Vad är Busilvex?
Busilvex är ett koncentrat till infusionsvätska, lösning (dropp i en ven) innehållande den aktiva substansen busulfan.
Vad används Busilvex för?
Busilvex indikeras i "preparat" -behandling före transplantation av hematopoetiska stamceller (celler som genererar blodkroppar) hos vuxna och barnpatienter. Denna typ av transplantation utförs på patienter som lider av blodförändringar (till exempel en sällsynt form av anemi) eller blodcancer, där det därför är nödvändigt att ersätta hematopoetiska celler. Behandling med Busilvex följs av behandling med ett annat läkemedel (cyklofosfamid hos vuxna och cyklofosfamid eller melphalan hos barn).
Eftersom antalet patienter som genomgår denna typ av konditionering och transplantation är låg i Europeiska unionen (EU), utsågs busulfan till "särläkemedel" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 29 december 2000.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Busilvex?
Administrering av Busilvex bör ske under överinseende av en läkare med erfarenhet av behandling före transplantation. Den rekommenderade dosen av Busilvex hos vuxna är 0, 8 mg per kg kroppsvikt. Hos barn och ungdomar (upp till 17 år) beror den rekommenderade dosen av Busilvex på patientens kroppsvikt och varierar mellan 0, 8 och 1, 2 mg / kg. Busilvex ges som en central intravenös infusion (dropp i en central ven i bröstet). Varje infusion varar i två timmar och administreras till patienten var sjätte timme i fyra på varandra följande dagar före behandling med cyklofosfamid eller melphalan och transplantation. Innan Busilvex tas, bör patienter förbehandlas med antikonvulsiva läkemedel (för att förhindra anfall) och anti-emetiska läkemedel (för att förebygga kräkningar).
Hur fungerar Busilvex?
Den aktiva substansen i Busilvex, busulfan, tillhör en grupp läkemedel som kallas "alkyleringsmedel". Dessa substanser är "cytotoxiska", dvs de dödar celler, särskilt de som utvecklas snabbt, såsom tumörer eller stamceller (eller "stamceller") (dvs. celler som producerar andra typer av celler). Busulfan används före transplantation för att neutralisera onormala celler och hematopoietiska stamceller i patienten. Denna process kallas "myeloablation". Behandlingen med cyklofosfamid eller melphalan används sedan för att undertrycka immunförsvaret, så att kroppens naturliga försvar sänks. Detta främjar "ympning" av de transplanterade cellerna (det vill säga cellerna börjar växa och producerar normala blodkroppar).
Hur har Busilvex studerats?
Effekterna av Busilvex testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor. Läkemedelsföretaget presenterade data från experimentella modeller som härrör från vetenskaplig litteratur.
Busilvex har studerats hos patienter som mestadels lider av blodcancer, som behövde transplantation av hematopoetiska stamceller. Två huvudstudier genomfördes, som involverade 103 vuxna, och en studie med 55 barn. Den viktigaste effektparametern var baserad på antalet patienter med myeloablation (dvs. minskat antal vita blodkroppar och blodplättar) och "graft" (den tid som krävs för att vita blodkroppar ska återgå till högre nivåer).
Vilken nytta har Busilvex visat under studierna?
Myeloablation har observerats hos alla patienter, vuxna och barn. Transplantatet erhölls i genomsnitt efter tio dagar (hos vuxna) eller 11 dagar (hos barn) vid "autolog transplantation" (dvs. transplantation av patientens egna celler, samlad och lagrad före transplantation). Ympet uppnåddes efter 13 dagar (hos vuxna) och 21 dagar (hos barn) i "allogena transplantationer" (donortransplantation).
Vad är risken för Busilvex?
Bortsett från minskningen av antalet cirkulerande blodkroppar, vilket är målet för medicinen, är infektion, leversjukdomar, inklusive obstruktion av en leverår, transplantationssjukdom gentemot transplantationssjukdom, en av de allvarligaste biverkningarna av behandling med Busilvex. värden (när de transplanterade cellerna attackerar patientens organism) och andningssjukdomar (lung). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Busilvex, se bipacksedeln.
Busilvex ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot busulfan eller någon av de övriga komponenterna. Det får inte ges till gravida kvinnor. Amning ska avbrytas vid behandling med Busilvex. Busilvex kan försämra fertiliteten i båda könen. Kvinnliga patienter ska därför inte bli gravid under och upp till sex månader efter behandlingen och manliga patienter ska inte odlas under och upp till sex månader efter behandling med läkemedlet.
Särskild försiktighet rekommenderas om samtidig läkemedel som itrakonazol (används för vissa typer av infektioner), chetobemidon (används för att behandla smärta) och paracetamol används. För mer information, se bipacksedeln.
Varför har Busilvex godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) konstaterade att effektiviteten av Busilvex har visats och att det är ett alternativ till busulfan tabletter, vilket har nackdelar inklusive det höga antalet tabletter som behöver tas. CHMP bestämde att fördelarna med Busilvex uppväger riskerna som konditioneringsbehandling före transplantation av hematopoetiska stamceller. Kommittén rekommenderade därför att Busilvex fick godkännande för försäljning.
Mer information om Busilvex:
Den 9 juli 2003 beviljade Europeiska kommissionen ett EU-godkännande för försäljning till Pierre Fabre Médicament för Busilvex. Godkännandet för försäljning förnyades den 9 juli 2008.
För att registrera dig som ett Busilvex särläkemedel, klicka här .
För hela EPAR för Busilvex, klicka här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 07-2008.
