Vad är Zavesca?
Zavesca är ett läkemedel som innehåller aktiv substans miglustat, tillgänglig som vit 100 mg kapslar.
Vad används Zavesca för?
Zavesca är indicerat för att behandla två sällsynta ärftliga sjukdomar som påverkar hur kroppen metaboliserar fett. Båda sjukdomar orsakar fettämnen (som kallas glukosfosfolipider) för att ackumuleras i kroppen. Zavesca används i följande fall:
- vuxna med typ 1 Gaucher-sjukdom i dess milda till måttliga former. Svårande patienter saknar ett enzym (glukocerebrosidas); Denna brist bestämmer ackumuleringen av en typ av glykosfosfolipider (kallad glukosylceramid) i olika delar av kroppen, t.ex. mjälte, lever, ben. Zavesca används till patienter som inte är lämpliga för behandling med vanlig enzymbytebehandling (ERT) genom infusion (dropp i en ven).
- vuxna, ungdomar och barn med Niemann-Pick typ C-sjukdom, en sjukdom som kan leda till döden, där en ackumulering av glycosphingolipider förekommer i celler i hjärnan och i andra delar av kroppen. Zavesca används för behandling av "neurologiska" symtom på sjukdomen (symtom på hjärnan och nerverna). Dessa symtom innefattar: förlust av samordning, problem som uppstår vid "saccadic" (snabba) ögonrörelser som kan skada syn, utvecklingsfördröjning, sväljningssvårigheter, ökad muskelton, kramper och inlärningssvårigheter.
Eftersom antalet patienter som lider av dessa sjukdomar är låga betraktas de som "sällsynta" och därför fick Zavesca den 18 oktober 2000 beteckningen "särläkemedel" för typ 1 Gauchers sjukdom och 16 Februari 2006, för Niemann-Pick typ C sjukdom.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Zavesca?
Behandling med Zavesca bör startas och övervakas av läkare med erfarenhet av hantering av Gauchers sjukdom eller Niemann-Pick typ C-sjukdom.
Den rekommenderade startdosen för behandling av patienter med Gauchers sjukdom av typ 1 är en kapsel som administreras oralt, tre gånger om dagen. När det gäller Niemann-Pick typ C-sjukdom är den rekommenderade dosen två kapslar, tre gånger om dagen, för vuxna och ungdomar. den
dosen varierar beroende på vikt och höjd för barn under 12 år. Zavesca kan tas på en full eller fastande mage. Zavesca är ett långtids terapi läkemedel.
Dosen ska minskas hos patienter med njureproblem och, åtminstone tillfälligt, hos patienter som utvecklar diarré. Studier av medicinen har inte utförts hos patienter med leverproblem. Mer information finns i Sammanfattning av produktegenskaper (ingår i EPAR).
Hur arbetar Zavesca?
Den aktiva substansen i Zavesca, miglustat, hämmar verkan av ett enzym, kallat glukosylceramidsyntas. Detta enzym är en del av den första fasen av glycosphingolipidproduktion. Genom att förhindra enzymets verkan kan miglustat minska produktionen av glycosphingolipider i celler. Detta bör sakta eller förhindra symptomen på typ 1 Gaucher-sjukdom och minska symptomen på Niemann-Pick typ C-sjukdom.
Vilka studier har utförts på Zavesca?
Effekten av Zavesca vid behandling av mild till måttlig typ 1 Gaucher-sjukdom var föremål för en huvudstudie som involverade 28 patienter som inte kunde eller inte ville genomgå enzymbytebehandling. Huvuddelen av studien varade ett år; 13 av patienterna fortsatte att ta medicinen i ytterligare två år. Studien syftade till att mäta effekten av Zavesca på levern och mjälten och för att bestämma om det hade effekter på blodvärden, såsom koncentration av hemoglobin (ett protein som finns i röda blodkroppar som bär syre i kroppen) och antal blodplättar (komponenter som deltar i blodkoagulering).
