Vad är Nplate?
Nplate är ett pulver för beredning av en injektionsvätska. Den innehåller den aktiva substansen romiplostim.
Vad används Nplate för?
Nplate används för vuxna med kronisk immuntrombocytopenisk purpura (PTI), en sjukdom där patientens immunförsvar förstör blodplättar (blodkomponenter som bidrar till koagulering). Patienter med ITP har lågt antal blodplättar och riskerar blödning.
Nplate används till patienter som redan har behandlats med läkemedel som kortikosteroider eller immunoglobuliner och där mjälten har tagits bort om dessa behandlingar inte har fungerat. Användningen av läkemedlet kan också övervägas hos patienter som har haft PTI-behandling, har mjälte och kan inte genomgå operation. Mjälten är ett organ som deltar i förstörelsen av blodplättar.
Eftersom antalet patienter med ITP är låg anses sjukdomen vara "sällsynt", och Nplate utsågs den 27 maj 2005 till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används för sällsynta sjukdomar).
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Nplate?
Behandling med Nplate ska övervakas av en läkare som har erfarenhet av att behandla blodsjukdomar.
Nplate ges en gång i veckan med en injektion under huden. Den initiala dosen beror på patientens vikt och justeras sedan varje vecka för att hålla blodplätträkningen vid de önskade nivåerna. Behandling kan avbrytas om blodplättarna når för höga nivåer.
Nplate-behandlingen ska avbrytas efter fyra veckors behandling vid maximal dos om blodplättantalet inte når tillräckligt höga nivåer för att minska risken för blödning. Nplate ska användas med försiktighet till patienter som har lever- eller njurproblem eftersom det inte har studerats formellt i denna grupp.
Hur fungerar Nplate?
Den aktiva substansen i Nplate, romiplostim, är ett läkemedel som stimulerar trombocytproduktion. I kroppen stimulerar ett hormon som kallas "trombopoietin" produktionen av blodplättar i benmärgen. Romiplostim är ett protein skapat (speciellt utformat) så att det kan binda till
trombopoietinreceptorer och stimulera dem. Emulgerar verkan av trombopoietin, stimulerar romiplostim produktionen av blodplättar, vilket ökar blodplättantalet.
Romiplostim produceras med en metod som kallas rekombinant DNA-teknik: den produceras av en bakterie som har fått en gen (DNA) som gör det möjligt att producera romiplostim.
Vilka studier har utförts på Nplate?
Effekterna av Nplate testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor.
Nplate jämfördes med placebo (en dummybehandling) i två huvudstudier som involverade vuxna med kronisk ITP. Den första studien omfattade 63 patienter som redan utsattes för mjälteavlägsnande men där sjukdomen ännu inte kontrollerades. Den andra studien omfattade 62 patienter som fortfarande hade mjälten och som tidigare haft ITP-terapi.
I båda studierna var det huvudsakliga effektmåttet antalet patienter som hade ett varaktigt svar på behandlingen, det vill säga ett blodplättantal på mer än 50 miljoner per milliliter under minst sex av de sista åtta veckorna i behandlingsperioden på 24 veckor, utan behov av andra PTI-läkemedel. Ett antal blodplättar under 30 miljoner per milliliter sätter ITP-patienter risk för blödning, medan en normal nivå ligger mellan 150 och 400 miljoner per milliliter.
Vilken nytta har Nplate visat under studierna?
Nplate var effektivare än placebo för att öka antalet blodplättar. I studien av patienter vars mjälte avlägsnades hade 38% av patienterna ett varaktigt svar på behandling med Nplate (16 av 42), jämfört med ingen av de 21 patienter som fick placebo. I studien av mjältpatienter hade 61% av patienterna ett varaktigt svar på behandling med Nplate (25 av 41), jämfört med 5% av patienterna som fick placebo (1 av 21).
Vad är risken för Nplate?
Den vanligaste biverkningen med Nplate (ses hos fler än 1 av 10 patienter) är huvudvärk. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Nplate, se bipacksedeln.
Nplate ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot romiplostim, mot något av de andra ämnena eller till proteinerna som produceras av Escherichia coli (en bakterie).
Varför har Nplate godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) noterade att effekten av Nplate visades både hos patienter som hade mjälten borttagna och de som fortfarande hade mjälten. Eftersom mjältens borttagning är en potentiell botemedel mot ITP, bestämde utskottet att Nplate endast ska användas till patienter med mjälten om de inte kan bli föremål för operation. Därför bestämde CHMP att Nplates fördelar är större än riskerna hos vuxna splenektomiserade patienter med kronisk immuntrombocytopenisk (idiopatisk) purpura som är eldfast mot andra behandlingar och kan betraktas som en andrahandsbehandling för icke-splenektomiserade vuxna patienter i vilken operation är kontraindicerad. Utskottet rekommenderade att Nplate skulle ge ett godkännande för försäljning.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa säker användning av Nplate?
Företaget som producerar Nplate kommer att tillhandahålla informationssatser till läkare i varje medlemsstat. Kitsna kommer att innehålla information om säkerheten och effekten av Nplate och anteckningar för att påminna läkare om hur man använder medicinen och behovet av att diskutera fördelarna och riskerna med Nplate med patienter. Läkare får också en "dosberäknare" som hjälper dem att beräkna volymerna för Nplate som ska injiceras. Dessa volymer kan ibland vara mycket små.
Mer information om Nplate:
Den 4 februari 2009 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Nplate, giltigt i hela Europeiska unionen, till Amgen Europe BV.
För en sammanfattning av yttrandet från kommittén för särläkemedel på Nplate, klicka här.
För hela EPAR för Nplate, klicka här.
Senast uppdaterad av denna sammanfattning: 12-2008.
