter med hypofosfatasi i barndomen. Hypofosfatasi är en sällsynt ärftlig bensjukdom, som kan leda till förlust av tidig tand, benformaliteter, frekventa benfrakturer och andningssvårigheter. Strensiq innehåller den aktiva beståndsdelen asfotas alfa.
Eftersom antalet patienter med hypofosfatasi är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Strensiq utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 3 december 2008.
Hur används Strensiq - Asfotas alfa?
Strensiq kan endast erhållas på recept och behandlingen måste startas av en läkare som har erfarenhet av behandling av metaboliska störningar eller bensjukdomar.
Läkemedlet finns som en injektionsvätska, lösning i injektionsflaskor med olika doser och volymer. Det ges genom subkutan injektion sex gånger i veckan (vid en dos av 1 mg / kg kroppsvikt) eller tre gånger i veckan (vid en dos av 2 mg / kg kroppsvikt). Eftersom mängden medicin som ska administreras beror på patientens kroppsvikt måste läkaren justera dosen med viktförändringen, särskilt hos växande barn. Mer information finns i bipacksedeln.
Hur arbetar Strensiq - Asfotas alfa?
Hypofosfatasi orsakas av defekter i genen som är ansvarig för att producera ett enzym, kallat "icke-specifikt alkaliskt fosfatas" (ALP), som spelar en grundläggande roll vid bildandet och upprätthållandet av friska ben samt i hanteringen av kalcium och fosfat i kroppen. Individer med hypofosfatasi saknar tillräckligt med fungerande ALP-enzymer och har därför en svag benstruktur. Asphotase alfa, den aktiva ingrediensen i Strensiq, är en modifierad kopia av det humana ALP-enzymet och används för att ersätta det deficita enzymet för att öka koncentrationen av funktionella ALP.
Vilken nytta har Strensiq - Asfotas alfa visat under studierna?
Strensiq har studerats i en huvudstudie med 13 barn i åldrarna 6 och 12 år. Strensiq administrerades i en dos av 2 mg / kg eller 3 mg / kg kroppsvikt tre gånger i veckan, i 24 veckor. Huvudmåttet på läkemedlets effektivitet var förbättringen av utseendet hos handleden och knäleden hos patienter som observerades på röntgen före och efter behandling med Strensiq. Radiografier av barn behandlade med Strensiq jämfördes också med liknande röntgenbilder på 16-åriga pojkar som inte behandlades med Strensiq ("historiska kontroller"). Studien, som också övervägde andra parametrar av effekt, inklusive tillväxt och höjd, visade att hos barn behandlade med Strensiq hade den gemensamma strukturen förbättrats, vilket framgår av röntgenbilder, och att de flesta patienter tycktes ha vuxit i höjd . I de historiska kontrollerna upptäcktes inte samma förbättringar av ledningsnivån eller i termer av höjdtillväxt i en jämförbar tidsram hos de flesta patienter.
Effektiviteten av Strensiq bekräftades också, i allmänhet, genom ytterligare mindre studier, i vissa fall undersöktes också dosen 1 mg / kg Strensiq sex gånger i veckan.
Vad är risken för Strensiq-Asfotas alfa?
De vanligaste biverkningarna med Strensiq (som kan påverka fler än 1 av 10 personer) är huvudvärk, erytem (rodnad i huden), ont i armar och ben, feber, irritabilitet, reaktioner på injektionsstället (smärta, utslag och klåda) och blåmärken (blåmärken). För fullständig förteckning över restriktioner och biverkningar som rapporterats med Strensiq, se bipacksedeln.
Varför har Strensiq - Asfotase alfa godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att Strensiqs fördelar är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU. Utskottet noterade att hypofosfatasi är en allvarlig och livshotande sjukdom, för vilken det inte finns några godkända terapier. Trots att huvudstudien utfördes i liten skala och utan att direkt jämföra Strensiq med en annan behandling eller med obehandlade patienter, ansåg CHMP att den observerade förbättringen av ben och en tydlig tillväxt representerade viktiga fördelar. Eftersom hypofosfatasi är en extremt sällsynt sjukdom, kommer data som hänvisar till denna population sannolikt att förbli begränsad. När det gäller säkerhet bedömdes reaktioner på injektionsstället och andra biverkningar hanteras med nuvarande rekommendationer.
Strensiq godkändes under "exceptionella omständigheter" eftersom det inte var möjligt att erhålla fullständig information om läkemedlet på grund av sjukdomen sällsynta. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen som finns tillgänglig och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet med detta
Vilken information väntar man fortfarande på Strensiq - Asfotase alfa?
Eftersom Strensiq har godkänts under exceptionella omständigheter kommer det företag som marknadsför det att upprätta ett register över patienter med hypofosfatasi för att samla information om sjukdomen och på Strensiqs säkerhet och effekt på lång sikt.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Strensiq - Asfotase alfa?
En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Strensiq används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Strensiq, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.
Dessutom kommer företaget att tillhandahålla informationsmaterial till patienter och vårdgivare för att säkerställa att Strensiq används korrekt och för att minimera risken för medicinska fel. Materialet kommer att innehålla en självinjektionshandledning för patienter, liksom instruktioner om hur man injicerar för användning av föräldrar eller vårdgivare av barn med sjukdomen.
Företaget ska också genomföra en studie för att samla in data om reaktionerna hos vuxna patienter behandlade med den Strensiq dos som används i den pediatriska befolkningen. Löpande studier fortsätter också att ytterligare undersöka fördelarna med Strensiq hos ungdomar i åldern 13 till 18 år.
Mer information om Strensiq - Asphotase alfa
För den fullständiga versionen av EPAR och sammanfattningen av Strensiqs riskhanteringsplan, se byråns webbplats: ema.Europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europeiska offentliga utvärderingsrapporter. För mer information om Strensiq-behandling, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
