Vad är NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen är ett läkemedel som innehåller den aktiva substans-katridecacogen, tillgänglig som ett pulver och lösningsmedel för framställning av en injektionsvätska.
Vad används NovoThirteen för - catridecacog?
NovoThirteen används vid långtidsprevention av blödning hos patienter med tillstånd som kallas "medfödd underskott i XIII-subenheten A". Det är en ärftlig koagulationsstörning som kännetecknas av blödande episoder. Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används NovoThirteen - catridecacog?
Behandling med NovoThirteen bör startas under överinseende av en läkare som har erfarenhet av behandling av sällsynta koagulationssjukdomar. Störningen måste bekräftas med lämpliga tester före behandling. Den rekommenderade dosen är 35 internationella enheter (IE) per kg kroppsvikt en gång i månaden. Dosen administreras genom en enda långsam injektion i en ven. I vissa situationer kan läkaren besluta att justera dosen för att förhindra blödning, baserat på en analys av faktor XIII aktivitetsnivåer i blodet.
Hur fungerar NovoThirteen - catridecacog?
Faktor XIII är ett protein som deltar i blodproppsprocessen. En specifik komponent av faktor XIII, kallad subenhet A, hjälper till att stabilisera blodproppar och öka effektiviteten hos koagulanten. Patienter med medfödd faktor XIII-subenhet A-brist har inte tillräcklig A-underenhet eller denna komponent fungerar inte ordentligt vilket förorsakar patienten till blödande episoder. Den aktiva substansen i NovoThirteen, catridecacog, är strukturellt densamma som A human faktor XIII-subenheten. NovoThirteen fungerar genom att föra XIII-subenheten A, vilket hjälper till att förhindra blödning hos dessa patienter. NovoThirteen är inte effektiv hos patienter med brist på faktor XIII-subenhet B. Subenheten A av faktor XIII som är närvarande i NovoThirteen framställs genom en metod som kallas "rekombinant DNA-teknik": det är den erhållen från jästceller i vilka en gen (DNA) har införts som tillåter dem att framställa detta ämne
Hur har NovoThirteen studerats - catridecacog?
NovoThirteen studerades i en huvudstudie med 41 vuxna och barn över 6 år med medfödd faktor XIII-subenhet A som tidigare behandlats med faktor XIII-läkemedel. NovoThirteen gavs till patienter i ett år som förebyggande åtgärd. Studien undersökte antalet blödande episoder som krävde behandling med en faktor XIII-innehållande medicin som observerades hos dessa patienter jämfört med patienter som inte behandlades med NovoThirteen, baserat på tidigare data som hänvisade till 16 patienter med medfödd XIII-subenhet A-brist. Studien förlängdes med ett år för 33 patienter för att analysera säkerheten vid långvarig behandling med NovoThirteen. Säkerheten och effekten av NovoThirteen hos barn yngre än 6 år har visats genom preliminära data som erhållits från en pågående långsiktig studie där patienterna fick NovoThirteen för att förhindra blödningsepisoder.
Vilken nytta har NovoThirteen - katridecacog visat under studierna?
Hastigheten av blödningsepisoder hos patienter som behandlats med NovoThirteen var tidigare lägre än den frekvens som observerades på grundval av tidigare data, med hänvisning till patienter som behandlats på begäran med ett annat läkemedel innehållande faktor XIII. I genomsnitt registrerades ungefär 0, 15 blödningsepisoder som kräver faktor XIII behandling varje år för varje patient som behandlats som ett förebyggande medel med NovoThirteen. Som jämförelse observerades ungefär 2, 9 episoder per patient per år hos individer behandlade på begäran med en annan faktor XIII innehållande läkemedel. Under den långsiktiga studien observerades inga blödningsepisoder hos barn yngre än 6 år behandlade med NovoThirteen.
Vad är risken för NovoThirteen-catridecacog?
De vanligaste biverkningarna av NovoThirteen (ses hos 1 till 10 av 100 patienter) är huvudvärk, leukopeni (lågt antal vita blodkroppar), förvärrad neutropeni (lågt antal neutrofiler, en typ av vit blodkropp), smärta i benen, smärta vid injektionsstället samt förekomst i blod av antikroppar som binder till faktor XIII och små proteinfragment kallat "D-dimer av fibrin". För fullständig lista över biverkningar och begränsningar, se bipacksedeln.
Varför har NovoThirteen - catridecacog godkänts?
CHMP konstaterade att huvudstudien visade tillfredsställande resultat vad gäller effektivitet, eftersom ingen allvarlig eller livshotande blödning observerades under behandling med NovoThirteen. Vidare noterades inga signifikanta biverkningar under långvarig användning av NovoThirteen. CHMP beslutade att förmånerna i NovoThirten är större än riskerna och rekommenderade att det skulle ges godkännande för försäljning.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av NovoThirteen-catridecacog?
En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att NovoThirteen används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för NovoThirteen, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter. Dessutom kommer det företag som marknadsför NovoThirteen att ge alla läkare som kan ordinera medicinen ett informationspaket för läkare och patienter som innehåller viktig information om korrekt användning av samma läkemedel. Dessa inkluderar instruktioner om lagringsprocedurer, eftersom felaktig lagring efter beredning kan orsaka ökade nivåer av aktiverad NovoThirteen och därigenom öka risken för trombos (blodproppbildning i blodkärl) och information om administreringsprocedurer, eftersom koncentrationen av faktor XIII i NovoThirteen skiljer sig från den för andra läkemedel som innehåller faktor XIII. Ytterligare information finns i sammanfattningen av riskhanteringsplanen.
Övrig information om NovoThirteen - catridecacog
Den 3 september 2012 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning för NovoThirteen, som är giltigt i hela Europeiska unionen. För mer information om behandling med NovoThirteen, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal. Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 02-2014.
