Vad är Elaprase?
Elaprase är ett koncentrat till infusionsvätska, som innehåller aktiv substans idursulfas.
Vad används Elaprase för?
Elaprase används för att behandla patienter med Hunters syndrom och är avsedd för långvarig användning.
Huntersyndrom, även känt som mukopolysackaridos II, är en sällsynt ärftlig störning som i första hand påverkar män. Patienter som lider av denna sjukdom producerar inte ett enzym som kallas iduronat-2-sulfatas, vilket tjänar till att bryta ner substanser i kroppen som kallas glykosaminoglykaner (GAG). Som ett resultat ackumuleras GAG gradvis i de flesta av dessa patienters organ och skadar dem. Detta orsakar ett brett spektrum av symptom, särskilt andningssvårigheter och svårigheter att gå. I avsaknad av behandling blir dessa symtom allt svårare med tiden.
Eftersom antalet patienter med Hunters syndrom är litet, betraktas sjukdomen som sällsynt och den 11 december 2001 benämndes Elaprase som "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används för att behandla sällsynta sjukdomar).
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Elaprase?
Elaprase ges varje vecka som en intravenös infusion (dropp i en ven). Dosen för vuxna, barn och ungdomar är 0, 5 mg / kg kroppsvikt. Den lämpliga dosen av Elaprase måste spädas i en saltlösning innan den infunderas.
Infusionen ska vara 3 timmar, som gradvis kan minskas till 1 timme, förutsatt att patienten inte uppvisar infusionsreaktioner (utslag, klåda, feber, huvudvärk, högt blodtryck eller rodnad).
Hur fungerar Elaprase?
Den aktiva substansen i Elaprase, idursulfas, är en kopia av humant enzym iduronat-2-sulfatas. det är
producerad med en metod som kallas "rekombinant DNA-teknik": enzymet produceras av en human cell i vilken en gen (DNA) har införts, vilken gör det möjligt att producera enzymet. Idursulfase ersätter det saknade eller otillräckliga enzymet hos patienter med Hunters syndrom. Genom att tillhandahålla enzymet kan du förbättra eller kontrollera sjukdomens symtom.
Vilka studier har utförts på Elaprase?
Effekterna av Elaprase testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor.
Huvudstudien av Elaprase utfördes på 96 manliga patienter mellan 5 och 31 år och läkemedlets effekt jämfördes med den hos en placebo (en dummybehandling). De viktigaste effektmåtten var lungfunktion ("tvingad vital kapacitet", den maximala luftmängden patienten kan avge vid andning) och det avstånd som patienterna kan gå med på 6 minuter, vilket mäter effekterna led i sjukdomen i hjärtat, lungorna, lederna och andra organ. Dessa åtgärder togs före behandling och efter 52 veckors behandling.
Vilken fördel har Elaprase visat under studierna?
Studien visade att Elaprase förbättrar både lungfunktionen och patienternas förmåga att gå. Efter 52 veckor kunde patienter som behandlades med Elaprase färdas 43, 3 m på 6 minuter, medan de behandlades med placebo endast 8, 2 m. Läkemedlet gav också en förbättring av lungfunktionen, medan en liten försämring gjordes hos patienter som behandlades med placebo.
Vad är risken för Elaprase?
De vanligaste biverkningarna av Elaprase (ses hos fler än 1 av 10 patienter) är infusionsrelaterade reaktioner, såsom hudreaktioner (utslag eller klåda), pyrexi (feber), huvudvärk, högt blodtryck (högt blodtryck) och svullnad på infusionsstället. Andra mycket vanliga biverkningar var dyspepsi (halsbränna) och bröstsmärta. Den fullständiga förteckningen över alla biverkningar som rapporterats med Elaprase finns i bipacksedeln.
Elaprase får inte användas till personer som är överkänsliga (allergiska) mot idursulfas eller mot något hjälpämne.
Varför har Elaprase godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) drog slutsatsen att de förbättringar som framgår av studien, dock blygsamma, utgör en klinisk fördel vid behandling av
Hunter bestämde att fördelarna med Elaprase är större än riskerna vid långvarig behandling av patienter med Hunters syndrom och rekommenderade att Elaprase ges godkännande för försäljning.
Elaprase har godkänts "under exceptionella omständigheter" eftersom, eftersom Hunters syndrom är en sällsynt sjukdom, inte mer detaljerad information om läkemedlet kunde erhållas. Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA) kommer att granska alla nya uppgifter som finns tillgängliga varje år och denna sammanfattning kommer att uppdateras vid behov.
Vilken information väntar fortfarande på Elaprase?
Företaget som producerar Elaprase kommer att undersöka läkemedlens långsiktiga effekter och undersöka om det stimulerar kroppen att producera antikroppar (speciella proteiner) mot läkemedlet. Företaget kommer också att undersöka effekten av läkemedlet hos patienter under 5 år och undersöker om det finns några effekter på lungorna, hjärtat eller blodkärlen.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa säker användning av Elaprase?
Företaget som tillverkar Elaprase kommer att kontrollera läkemedlets säkerhet med en långsiktig undersökning av patienter med Hunters syndrom, vilket kommer att innehålla en analys av läkemedlets effekter hos kvinnliga patienter och en studie för att avgöra huruvida den kan användas på ett sätt säkert vid patientens hem.
Mer information om Elaprase:
Den 8 januari 2007 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Elaprase, som är giltigt i hela Europeiska unionen, till Shire Human Genetic Therapies AB.
För att registrera Elaprase som särläkemedel, klicka här.
För hela EPAR of Elaprase, klicka här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 11-2006.
