Vad är Replagal?
Replagal är en infusionsvätska, som innehåller aktiv substans agalsidas alfa.
Vad används Replagal för?
Replagal används för att behandla patienter med Fabry-sjukdom, ett sällsynt ärftligt tillstånd.
Patienter som lider av denna sjukdom uppvisar en brist på enzymet alfa-galaktosidas A. Detta enzym bryter normalt ned lipid globotriaosilceramiden (Gb3). Om detta enzym saknas kan Gb3 inte brytas ner och ackumuleras i celler, till exempel i njurceller.
Patienter med Fabrys sjukdom kan ha omfattande symtom, inklusive allvarliga sjukdomar som njursvikt, hjärtproblem och stroke.
Eftersom antalet patienter med Fabrys sjukdom är låg anses denna sjukdom vara "sällsynt" och den 8 augusti 2000 utgav Replagal utmärkelsen "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid behandling av sällsynta sjukdomar).
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Replagal?
Replagal ska administreras under överinseende av en läkare som specialiserat sig på behandling av Fabrys sjukdom eller andra ärftliga metaboliska störningar. Det ges som en intravenös infusion av 0, 2 mg / kg kroppsvikt i 40 minuter varannan vecka. I vissa studier undersöktes effekten av Replagal administrerad till barn och det föreslogs därför att Replagal kan användas till barn mellan 7 och 18 år i samma dos. Patienter som har svåra njurproblem har ett mindre svar på behandlingen. Replagal är avsedd för långvarig användning.
Hur fungerar Replagal?
Replagal är en enzym ersättningsterapi, som är en terapi som ger patienter med det saknade enzymet. Replagal är avsett att ersätta det humana enzymet alfa-galaktosidas A, vilket personer med Fabrys sjukdom saknar. Den aktiva substansen i Replagal, agalsidase alfa, är en kopia av det humana enzymet producerat med en metod som kallas rekombinant DNA-teknik: enzymet produceras av en cell i vilken en gen (DNA) har införts som gör det möjligt att producera enzymet. Detta ersättningsenzym gynnar nedbrytningen av Gb3 genom att förhindra dess ackumulering i cellerna.
Vilka studier har utförts på Replagal?
Replagal har studerats i två kliniska studier på totalt 40 manliga patienter. Replagal jämfördes med placebo (en dummybehandling); I en studie uppmättes dess effekt på smärta, medan i en annan studie undersöktes dess effekt på eliminering av Gb3 från vänster kammare (myokardium). En studie utfördes också på 15 kvinnliga patienter (bärare).
Replagal har också studerats hos 24 barn i åldrarna mellan sex och en halv och 18 år.
Vilken nytta har Replagal visat under studierna?
Efter 6 månaders behandling reducerade Replagal signifikant smärta hos patienter som behandlades jämfört med de som fick placebo (en dummybehandling). Replagal gav en genomsnittlig minskning i vänster ventrikelmassa på 11, 5 g, medan placebobehandlade patienter upplevde en ökning med 21, 8 g. Dessa resultat tyder på att symtomen på sjukdomen förbättras eller att sjukdomen är stabil. Hos kvinnor var effekterna jämförbara med resultaten hos män. Barn som fick 6 månaders behandling med Replagal visade inte en ökning av hjärtmassan och Gb3-nivåerna i blodet hade minskat.
Vad är risken för Replagal?
De vanligaste biverkningarna (ses hos fler än en patient om 10 under studierna) orsakas av infusionen i stället för själva läkemedlet. Dessa är främst frossa, huvudvärk, illamående, pyrexi (feber), ansiktsrödhet och trötthet (trötthet), som i allmänhet inte är allvarliga. Andra mycket vanliga biverkningar inkluderar smärta och obehag. De biverkningar som rapporteras hos barn liknar dem som ses hos vuxna. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Replagal, se bipacksedeln.
Patienter som tar Replagal kan utveckla antikroppar (proteiner som produceras som reaktion på Replagal, vilket kan äventyra behandlingen).
Replagal ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot agalsidasalfa eller andra ingredienser i läkemedlet.
Varför har Replagal godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) har beslutat att behandling med Replagal för patienter med Fabrys sjukdom kan ge långsiktiga kliniska fördelar. CHMP beslutade att förmånerna i Replagal är större än riskerna och rekommenderade att det skulle ges godkännande för försäljning.
Replagal godkändes "under exceptionella omständigheter" eftersom det inte var möjligt att få mer detaljerad information om läkemedlet, eftersom det används för att behandla en sällsynt sjukdom. Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA) granskar ny information varje år och denna sammanfattning kommer att uppdateras vid behov.
Vilken information väntar fortfarande på Replagal?
Företaget som tillverkar Replagal kommer att utföra ytterligare studier om läkemedlet, särskilt för att få resultat av 5 års behandling, andra doser, underhållsdoser och studier på barn.
Mer information om Replagal
Den 3 augusti 2001 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning som gäller i hela Europeiska unionen för Replagal till TKT Europe AB. Marknadsföringen godkändes den 3 augusti 2006. För registrering av Replagals status som särläkemedel, klicka här.
För fullständig EPAR av Replagal, klicka här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 02-2007
