Vad är Siklos?
Siklos är ett läkemedel innehållande den aktiva substansen hydroxycarbamid, tillgänglig som tabletter (1000 mg).
Vad används Siklos för?
Siklos är indicerat vid behandling av vuxna patienter och barn med sicklecellsjukdom eller sicklecellsjukdom (en genetisk sjukdom där röda blodkroppar förändras form och blir extremt styva när de inte bär syre). Läkemedlet används för att förhindra smärtsamma vasokockklusiva anfall, som är återkommande. Det finns en vaso-ocklusiv kris när blodkärlen hindras av närvaron av onormala röda blodkroppar, vilket således begränsar blodflödet till ett organ. Bland dessa episoder finns också akut bröstsyndrom, ett livshotande tillstånd som kännetecknas av plötslig bröstsmärta, feber, andningssvårigheter eller spår av vätska i lungorna på röntgenstrålen.
Eftersom antalet patienter med sicklecellsjukdom är låg anses sjukdomen vara sällsynt och Siklos utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 9 juli 2003.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Siklos?
Behandling med Siklos bör startas av en läkare som har erfarenhet av behandling av sicklecellsjukdom.
Siklos ska tas en gång om dagen, helst på morgonen före frukost. Den initiala dosen är i allmänhet 15 mg per kg kroppsvikt, avrundad till närmaste 250 mg (en kvart tablett). Tablettytan har snitt som gör det lätt att dela upp i fyra lika delar. Dosen justeras enligt patientens respons på behandlingen. i allmänhet är dosen mellan 15 och 30 mg per kg kroppsvikt per dag. I undantagsfall kan doser upp till 35 mg per kg kroppsvikt per dag användas, förutsatt att patientens blod övervakas för att detektera eventuellt utseende av biverkningar. Hos patienter som inte svarar på denna dos eller som upplever biverkningar kan det vara nödvändigt att sluta eller sluta behandlingen. Hos patienter med mild eller måttlig njureproblem måste dosen av Siklos minskas; Läkemedlet ska inte användas till patienter med svår lever- eller njurproblem. Användning av Siklos rekommenderas inte till barn under 2 år. Mer information finns i bipacksedeln.
Hur arbetar Siklos?
Den aktiva beståndsdelen i Siklos, hydroxikarbamid, hämmar tillväxten och reproduktionen av vissa celler, såsom blodceller. Även om dess exakta verkningsmekanism vid denna sjukdom inte är känd kan hydroxikarbamid minska antalet celler som cirkulerar i blodet och förhindrar att röda blodkroppar tar på sig en annan form hos patienter som lider av sicklecellsjukdom. Detta minskar risken för ocklusion av blodkärl.
Hydroxykarbamid, tidigare känt som hydroxiurea, har varit tillgängligt i Europeiska unionen (EU) i flera decennier för behandling av andra sjukdomar, inklusive vissa typer av cancer.
Vilka studier har utförts på Siklos?
Eftersom hydroxikarbamid är en välkänd substans, som redan används i andra läkemedel, presenterade företaget data från den vetenskapliga litteraturen som stöder administrationen av Siklos till vuxna och barn som lider av sicklecellsjukdom. I synnerhet gav det bevis för effektiviteten hos Siklos tagen från 11 publicerade studier, genomförda på 378 barn och från tre nationella informationsregister på 155 barn behandlade med Siklos i högst 7 år. Tillverkaren presenterade också de vetenskapliga bevis som samlats in i en studie som utfördes på 299 vuxna, där effekterna av Silkos jämfördes med placebo (en dummybehandling), liksom resultaten från andra studier med 430 vuxna och data från från ett nationellt register över uppgifter om 123 vuxna behandlade med Siklos. Studierna jämförde antalet vaso-ocklusiva anfall före och efter behandling med Siklos, definierad som en smärtsam episod som involverar armar, ben, buk, rygg eller bröst.
Vilken nytta har Siklos visat under studierna?
Patienter behandlade med Siklos rapporterade färre vaso-ocklusiva anfall efter behandling med Siklos än vid tiden före behandling, med en frekvensminskning på mellan 66% och 80% hos både barn och vuxna. Frekvensen av fall av akut bröstsyndrom minskar också (25-33%). Slutligen fanns det en minskning av antalet sjukhusintagningar samt dagar som spenderades på sjukhus. Dessa effekter upprätthölls i upp till 7 år. I studien som jämförde Siklos med placebo hos vuxna sågs färre vaso-ocklusiva anfall hos patienter som tog läkemedlet (2, 5 anfall per år) än hos placebobehandlade patienter (4, 5 anfall per år).
Vad är risken för Siklos?
De vanligaste biverkningarna med Siklos (ses hos fler än 1 av 10 patienter) är benmärgsdepression, vilket orsakar neutropeni (nedsatt nivå av neutrofiler, en typ av vit blodcell), retikulocytopeni (minskad retikulocytnivå, en typ av föregångare av röda blodkroppar) och makrocytos (utvidgning av röda blodkroppar). Patienter som tar Siklos måste ha blodprov före och regelbundet under behandlingen, för att kontrollera antalet röda blodkroppar och för att övervaka njurarnas och leverens status. Antalet blodkroppar återgår normalt till normala nivåer inom två veckor efter att behandlingen med Siklos har stoppats. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Siklos, se bipacksedeln.
Siklos ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot hydroxikarbamid eller något annat ämne. Dessutom får den inte användas av personer med svår lever- eller njurproblem eller med farligt låga blodkroppar. Amning ska avbrytas under behandling med Siklos.
Varför har Siklos godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Siklos är större än riskerna för att förebygga smärtsamma återkommande vaso-ocklusiva anfall, inklusive akut bröstsyndrom hos barn och vuxna med symtomatisk sicklecellsjukdom. Kommittén rekommenderar därför att Siklos ges godkännande för försäljning.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa säker användning av Siklos?
Företaget som tillverkar Siklos kommer att tillhandahålla informationspaket för läkare och patienter, som innehåller information om läkemedlets säkerhet.
Mer information om Siklos
Den 29 juni 2007 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Siklos till Addmedica, som är giltigt i hela Europeiska unionen.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel på Siklos finns här.
Den fullständiga EPAR för Siklos finns här.
