Vad är det och vad används det för? Ravicti - glycerolfenylbutyrat?
Ravicti är ett läkemedel som används för långvarig behandling av ureacykelbesvär hos vuxna och hos barn i åldern två månader eller äldre, då sjukdomen inte kan hanteras endast med kostförändringar. Patienter med urea cykelstörningar misslyckas med att eliminera kväve från kroppen på grund av avsaknaden av vissa leverenzymer. I kroppen omvandlas avfallskvävet till ammoniak, vilket är skadligt om det ackumuleras. Ravicti används för patienter med brist på ett eller flera av följande enzymer: karbamoylfosfat-syntetas I, ornitinkarbamyltransferas, argininosuccinatsyntetas, argininosuccinat-lyas, arginas I och ornitintransokas.
Ravicti innehåller den aktiva beståndsdelen glycerol fenylbutyrat.
Eftersom antalet patienter med ureacyklussjukdomar är låga anses dessa sjukdomar vara "sällsynta" och Ravicti utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 10 juni 2010
Hur används Ravicti - glycerolfenylbutyrat?
Ravicti är tillgängligt som en vätska (1, 1 g / ml) som ska tas oralt eller genom ett rör som passerar genom näsan och når magen eller passerar genom magen till magen. Det kan endast erhållas på recept och måste ordineras av en läkare som har erfarenhet av att behandla patienter som lider av urincykelstörningar.
Proteiner är en källa till kväve, därför måste Ravicti användas i kombination med en speciell lågprotein diet för att minska kväveintaget och i vissa fall till kosttillskott (baserat på det dagliga proteinintaget som behövs för att tillväxt och utveckling).
Dosen av Ravicti beror på patientens diet, höjd och vikt. Under behandlingen ska blodprov utföras regelbundet för att justera den dagliga dosen. Den dagliga dosen av Ravicti måste delas upp i lika stora kvantiteter och ges med varje måltid. Mer information finns i sammanfattningen av produktegenskaper (ingår också i EPAR).
Behandling med Ravicti kan vara nödvändigt för livet, förutom när patienten får en framgångsrik levertransplantation
Hur fungerar Ravicti - glycerolfenylbutyrat?
Den aktiva substansen i Ravicti, glycerol fenylbutyrat omvandlas till fenylacetat i kroppen. Fenylacetat kombinerar med aminosyran glutamin närvarande i proteiner, som innehåller kväve, för att bilda en substans som kan elimineras från kroppen genom njurarna. Detta minskar kvävehalterna i kroppen, vilket minskar mängden ammoniak som produceras.
Vilken nytta har Ravicti - glycerolfenylbutyrat visat under studierna?
En studie av 88 vuxna med urea cykelstörningar jämförde Ravicti med natriumfenylbutyrat (ett annat läkemedel som används för att behandla ureacykelstörningar). Huvudmåttet på effektivitet var förändringen av ammoniaknivåerna i blodet efter 4 veckors behandling. Studien visade att Ravicti är minst lika effektiv som komparatorn vid kontroll av blod ammoniak: den beräknade genomsnittliga ammoniaknivån var omkring 866 mikromol per liter hos patienter behandlade med Ravicti och 977 mikromol per liter hos patienter behandlade med natrium fenylbutyrat. Ytterligare data från stödjande studier visade analoga effekter av Ravicti hos barn i åldern 2 månader eller äldre.
Vad är risken för Ravicti-glycerolfenylbutyrat?
De vanligaste biverkningarna av Ravicti (som kan påverka fler än 5 personer av 100) är diarré, flatulens (passage av gas) huvudvärk, nedsatt aptit, kräkningar, trötthet, sjukdom och onormal hudlukt.
Ravicti ska inte användas för behandling av akut hyperammonemi (plötslig ökning av ammoniaknivåerna i blodet). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Ravicti och begränsningarna, se bipacksedeln.
Varför har Ravicti - glycerolfenylbutyrat godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Ravicti är större än riskerna och rekommenderade att den godkändes för användning i EU.
Ravicti har visat sig vara effektivt för att minska nivån av ammoniak i blodet hos patienter som lider av urincykelstörningar. Ravicti är en läkemedel med fördröjd frisättning, vilket innebär att den aktiva ingrediensen ständigt frigörs under dagen. Därför sker även eliminering av kväveavfall ständigt och detta ger bättre kontroll över ammoniaknivåerna i blodet hela dagen. Av samma anledning bör Ravicti inte användas för att behandla akut hyperammonemi, för vilka behandlingar behövs som agerar snabbare.
Dessutom, som tillgänglig i flytande formulering, ansåg kommittén att Ravicti kan vara mer acceptabelt, särskilt för barn, än andra granulära läkemedel som skall tillsättas till livsmedel. Den flytande formuleringen underlättar även administreringen av röret till patienter som inte kan svälja på grund av neurologiska problem.
De oönskade effekterna av Ravicti var huvudsakligen på tarmarna och ansågs hanterbara. Ytterligare uppgifter om Ravictis långsiktiga säkerhet förväntas emellertid.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Ravicti-glycerolfenylbutyrat?
En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Ravicti används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Ravicti, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.
Dessutom kommer det företag som marknadsför Ravicti att skapa ett patientregister för att få mer information om läkemedlets fördelar och långsiktiga säkerhet.
Övrig information om Ravicti - glycerolfenylbutyrat
För mer information om behandling med Ravicti, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
