Iblias - Octocog Alfa

Vad är Iblias - Octocog Alfa och vad används det för?

Iblias är ett läkemedel som används för att behandla och förhindra blödning hos patienter med hemofili A (en ärftlig blödningsstörning orsakad av brist på koagulationsprotein som kallas faktor VIII). Den innehåller den aktiva ingrediensen octocog alfa, lika med den humana faktorn VIII.

Hur används Iblias - Octocog Alfa?

Iblias finns som pulver och lösningsmedel som används för att göra en injektionsvätska. Administrering genom injektion i en ven kräver flera minuter. Behandlingens dos och varaktighet beror på huruvida Iblias används som förebyggande eller härdning av blödning, på hemofiliens svårighetsgrad, på blödans omfattning och plats och på patientens hälsa och kroppsvikt.

Iblias kan endast erhållas på recept och behandlingen måste utföras under överinseende av en läkare med erfarenhet av behandling av hemofili. Mer information finns i sammanfattningen av produktegenskaper (ingår i EPAR).

Hur fungerar Iblias - Octocog Alfa?

Patienter med hemofili A saknar faktor VIII, ett protein som är nödvändigt för blodpropp Följaktligen är de lätt benägna att blöda och kan ha problem som blödning från leder, muskler eller inre organ. Den aktiva substansen i Iblias, octocog alfa, fungerar i kroppen på samma sätt som den mänskliga faktorn VIII: den ersätter den saknade faktor VIII som gynnar blodkoagulering och tillåter tillfällig kontroll av blödningsstörningen.

Vilka fördelar med Iblias - Octocog Alfa har visats i studier?

Effekten av Iblias vid förebyggande och behandling av blödning har visats i en huvudstudie med 62 patienter i åldern 12 år eller äldre med svår hemofili A och tidigare behandlad med andra faktor VIII-produkter. Antalet blödningar som observerades under Iblias behandling var i genomsnitt 3, 8 händelser per år (huvudsakligen i lederna). Före Iblias-behandling var blödande händelser i genomsnitt 6, 9 per år. Jämförbara resultat observerades hos patienter som fortsatte att ta läkemedlet efter det att den inledande studien var avslutad.

Cirka 70% av de blödande händelserna skedde hanterades med en enda Iblias injektion, ytterligare 15% av händelserna svarade på en andra injektion och svaret ansågs bra eller utmärkt i cirka 80% av fallen. Vidare bedömdes kontrollen av blodförlust hos 12 patienter som genomgått större operation under studien, bedömdes bra eller utmärkt av läkare av dessa patienter.

En andra studie utfördes på 51 barn i åldrarna mindre än 12 år, som tidigare behandlats med andra faktor VIII-baserade produkter, för vilka samma resultat av 3, 8 blödande händelser per år fanns i genomsnitt under terapi med Iblias (särskilt i samband med trauma). Behandlingssvaret ansågs bra eller utmärkt i ca 90% av fallen.

Data från en stödjande studie bekräftade också fördelarna med förebyggande behandling med Iblias vid minskning av antalet blödningar.

Vilka är riskerna med Iblias - Octocog Alfa?

Överkänslighet (allergiska) reaktioner med Iblias är vanliga, som påverkar från 1 av 1000 till färre än 1 av 100 patienter. När de uppstår kan de inkludera: angioödem (svullnad av subkutan vävnad), brinna och sticka på injektionsstället, rodnad, rodnad, kliande utslag, huvudvärk, nässelfeber, hypotoni (lågt blodtryck), letargi, illamående, rastlöshet, takykardi (snabb hjärtslag), brösttäthet, stickningar, kräkningar och andningsvägar. I vissa fall kan dessa reaktioner uppstå i svår form.

Patienter kan utveckla antikroppar mot hamster- eller musproteiner. Läkemedlet får inte användas till patienter som är överkänsliga (allergiska) mot oktokogalfa eller till hamster eller musproteiner. Med faktor VIII-läkemedel finns det också en risk för att vissa patienter utvecklar hämmare (antikroppar) mot denna faktor. Därför kan läkemedlet bli ineffektivt, vilket leder till förlust av kontroll över blödning.

För fullständig lista över begränsningar och biverkningar som rapporterats med Iblias, se bipacksedeln.

Varför godkändes Iblias - Octocog Alfa?

Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att förmånerna i Iblias är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU. Iblias har visat sig vara effektivt både för förebyggande och behandling av blödningar, inklusive hantering av blodförlust under operationen och kan användas i alla åldersgrupper. När det gäller säkerhet är de rapporterade effekterna i linje med de som förväntas för en faktor VIII-baserad produkt. Löpande studier ska ge ytterligare bevis på effekt och säkerhet hos patienter som inte tidigare behandlats med faktor VIII-baserade läkemedel, samt ytterligare data om långvarig användning hos barn.

Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Iblias - Octocog Alfa?

En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Iblias används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och Iblias bipacksedel, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.

Ytterligare information finns i sammanfattningen av riskhanteringsplanen.

Dessutom kommer företaget som marknadsför Iblias att genomföra studier som syftar till att bedöma läkemedlets säkerhet och effekt hos patienter som inte redan har behandlats med andra produkter baserat på faktor VIII och för att ge ytterligare bevis på säkerheten och effekten av behandlingen vid lång sikt med Iblias hos barn.