Vad är Diacomit?
Diacomit är ett läkemedel innehållande aktiv substans stiripentol. Det finns tillgängligt i kapslar eller i påsar som innehåller (250 och 500 mg). Sachetsna innehåller ett pulver som används för att erhålla en oral suspension (en vätska som innehåller fasta partiklar).
Vad används Diacomit för?
Diacomit är ett anti-epileptiskt läkemedel. Det är indicerat för barn med en mycket sällsynt form av epilepsi som kallas "svår myoklonisk epilepsi av barndom" (EMSI), även känd som Dravets syndrom. Denna typ av epilepsi påverkar unga barn. Diacomit är indicerat som en tilläggsbehandling mot clobazam och valproat (andra antiepileptika) vid behandling av tonisk-kloniska anfall (de allvarligaste kriserna, där det finns en medvetslöshet) som inte kan kontrolleras tillräckligt med clobazam och valproat.
Eftersom antalet patienter med EMSI är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Diacomit utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 5 december 2001.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Diacomit?
Diacomitbehandling ska endast ges under strikt övervakning av en läkare som har erfarenhet av diagnos och hantering av epilepsi hos spädbarn och barn (barnläkare eller barnläkare). Den normala dosen är 50 mg / kg kroppsvikt, uppdelad i två eller tre doser under dagen. Behandling börjar vanligtvis med en reducerad dos av läkemedlet, som gradvis ökas till den rekommenderade dosen under tre dagar. Efter behandling med Diacomit kan det vara nödvändigt att minska dosen av clobazam. I regel behöver dosen av valproat inte justeras.
De huvudsakliga studierna som utfördes på Diacomit utfördes på barn över tre år. Beslutet om användning av Diacomit hos barn under tre år måste göras individuellt, beroende på vad som är lämpligt: det vill säga läkemedlet kan ges till yngre barn endast om diagnosen EMSI har bekräftats.
Diacomit ska tas tillsammans med mat, men inte med mjölk eller mejeriprodukter, kolsyrade drycker, fruktjuicer eller koffeinholdiga livsmedel eller drycker eller teofyllin (ett ämne som exempelvis finns i svart och grönt te).
Hur fungerar Diacomit?
Verkningssättet för den aktiva beståndsdelen i Diacomit, stiripentol, som ett anti-epileptiskt läkemedel är ännu inte fullständigt känt. Det är möjligt att det verkar genom att accentuera aktiviteten hos andra antiepileptiska läkemedel, vilket minskar deras hastighet av metabolisering i levern. Det är också möjligt att öka halterna av en "neurotransmittor" som kallas gamma-aminosmörsyra (GABA) i mellanslag mellan nervceller i hjärnan. Neurotransmittorer är substanser i kroppen som överför signaler från en nervcell till en annan.
Hur har Diacomit studerats?
Effekterna av Diacomit testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor.
De två huvudstudierna som genomfördes på Diacomit utfördes på 65 barn och ungdomar i åldrarna mellan tre och 18 år. Studierna jämförde effektiviteten av Diacomit, i kapslar eller påsar, med en placebo (en dummybehandling) hos dessa patienter som en tilläggsbehandling till pågående behandlingar med clobazam och valproat. Huvudmåttet på effektivitet var antalet patienter "reaktiva" till behandling. En patient definierades som "reaktiv" om antalet anfall under den andra behandlingsmånaden hade minskat med minst 50% jämfört med månaden före behandlingstiden.
Vilken nytta har Diacomit visat under studierna?
Antalet patienter som var reaktiva med Diacomit var högre än hos patienter som behandlades med placebo. I den första studien var 71% av patienterna som tog Diacomit reaktiva mot behandling (15 av 21), jämfört med 5% i placebogruppen (1 av 20). Liknande resultat visades också i den andra studien med 67% av patienterna reaktiva med Diacomit (8 av 12), jämfört med 9% av placebogruppen (1 av 9). Det är dock inte klart om denna effekt beror på Diacomit eller till de ökade nivåerna av andra antiepileptika.
Vad är risken för Diacomit?
De vanligaste biverkningarna som ses med Diacomit (över 1 av 10 patienter) är anorexi (aptitlöshet), viktminskning, sömnlöshet, sömnighet, ataxi (oförmåga att samordna muskelrörelser), hypotoni (muskelsvaghet) och dystoni (störningar muskel). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Diacomit, se bipacksedeln.
Diacomit ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot stiripentol eller något av övriga innehållsämnen. Det får inte heller användas hos patienter som har en psykoshistoria (ett allvarligt mentalt tillstånd som innebär en förändrad realitetssensor) och med vanliga episoder (mentala tillstånd som kännetecknas av förvirring, spänning, rastlöshet och hallucinationer). Särskild försiktighet bör användas när Diacomit ges samtidigt som andra läkemedel. För fullständig förteckning över dessa läkemedel, se bipacksedeln.
Varför har Diacomit godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) konstaterade att Diacomit har visat sig vara effektivt vid behandling av EMSI, även om antalet studier är fattiga och deras längd är kortare än vad som förväntas av utskottet. Kommittén beslutade att fördelarna med Diacomit är större än riskerna för användning i kombination med clobazam och valproat vid tilläggsbehandling av eldfasta generaliserade tonisk-kloniska anfall hos patienter med svår myoklonisk epilepsi av barndom, EMSI (eller Dravet's syndrom ) i vilka anfall inte kontrolleras adekvat med clobazam och valproat. Utskottet rekommenderade därför att Diacomit ges godkännande för försäljning.
Diacomit har erhållit "villkorligt godkännande". Detta innebär att mer data om drogen förväntas. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA) att granska alla nya uppgifter som kommer att bli tillgängliga och uppdatera om så är nödvändigt denna sammanfattning.
Vilken information väntar fortfarande på Diacomit?
Företaget som producerar Diacomit kommer att genomföra en studie som kommer att jämföra Diacomit med clobazam som en tilläggsbehandling vid pågående behandling av patienter vars symptom inte kontrolleras tillräckligt med clobazam och valproat.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa säker användning av Diacomit?
Företaget som tillverkar Diacomit kommer att övervaka läkemedlets effekter på mag och tarm och på tillväxten, särskilt vid samtidig användning av valproat. Han kommer också att titta på effekterna av den kombinerade användningen av Diacomit med andra läkemedel på risken för långvariga problem som påverkar hjärnan och nervsystemet.
Övrig information om Diacomit:
Den 4 januari 2007 beviljade Europeiska kommissionen Biocodex ett godkännande för försäljning av Diacomit, som är giltigt i hela Europeiska unionen.
För en sammanfattning av yttrandet från kommittén för särläkemedel i samband med Diacomit klicka här.
Den fullständiga EPAR för Diacomit finns här.
Senast uppdaterad av denna sammanfattning: 12-2008.
