Hetlioz-Tasimelteon

Vad används Hetlioz-Tasimelteon för och vad används det för?

Hetlioz är ett läkemedel som används vid behandling av förändrat sömnväckningssyndrom ("icke-24-syndrom") hos blinda vuxna. Non-24 syndromet är ett tillstånd som nästan uteslutande berör blinda personer, som har en sömnvågningscykel som inte synkroniseras med dag och natt, ofta längre än den normala 24-timmarscykeln. Som ett resultat faller patienterna somna och vaknar vid ovanliga tider.

Hetlioz innehåller den aktiva substansen tasimelteon.

Eftersom antalet patienter med icke-24-syndrom är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Hetlioz utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 23 februari 2011.

Hur används Hetlioz-Tasimelteon?

Hetlioz är tillgängligt som en kapsel (20 mg) och kan endast erhållas på recept.

Hetlioz är indicerat för långvarig användning. Den rekommenderade dosen är en kapsel om dagen, en timme före sänggåendet, varje natt samtidigt. Läkemedlet ska tas utan mat.

Hur arbetar Hetlioz-Timimelteon?

Ett hormon som heter melatonin spelar en nyckelroll för att koordinera kroppens sömncykel. Hos människor med normal uppfattning om ljus och mörker produceras melatonin under mörkets timmar och främjar sömn genom att verka på melatoninreceptorer närvarande i specifika hjärnområden. Den aktiva beståndsdelen i Hetlioz, tasimelteon, verkar på samma receptorer som melatonin för att stimulera sömn och reglera sin rytm. Om det tas varje dag vid en lämplig tid kan det hjälpa till att återställa en mer normal sömnväckningscykel.

Vilken nytta har Hetlioz-Tasimelteon visat under studierna?

Hetlioz har visat sig vara effektivt för att hjälpa patienter att anpassa sig till den normala 24-timmars sömnrytmen i 2 huvudstudier.

Den första studien, som omfattade totalt 84 blinda patienter med icke-24-syndrom, jämförde Hetlioz med placebo (en dummybehandling). Huvudmåttet av effektivitet var andelen patienter som kunde anpassa sig till 24-timmars vakna sömnrytmen, beräknad genom att observera förändringar i melatoninmetabolism i patientens urin över tiden. 20% av patienterna behandlade med Hetlioz (8 av 40) kunde anpassa sig till 24-timmars vakna sömnrytmen efter 1 månaders behandling jämfört med cirka 3% av patienterna som behandlades med placebo (1 av 38). Bättre resultat observerades i en delmängd av patienter efter 7 månaders behandling, vilket tyder på att patienter kan behöva veckor eller månader för att svara på behandlingen.

I den andra studien behandlades 57 patienter initialt med Hetlioz i cirka 11 veckor. Patienter som kunde anpassa sig till 24-timmars sovsrytmen (totalt 20) behandlades därefter med Hetlioz eller placebo under ytterligare 8 veckor för att se om Hetliozs effekt upprätthölls över tiden. Av de 10 patienter som fortsatte att ta emot läkemedlet, hade 9 personer vid slutet av studien behållit den normala 24-timmars vakna sömnrytmen jämfört med 2 av de 10 placebobehandlade patienterna.

Vad är risken för Hetlioz-Tasimelteon?

De vanligaste biverkningarna av Hetlioz (som kan påverka fler än 3 av 100 personer) är huvudvärk, sömnighet, illamående och yrsel. Dessa effekter är generellt milda eller måttliga och av övergående natur.

För fullständig förteckning över alla biverkningar och restriktioner med Hetlioz, se bipacksedeln.

Varför godkändes Hetlioz-Timimelteon?

Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Hetlioz är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU. CHMP noterade att endast cirka 20% av patienterna skulle kunna dra nytta av hetliozbehandlingen. Med tanke på frånvaron av godkända terapier för icke-24-syndrom, vilket är ett försvagande tillstånd, ansågs detta svar, även om det var blygsamt, anses vara viktigt. Men långvarig behandling är nödvändig för att bibehålla de positiva effekterna av läkemedlet. När det gäller säkerhet har Hetlioz visat sig tolereras väl, vilket orsakar endast några svaga biverkningar.

Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Hetlioz-Tasimelteon?

En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Hetlioz används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Hetlioz, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.