Vad är Increlex?
Increlex är en injektionsvätska, lösning innehållande den aktiva ingrediensen mecasermin.
Vad används Increlex för?
Increlex är indicerat för långvarig behandling av tillväxtfel hos patienter under 18 år med "allvarlig primär brist på insulinliknande tillväxtfaktortyp -1" (mycket låga halter av ett hormon i blodet som kallas en faktor av insulinliknande tillväxt av typ -1 eller IGF-1). IGF-1 är nödvändig för tillväxt. Patienter med IGF-1-brist producerar tillväxthormon, men deras kropp ger inget svar, så de är mindre än deras ålder. Increlex används som underskottet är "primärt", vilket innebär att inga andra orsaker har identifierats för reducerade nivåer av IGF1, såsom undernäring, låga nivåer av sköldkörtelhormon eller steroidanvändning (läkemedel som används för att minska eller förhindra inflammationer). För ytterligare information hänvisas till sammanfattningen av produktegenskaper (ingår också i EPAR).
Eftersom antalet patienter med primär IGF1-brist är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Increlex utsågs den 22 maj 2006 till "särläkemedel" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar).
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Increlex?
Increlex-behandling ska övervakas av läkare som är erfarna vid diagnos och behandling av patienter med tillväxtstörningar.
Den rekommenderade startdosen är 0, 04 mg per kg kroppsvikt två gånger om dagen. Dosen ska skräddarsys för varje patient baserat på tillväxt och biverkningar. Maximal dos är 0, 12 mg per kilo två gånger om dagen. Increlex ska ges subkutant och byta administreringsplatsen varje gång. Läkemedlet ska aldrig injiceras i en ven. Injektionen ska göras strax före en måltid eller mellanmål. Behandlingen ska avbrytas om patienten inte kan äta av någon anledning. Mer information finns i sammanfattningen av produktegenskaper.
Hur fungerar Increlex?
Den aktiva beståndsdelen i Increlex, mecasermin, är en kopia av IGF-1. IGF-1 är mycket viktigt för att bestämma hur mycket barnet växer. Detta hormon stimulerar faktiskt uppdelningen och tillväxten av
celler och näring absorption, främja tillväxten av kroppsvävnader. Increlex verkar på samma sätt som naturlig IGF-1, ersätter det saknade hormonet och bidrar till att barnets höjd ökar.
Mecasermin produceras med användning av "rekombinant DNA-teknik": det vill säga erhålls från bakterier där en gen har införts som tillåter dem att producera IGF-1.
Vilka studier har utförts på Increlex?
Increlex har studerats i fem studier med totalt 76 barn i åldrarna mellan 1 och 15 år med allvarlig primär IGF-1-brist, varav nio hade tagit en annan typ av rekombinant IGF-1 innan de deltog i dessa studier . Eftersom sjukdomen är sällsynt har många barn inkluderats i mer än en studie. I en studie jämfördes Increlex med placebo (en dummybehandling) hos åtta patienter medan Increlex inte jämfördes med någon annan behandling i de övriga studierna. Studiens varaktighet var mellan 15 månader och åtta år och det huvudsakliga effektmåttet var tillväxtens hastighet.
Vilken nytta har Increlex visat under studierna?
Increlex orsakade en väsentlig ökning av tillväxttakten. Om resultaten av alla fyra studierna betraktas tillsammans var tillväxten i genomsnitt 2, 8 cm per år före behandling. Det växte till 8, 0 cm under det första behandlingsåret och 5, 8 cm i det andra. Tillväxthastigheten stabiliserades på cirka 4, 7 cm per år från och med det fjärde året av behandling.
Vissa studier har också genomförts på barn med defekter i växthormongenen (GH) som hade utvecklat antikroppar mot GH. Företaget lämnade in en ansökan om godkännande för att använda Increlex hos dessa barn, men drog in ansökan i slutet av utvärderingen av läkemedlet, eftersom detta tillstånd inte är upptaget i "orphan" -beteckningen för läkemedlet.
Vad är risken för Increlex?
De vanligaste biverkningarna med Increlex (ses hos fler än 1 av 10 patienter) är hypoglykemi (minskad blodglukoskoncentration), tymisk hypertrofi (förstorad tymkörtel, en körtel som ligger under båren som är involverad i produktionen av antikroppar), huvudvärk, hörselnedsättning (hörselnedsättning), tonsillarhypertrofi (tonsilförstoring), snarkning och hypertrofi (svullnad) vid administreringsstället. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Increlex, se bipacksedeln.
Increlex ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot mecasermin eller andra ingredienser i läkemedlet. Det får inte heller användas för patienter med misstänkt eller aktiv cancer (onormal cellproliferation). Increlex-behandlingen ska avbrytas om bevis på malignitet utvecklas. Increlex ska inte ges till prematura barn eller nyfödda.
Varför har Increlex godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) beslutade att förmånerna i Increlex är större än riskerna för långvarig behandling av tillväxtfel hos barn och ungdomar med allvarlig primär IGF-1-brist. Utskottet rekommenderade att Increlex ges godkännande för försäljning.
Increlex har godkänts under "exceptionella omständigheter". Detta innebär att det inte har varit möjligt att få fullständig information om Increlex, eftersom sjukdomen är sällsynt. Europeiska läkemedelsmyndigheten granskar varje år den nya informationen som kan ha blivit tillgänglig och om så krävs uppdateras denna sammanfattning.
Vilken information väntar fortfarande på Increlex?
Företaget som tillverkar Increlex kommer att genomföra en långsiktig studie för att bedöma läkemedlets säkerhet, när behandlingen påbörjas hos små barn och fortsätter till vuxen ålder.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa säker användning av Increlex?
Increlex-företaget kommer att tillhandahålla informationspaket för läkare och patienter, som innehåller förklaringar om hur man använder medicinen och en beskrivning av dess biverkningar.
Företaget kommer också att tillhandahålla dosberäknare för att hjälpa läkare och patienter (eller vårdgivare) att förbereda den korrekta dosen.
Övrig information om Increlex:
Den 3 augusti 2007 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Increlex, giltigt i hela Europeiska unionen, till Ipsen Pharma.
För en sammanfattning av yttrandet från kommittén för särläkemedel på Increlex klicka här.
Den fullständiga EPAR för Increlex finns här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 07-2009.
