Vad är Cystadrops - Mercaptamin används för?
Cystadrops är en oftalmisk (ögon) medicin som används för patienter från 2 år med cystinos. Cystinosis är en ärftlig sjukdom som kännetecknas av ackumulering i kroppen av ett naturligt ämne som kallas cystin, vilket orsakar bildandet av skadliga kristaller, särskilt i njurarna och hornhinnan (det transparenta membranet som utgör den främre delen av ögat). Cystadrop används för att minska ackumuleringen av cystinkristaller i hornhinnan.
Eftersom antalet patienter med cystinos är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Cystadrops benämndes "särläkemedel" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 7 november 2008.
Cystadrop innehåller den aktiva substansen merkaptamin (även känd som cysteamin)
Hur används Cystadrops - Mercaptamin?
Cystadrops kan endast erhållas på recept. Behandling bör initieras under överinseende av en läkare med erfarenhet av behandling av cystinos.
Cystadrop finns i form av ögondroppar. Den rekommenderade dosen är 1 droppe i varje öga 4 gånger om dagen under vakna timmar. Dosen kan gradvis minskas av läkaren upp till 1 droppe per dag baserat på resultaten av oftalmologiska undersökningar. Behandling bör inte avbrytas under lång tid.
Mer information finns i bipacksedeln
Hur fungerar Cystadrops - Mercaptamin?
Skada som uppstår vid ackumulering av cystinkristaller i hornhinncellerna kan orsaka allvarliga synproblem. Den aktiva beståndsdelen i Cystadrops, merkaptamin, reagerar med cystin, löser upp den och bildar ämnen som kan elimineras från cellerna. När det appliceras på ögat, minskas mängden cystin i hornhinnceller och ögonskador är begränsade.
Vilken nytta har Cystadrops - Mercaptamin visat under studierna?
Cystadrop jämfördes med en annan mindre koncentrerad merkaptamin ögondropplösning i en huvudstudie av 32 patienter från 2 års ålder med cystinos. Huvudmåttet av effektivitet baserades på minskningen av hornhinnekystinkristaller observerade under mikroskopet och kvantifierades med en poäng som kallades IVCM mellan 0 och 28 (där 0 motsvarade frånvaron av kristaller). I början av studien hade patienter i båda grupperna en genomsnittlig poäng på 10.
Cystadrop var effektivare än jämförelsemedicinen vid minskning av kornealkristaller av cystin efter 3 månaders behandling: hos patienter behandlade med Cystadrops minskade IVCM-poängen med 4, 6 poäng, medan hos dem som behandlades med komparatormedicinen reducerades av 0, 5 poäng. Cystadrops terapi bidrog även till att minska fotofobi (en känsla av obehag i ögat i samband med exponering för starkt ljus).
Vilka är riskerna med Cystadrops - Mercaptamin?
De vanligaste biverkningarna med Cystadrops (som kan påverka fler än 1 av 10 personer) påverkar ögat och inkluderar smärta, klåda och ögonirritation, ökad rivning, suddig syn och hyperemi (rodnad) i ögat. Dessa effekter är vanligtvis milda eller måttliga i intensitet och är inte varaktiga.
För fullständig förteckning över restriktioner och biverkningar som rapporterats med Cystadrops, se bipacksedeln
Varför har Cystadrops - Mercaptamin godkänts?
Mercaptaminbaserade ögondroppar som produceras lokalt på apotek eller sjukhus har använts i många år för att behandla okulära symptom på cystinos. Vidare visade en studie att Cystadrops är effektiv vid minskning av hornhinnecystinkristaller. Läkemedlet har också förbättrat andra symtom på cystinos som fotofobi. När det gäller säkerhet, är de oönskade effekterna på ögat, även om de är mycket frekventa, vanligtvis hanterbara.
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Cystadrops är större än riskerna och rekommenderade att den godkändes för användning i EU.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Cystadrops - Mercaptamin?
Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter för säker och effektiv användning av Cystadrops har inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln.
Mer information om Cystadrops - Mercaptamin
För fullständig EPAR för Cystadrops, se byråns webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europeiska offentliga utvärderingsrapporter. För mer information om behandling med Cystadrop, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel i samband med Cystadrops finns tillgänglig på kemikaliemyndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning.
