Vad är cystadan?
Cystadane är ett oralt pulver innehållande den aktiva substansen betainfri vattenfri.
Vad används Cystadane för?
Cystadane används för behandling av homocystinuri som ett komplement till andra terapier, såsom vitamin B6 (pyridoxin), vitamin B12 (kobolamin), folat och en specifik diet.
Homocystinuri är en ärftlig (genetisk) sjukdom där kroppen inte kan helt metabolisera aminosyran metionin. Methionin är naturligt närvarande i kostproteiner och omvandlas normalt till homocystein, sedan till cystein. Patienter med homocystinuri kan inte transformera homocystein till cystein; följaktligen ackumuleras homocystein i blod och urin. De typiska symtomen på homocystinuri innefattar: trombos (blodproppbildning i blodkärlen), benfraglighet, skelettanomalier, ektopi lentis (anomali för vilken den kristallina linsen förskjuts i förhållande till det normala läget) och sen demontering. Det är en allvarlig sjukdom med hög dödlighet. Cystadane används till patienter som lider av alla tre typer av känd homocystinuri, orsakad av brist på de ämnen som är nödvändiga för metabolism av metionin ("cystationin beta-synthase" [CBS] eller "5, 10-metylentetrahydrofolatreduktas" [MTHFR] ) eller defekter i "metabolism av kobalaminkofaktorn" (cbl).
Eftersom antalet patienter med homocystinuri är låg anses sjukdomen vara sällsynt och Cystadane utsågs den 9 juli 2001 till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar).
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Cystadane?
Behandling med Cystadane ska övervakas av en läkare som har erfarenhet av att behandla patienter med homocystinuri.
Den vanliga dosen av Cystadane rekommenderad till patienter över 10 år är 6 g per dag, uppdelad i två lika stora doser. Barn under 10 år måste ta 100 mg per kg kroppsvikt per dag, uppdelat i två lika stora doser. Dosen för barn kan justeras baserat på svaret på behandlingen (övervakas genom mätning av homocysteinnivåer i blodet). dock ökar frekvensen över två gånger om dagen eller dosen över 150 mg per kg kroppsvikt förbättrar inte Cystadanes fördelar. Syftet med behandlingen är att upprätthålla plasman homocysteinnivåer under 15 μM eller så lågt som möjligt. Detta resultat uppnås vanligen inom en månad.
Tillsammans med Cystadane levereras 3 mätskedar, som levererar 100 mg, 150 mg och 1 g av
damm. Dosen måste vara fullständigt upplöst i vatten, juice, mjölk, livsmedel formulerade för spädbarn eller mat och måste intas omedelbart efter blandning.
Hur fungerar Cystadane?
Betain är en naturlig substans som extraheras från sockerbetor. I homocystinuri reducerar betain plasmanivåerna av homocystein som underlättar en reaktion i kroppen som kallas "remetylering", så att homocystein omvandlas igen till metionin. På detta sätt förbättras symtomen på sjukdomen.
Vilka studier har gjorts på Cystadane?
Företaget presenterade uppgifter om Cystadane från den vetenskapliga litteraturen. Dessa inkluderade 202 rapporter som beskriver effekterna av Cystadane, administrerade i olika doser, på homocysteinnivåer hos patienter med homocystinuri av olika åldrar. Information om symptom, dos och behandlingsvarighet samt andra mediciner gavs också till 140 patienter
samtidigt. De flesta patienter tog också vitamin B6 eller B12 eller folat. Information från dessa studier jämfördes med publicerade rapporter som beskriver resultatet observerat hos obehandlade patienter med samma sjukdom.
Vilken nytta har Cystadane visat under studierna?
Patienter som tog Cystadane uppvisade större reduktioner av homocysteinnivåer än obehandlade patienter, i samband med förbättrade hjärt- och kärlsystemssymtom (hjärta och blodkärl) och förbättrat nervsystem rapporterat av cirka tre fjärdedelar av patienterna behandlas med Cystadane. Läkemedlet var effektivt vid behandling av patienter med alla tre typer av homocystinuri.
Vad är risken för Cystadane?
De vanligaste biverkningarna med Cystadane (ses hos fler än 1 av 10 patienter) är nivåer
höga plasma-metioninnivåer. Metioninnivåer bör övervakas hos patienter som tar Cystadane, eftersom en ökning av dessa nivåer kan vara associerad med hjärnödem (hjärnsvullnad). Patienter som uppvisar symptom på cerebralt ödem, såsom morgonhuvudvärk med kräkningar eller visuella förändringar, bör informera sin läkare, eftersom behandling med Cystadane kan behöva stoppas. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Cystadane, se bipacksedeln. Cystadane ska inte användas till patienter som är överkänsliga (allergiska) mot betain.
Varför har Cystadane godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) konstaterade att trots de begränsade systematiska studierna som gjorts på Cystadane är läkemedlet användbart som en kompletterande terapi vid behandling av homocystinuri, som ett tillägg av vitaminbaserade terapier och i kombination med en specifik diet. Utskottet konstaterar att Cystadane inte ersätter andra behandlingar.
CHMP beslutade att fördelarna med Cystadane är större än riskerna som en tilläggsbehandling av homocystinuri, om de användes i enlighet med produktbeteckningarna, och rekommenderade därför att det godkänns för försäljning.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa säker användning av Cystadane?
Företaget som gör Cystadane kommer att upprätta ett register över patienter som tar läkemedlet för
övervaka sin säkerhet. I synnerhet kommer det att övervaka fall av hjärnödem, som har observerats hos ett litet antal patienter under försöken av läkemedlet.
Mer information om Cystadane:
Den 15 februari 2007 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning till Cystadane, som gäller i hela Europeiska unionen, till Orphan Europe SARL.
För registrering av beteckningen Cystadane som särläkemedel, klicka här.
Den fullständiga EPAR för Cystadane finns här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 01-2007.
