Vad är Mozobil?
Mozobil är en injektionsvätska, lösning innehållande den aktiva substansen plerixafor.
Vad används Mozobil för?
Mozobil används för att samla hematopoetiska stamceller (celler i benmärgen som kan mutera till olika typer av blodkroppar) för transplantation. Det används för patienter med lymfom eller multipel myelom (typer av blodcellercancer) för autolog transplantation (när patientens egna celler används i transplantationen). Den används endast hos patienter där stamcellsuppsamling är svår.
Eftersom antalet patienter som kräver mobilisering och samling av hematopoetiska stamceller är låg, anses denna sjukdom vara "sällsynt", så Mozobil utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 20 oktober 2004.
Hur används Mozobil?
Behandling med Mozobil bör initieras och övervakas av en läkare med erfarenhet av onkologi eller hematologi. Efter administrering av Mozobil till patienten är det nödvändigt att extrahera patientens stamceller från blodet och förvara dem före transplantation. Terapi måste därför genomföras i samarbete med ett specialiserat center med erfarenhet inom detta område och där stamcellsövervakning kan utföras på rätt sätt.
Mozobil används tillsammans med ett hormon som kallas granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF). G-CSF används självt i fyra dagar före tillsatsen av Mozobil. Mozobil
Det administreras genom subkutan injektion, sex till elva timmar före varje patients blodprovtagningssession och stamceller extraktion. Den kan användas upp till sju dagar i följd.
Hur arbetar Mozobil?
Mozobil används för att flytta ("mobilisera") stamceller från benmärgen så att de kan släppas ut i blodet. Plerixafor, den aktiva ingrediensen närvarande i Mozobil, verkar genom att hämma aktiviteten hos ett protein som heter "CXCR4-kemokinreceptor". Detta protein hjälper till att behålla stamceller i benmärgen. Genom att blockera sin aktivitet tillåter Mozobil stamceller att släppas in i blodet, så att de kan skördas.
Vilka studier har utförts på Mozobil?
Mozobil-effekterna testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor.
Mozobil jämfördes med placebo (en dummybehandling) i två huvudstudier med 298 vuxna med en typ av lymfom som kallades icke-Hodgkins lymfom och 302 vuxna med multipelt myelom. Samtliga patienter fick också G-CSF. Den viktigaste effektparametern var antalet patienter där det var möjligt att samla ett visst antal stamceller från blodet i 2-4 dagar efter insamling. Vidare observerades i studien antalet patienter med ett visst antal samlade stamceller, och i vilka stamcellerna framgångsrikt transplantades (börjar växa normalt och producera blodkroppar).
Vilken nytta har Mozobil visat under studierna?
Mozobil var effektivare än placebo vid mobilisering av stamceller från benmärg i blodet. Bland lymfompatienter uppnådde 60% av dem som gav Mozobil det numeriska målet på stamceller inom 4 dagar efter insamling (89 av 150), jämfört med 20% av patienterna som fick placebo (29 på 148). Bland patienter med multipelt myelom uppnådde 72% av dem som fick Mozobil det numeriska målet på stamceller (106 av 148), jämfört med 34% av patienterna som fick placebo (53 av 154). I båda studierna fanns ett större antal patienter som fick Mozobil som uppnådde det numeriska målet för stamceller och där stamcellerna framgångsrikt transplanterades.
Vad är risken för Mozobil?
De vanligaste biverkningarna av Mozobil (ses hos fler än 1 av 10 patienter) är diarré, illamående och reaktioner på injektionsstället. Den fullständiga förteckningen över alla biverkningar som rapporterats med Mozobil finns i bipacksedeln.
Mozobil ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot plerixafor eller något annat innehållsämne.
Varför har Mozobil godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Mozobil är större än riskerna för användning i kombination med G-CSF för att förbättra hematopoetisk stamcellsmobilisering till perifert blod för insamling och efterföljande autolog transplantation hos patienter med lymfom och multipelt myelom med dålig cellmobilisering. Utskottet rekommenderade godkännande för försäljning av Mozobil.
Mer information om Mozobil:
Den 31 juli 2009 godkände Europeiska kommissionen Genzyme Europe BV
marknadsföring för Mozobil, gäller hela Europeiska unionen.
För en sammanfattning av yttrandet från kommittén för särläkemedel på Mobozil, klicka här.
Den fullständiga EPPAR för Mozobil finns här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 06-2009
