Elocta - Efmoroctocog alfa

Vad är Elocta - Efmoroctocog alfa och vad används det för?

Elocta används för behandling och förebyggande av blödning hos patienter med hemofili A (en ärftlig blödningsstörning orsakad av faktor VIII-brist). Den aktiva substansen som ingår i den är efmoroctocog alfa.

Hur används Elocta - Efmoroctocog alfa?

Elocta finns som ett pulver och lösningsmedel som kan användas för att göra en injektionsvätska. Administrering genom injektion i en ven kräver flera minuter. Behandlingens dos och varaktighet beror på förebyggande eller kurativ användning av läkemedlet, på hemofiliens svårighetsgrad, på blödningens omfattning och plats samt på patientens hälsa och kroppsvikt.

Elocta är endast tillgängligt på recept och behandlingen bör startas under överinseende av en läkare med erfarenhet av behandling av hemofili. Mer information finns i sammanfattningen av produktegenskaper (ingår också i EPAR).

Hur fungerar Elocta - Efmoroctocog alfa?

Patienter med hemofili A är bristfälliga i faktor VIII, ett protein som är nödvändigt för normal blodkoagulation och är därför lätt benägna att blöda. Den aktiva substansen i Elocta, efmoroctocog alfa, fungerar i kroppen på samma sätt som den mänskliga faktorn VIII. Det ersätter den saknade faktor VIII, som gynnar blodkoagulering och säkerställer en tillfällig kontroll av koagulationsstörningen.

Vilken nytta har Elocta - Efmoroctocog alfa visat under studierna?

De två huvudstudierna som genomfördes på Elocta har visat att läkemedlet är effektivt både för förebyggande och behandling av blödningsepisoder.

I en studie av 165 vuxna patienter med hemofili A upplevde patienter som fick Elocta som personlig preventiv behandling ungefär 3 blödande episoder per år jämfört med 37 episoder per år hos patienter som inte utsattes för förebyggande behandling. Vid behandling av Elocta bedömdes vidare behandling som "utmärkt" eller "bra" i över 78% av fallen, och 87% av blödningsepisoderna löste sig efter en enda injektion.

I en studie av 69 barn var Elocta lika effektiv: i genomsnitt 2 blödande episoder varje år och i 81% av fallen avgjorde episoderna efter en enda injektion.

Vad är risken för Elocta - Efmoroctocog alfa?

Elocta har endast sällan producerat överkänslighetsreaktioner (allergiska), inklusive: svullnad i ansiktet, utslag, nässelfeber, bröststopp och andningssvårigheter, brännande och smärta vid injektionsstället, frysningar, rodnad, klåda överallt kroppen, huvudvärk, lågt blodtryck, slöhet, illamående, rastlöshet och snabb hjärtslag. I vissa fall kan dessa reaktioner uppstå i svår form.

Det finns också en risk för att vissa patienter utvecklar hämmare (antikroppar) riktade mot faktor VIII och därför är läkemedlet inte längre effektivt, vilket leder till förlust av kontroll över blödning.

För fullständig förteckning över biverkningar och begränsningar relaterade till Elocta, se bipacksedeln.

Varför har Elocta - Efmoroctocog alfa godkänts?

Studier visar att Elocta är effektivt för att förebygga och behandla blödningsepisoder hos patienter med hemofili A och att dess säkerhetsprofil ligger i linje med vad som förväntas för sådana droger. Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade därför att dess fördelar överväger riskerna och rekommenderade godkännandet för användning i EU.

Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Elocta - Efmoroctocog alfa?

En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Elocta används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation lagts till i sammanfattning av produktegenskaper och bipacksedeln för Elocta, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska vidtas av vårdpersonal och patienter.