Beträffande Niemann-Pick typ C-sjukdomen studerades effekten av Zavesca i en huvudstudie med 31 patienter, varav 12 var yngre än 12 år. Studien jämförde effekterna av Zavesca i kombination med standardterapi (åtgärder som används för att lindra symtomen) och standardbehandling ensam. Det huvudsakliga effektindexet var förändringen hos patienter med frekvensen av horisontella saccadiska ögonrörelser efter ett år. Studien undersökte också andra neurologiska symptom, inklusive patientens förmåga att svälja och deras intellektuella funktioner. Vissa patienter var kvar i behandling i upp till fem och ett halvt år. En undersökning genomfördes också på 66 patienter behandlade med Zavesca.
Vilken nytta har Zavesca visat under studierna?
I studien relaterad till typ 1 Gaucher-sjukdom, konstaterades en minskning av levervolymen på 12% och mjältevolymen på 19% efter ett år. En genomsnittlig ökning av hemoglobinkoncentrationen på 0, 26 g per deciliter detekterades också, liksom en ökning av trombocytantalet 8, 29 miljoner per milliliter. De fördelaktiga effekterna av Zavesca har varit oförändrade under tre års kontinuerlig behandling.
I studien av Niemann-Pick typ C-sjukdom var förbättring i ögonrörelser likartad hos patienter behandlade med och utan Zavesca. Emellertid upptäcktes tecken på förbättring av sväljningsförmåga och intellektuell funktion hos patienter som behandlades med Zavesca. Undersökningen visade att medicinen gjorde försämringen av symtomen stabil eller reducerad för cirka tre fjärdedelar av patienterna.
Vad är risken för Zavesca?
De vanligaste biverkningarna som är förknippade med Zavesca (ses hos fler än 1 av 10 patienter) är viktminskning, tremor, diarré, flatulens och buksmärta (magont.). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Zavesca, se bipacksedeln.
Zavesca ska inte användas till patienter som kan vara överkänsliga (allergiska) mot miglustat eller något av övriga innehållsämnen.
Varför har Zavesca godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) beslutade att de fördelar som Zavesca uppvisade överväger riskerna vid oral behandling av mild eller måttlig Gauchers sjukdom hos otillräckliga vuxna patienter behandlas med enzymreparationsterapi (ERT) och progressiva neurologiska manifestationer hos vuxna och barn med sjukdomar av typen Niemann-Pick typ C. Utskottet rekommenderade därför att bevilja marknadsföringstillstånd för Zavesca.
Zavesca godkändes "under exceptionella omständigheter" eftersom det inte var möjligt att få fullständiga uppgifter om läkemedlet, eftersom det var en sällsynt sjukdom. Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA) kommer att fortsätta varje år för att undersöka eventuella nya uppgifter som har blivit tillgängliga under tiden, uppdatering av denna sammanfattning om det behövs.
Vilken information väntar du fortfarande på Zavesca?
Tillverkaren av Zavesca har åtagit sig att genomföra följande studier om produktens effektivitet och säkerhet med avseende på typ 1 Gaucher-sjukdom:
- ett program som följer marknadsföringen av produkten för att informera läkare om användningen av Zavesca och för att säkerställa att patienterna rapporterar säkerhetsaspekterna av läkemedlet,
- en uppföljningsstudie av patienter som redan är involverade i kliniska tester för att fortsätta utvärdera läkemedlets säkerhet och effekt samt att få större återkoppling om sjukdomens neurologiska aspekter;
- En studie om Zavescas effekt och säkerhet hos patienter som byter till Zavesca efter enzymbehandling.
- En ytterligare studie om sjukdommens naturhistoria, som utförs tillsammans med den europeiska arbetsgruppen för Gauchersjukdom (EWGGD).
Mer information om Zavesca:
Den 20 november 2002 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Zavesca till Actelion Registration Ltd, som är giltigt i hela Europeiska unionen. För försäljningstillståndet förnyades den 20 november 2007.
För registrering av Zavesca särläkemedel, klicka här (för typ 1 Gaucher-sjukdom) och här (för Niemann-Pick typ C-sjukdom).
För hela EPAR för Zavesca, klicka här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 01-2009
