Vad är och vad används Natpar - Parathyroid Hormone för?
Natpar är ett hormonersättningsmedel för att behandla vuxna med hypoaktiva paratyroidkörtlar, ett tillstånd som kallas hypoparathyroidism.
Hos patienter med detta tillstånd producerar parathyroidkörtlarna i nacken inte en tillräcklig mängd av parathyroidhormon som kontrollerar nivån av kalcium i blodet. Som ett resultat har patienterna låga kalciumnivåer som kan orsaka problem med ben, muskler, hjärta, njurar och andra delar av kroppen.
Natpar används förutom behandling med kalciumtillskott och vitamin D, när dessa behandlingar inte har varit tillräckligt effektiva.
Eftersom antalet patienter som lider av hypoparathyroidism är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Natpar var kvalificerad som "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används i sällsynta sjukdomar) den 18 december 2013.
Den aktiva substansen i Natpar är parathyroidhormonet.
Hur används Natpar - Parathyroidhormon?
Natpar finns som pulver och vätska för att blanda för att bilda en injektionsvätska. Natpar injiceras subkutant i låret med Natpar-penna. Den vanliga rekommenderade startdosen är 50 mikrogram en gång om dagen. Natpar-dosen och den för D-vitamin och kalciumtillskott som tas av patienten justeras sedan baserat på patientens blodkalciumnivåer. Den maximala dagliga dosen är 100 mikrogram.
Patienten kan träna Natpar-injektionen ensam efter träning. Läkemedlet kan endast erhållas på recept och behandlingen måste övervakas av en sjukvårdspersonal med erfarenhet av att hantera patienter som lider av hypoparathyroidism. Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Natpar - Parathyroid hormon?
Den aktiva beståndsdelen som ingår i Natpar, parathyroidhormonet, är en kopia av det naturliga hormonet som produceras av paratyroidkörtlarna. Ersätter det saknade hormonet hos patienter med hypoparathyroidism och hjälper dem att återställa kalciumnivåerna.
Vilken nytta har Natpar visat under studierna?
Natpar har visat sig bidra till att kontrollera blodkalciumnivåerna hos patienter med hypoparathyroidism som tar kalcium- och vitamin D-tillskott.
I en 24-veckors huvudstudie utförd på 124 patienter uppnådde 54, 8% (46 av 84) av dem som fick Natpar och behöll acceptabla kalciumnivåer i blodet samtidigt som doserna av kalcium- och vitamintillskott minskades. D minst 50%. Andelen patienter som tog placebo (en dummybehandling) och fick samma resultat var 2, 5% (1 patient av 40).
Vilka är riskerna med Natpar-Parathyroid hormon?
De vanligaste biverkningarna av Natpar (som kan påverka fler än 1 av 10 personer) är kalciumnivåer i blodet som är för höga eller för låga, vilket kan leda till huvudvärk, diarré, kräkningar, parestesi (ovanliga känslor som stickningar och stickningar), hypoestesi (nedsatt känslighet) och höga halter av kalcium i urinen. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Natpar, se bipacksedeln.
Natpar ska inte användas till patienter som genomgår eller har genomgått strålbehandling mot benen, lider av bencancer eller cancer som har spridit sig mot benen och riskerar att utveckla bencancer som kallas osteosarkom. Vidare bör Natpar inte användas till patienter som har oklara ökningar i halterna av ett enzym som kallas alkaliskt benfosfatas och hos patienter som har pseudo-hypoparathyroidism, en sällsynt sjukdom där kroppen inte svarar tillräckligt för det paratyroidhormon som det producerar . För fullständig förteckning över begränsningar, se bipacksedeln.
Varför har Natpar-Parathyroid Hormon godkänts?
Natpar ersätter det saknade paratyroidhormonet hos patienter med hypoparathyroidism. Huvudstudien visade att Natpar bidrar till kontrollen av kalciumhalten i blodet samtidigt som behovet av kalcium- och vitamin D-tillskott minskas. Men studien var kortlivad och det fanns inga tecken på förbättringar i kvaliteten på patienters liv eller minskning av långsiktiga problem som njursvikt. Därför bör Natpar endast användas till patienter som inte kontrolleras tillräckligt med standardbehandlingar ensam och som inte har några andra behandlingsalternativ.
När det gäller säkerheten anses risken för att kalciumnivåerna blir för höga eller för låga ansedda viktiga: mer data behövs för att bättre förstå följderna av stora fluktuationer i kalciumnivån i blodet efter att ha tagit medicinen en gång om dagen .
Eftersom de tillgängliga uppgifterna är begränsade har Natpar fått ett "villkorligt godkännande". Det innebär att i framtiden kommer mer information om läkemedlet att finnas tillgängligt, vilket företaget måste tillhandahålla. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen som finns tillgänglig och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet med detta.
Vilken information väntar man på Natpar?
Eftersom Natpar har fått ett villkorligt godkännande kommer företaget som marknadsför Natpar att genomföra en ytterligare studie för att bekräfta fördelarna och riskerna med medicinen och tillräckligheten för en gång daglig administrering
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Natpar-Parathyroid Hormone?
Företaget som marknadsför Natpar kommer att inrätta ett register och samla in långsiktiga data om Natpar-behandlade patienter, inklusive effekterna på benen, njurarna och livskvaliteten hos patienterna själva.
Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter för Natpar för att användas säkert och effektivt har också inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln.
Mer information om Natpar - Parathyroidhormon
Den fullständiga EPAR för Natpar finns på byråns hemsida :: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europeiska offentliga utvärderingsrapporter. För mer information om Natpar-behandling, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel i samband med Natpar finns på byråns webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning.
