Vad är Ocaliva - Obeticolsyra för och vad används det för?
Ocaliva används vid behandling av vuxna patienter med leversjukdom som kallas primär gallkolangit, ett autoimmunt tillstånd där små gallgångar i levern förstörs gradvis. Dessa kanaler har en vätska som kallas gallan från levern till tarmarna, där den används för att hjälpa till med fettmjölkningen. Som ett resultat av skador på kanalerna ackumuleras gall i levern vilket orsakar skada på levervävnaden. Detta kan leda till ärrbildning och leversvikt och kan öka risken för levercancer.
Ocaliva innehåller den aktiva principen obetisk syra. Detta används i kombination med ett annat läkemedel, ursodeoxikolsyra (UDCA), hos patienter som inte svarar tillräckligt för UDCA ensam och ensam hos patienter som inte kan ta UDCA.
Eftersom antalet patienter med primär gallkolangit är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Ocaliva utsågs den 27 juli 2010 till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar).
Hur används Ocaliva - Obeticolsyra?
Ocaliva är tillgängligt som tabletter (5 och 10 mg) och kan endast erhållas på recept. Den rekommenderade startdosen är 5 mg en gång dagligen. Om Ocaliva tolereras väl efter sex månader kan dosen ökas till 10 mg en gång om dagen. Doserna kan minska eller behandlingen kan behöva avbrytas hos patienter som upplever otrisslig klåda (en eventuell biverkning av Ocaliva).
Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Ocaliva - Obeticolic syra?
Den aktiva beståndsdelen i Ocaliva, en fettsyra, är en modifierad form av gallsyra (gallsyror är huvudkomponenterna i gallan). Det verkar huvudsakligen genom att binda till receptorer i lever och tarm (X-farnesoidreceptorer) som kontrollerar gallproduktionen. Genom att binda till dessa receptorer minskar Ocaliva produktionen av gall i levern, förhindrar att den ackumuleras och skadar levervävnaden.
Vilken nytta har Ocaliva - Obeticolic syra visad under studierna?
Ocaliva jämfördes med placebo (en dummybehandling) i en huvudstudie som involverade 217 vuxna med primär gallkolangit som hade varit på UDCA i minst 1 år eller som inte kunde ta UDCA. Effektivitetsmåttet var baserat på antalet patienter vars blodnivåer av ämnen som bilirubin och ALP (markörer av leverskador) hade minskat med minst 15% (för ALP) och under ett visst värde som ansågs normalt (för bilirubin) efter 1 års behandling.
Studien visade att Ocaliva var effektivare än placebo vid minskning av blodnivåerna av bilirubin och ALP: nivån minskade med den önskade mängden hos 47% (34 av 73) patienter som behandlades med Ocaliva 10 mg och i 46% (32 av 70) patienter behandlade med ökande doser av Ocaliva (5 mg till 10 mg), jämfört med 10% (7 av 73) av patienter som behandlades med placebo.
Vilka är riskerna med Ocaliva - Obeticolic acid?
De vanligaste biverkningarna av Ocaliva är klåda (vilket kan påverka fler än 6 av 10 personer) och trötthet (vilket kan påverka fler än 2 av 10 personer). Klåda är också den vanligaste biverkningen som kan leda till behandling av suspension. I de flesta fall observerades klåda inom den första behandlingsmånaden och tenderar att lösa sig över tiden medan behandlingen fortsätter. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Ocaliva, se bipacksedeln.
Ocaliva ska inte användas till patienter som helt blockerat gallkanaler. För fullständig förteckning över begränsningar, se bipacksedeln.
Varför har Ocaliva - Obeticolic Acid godkänts?
Patienter med primär gallkolangit har begränsade behandlingsalternativ. Ocaliva har visat sig minska blodnivåerna av bilirubin och ALP hos patienter med primär gallkolangit, inklusive de som inte kunde behandlas med UDCA. Reduktionen av bilirubin och ALP visade sig vara en indikation på en förbättring av leverns tillstånd. Dock måste de kliniska fördelarna med Ocaliva demonstreras i ytterligare studier. Säkerhetsprofilen för läkemedlet ansågs gynnsam, med biverkningar som var tolerabla och hanterbara med stödjande behandling (till exempel klåda) och dosjusteringar. Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade därför att fördelarna med Ocaliva är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU.
Ocaliva har erhållit ett "villkorligt godkännande". Det innebär att i framtiden kommer mer information om läkemedlet att finnas tillgängligt, vilket företaget måste tillhandahålla. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen som finns tillgänglig och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet med detta.
Vilken information väntar fortfarande på Ocaliva?
Sedan ett villkorligt godkännande har utfärdats för Ocaliva, kommer företaget som marknadsför Ocaliva att tillhandahålla ytterligare data från två studier för att bekräfta läkemedlets effektivitet och säkerhet. Den första studien är utformad för att visa den kliniska nyttan av Ocaliva, medan den andra studien kommer att utvärdera fördelarna med Ocaliva hos patienter med måttlig till svår leversjukdom.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Ocaliva - Obeticolic acid?
Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter för att Ocaliva ska användas på ett säkert och effektivt sätt har inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln.
Övrig information om Ocaliva - Obeticolic syra
Den fullständiga EPAR för Ocaliva finns på byråns hemsida: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europeiska offentliga utvärderingsrapporter. För mer information om behandling med Ocaliva, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel i samband med Ocaliva finns tillgänglig på kemikaliemyndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning.
