Vad är Naglazyme?
Naglazyme är en lösning för infusion (dropp i en ven). Den innehåller det aktiva ämnet galsulfas.
Vad används Naglazyme för?
Naglazyme används för behandling av patienter med mukopolysackaridos VI (MPS VI eller Maroteaux-Lamy syndrom). Denna sjukdom orsakas av bristen på ett enzym som kallas arylsulfatas B, som är nödvändigt för nedbrytning av substanser i kroppen som kallas glykosaminoglykaner (GAG). Om enzymet inte är närvarande kan GAG inte brytas ner och ackumuleras i celler. Sålunda uppstår tecken på sjukdomen, den mest uppenbara är korthet, stort huvud och svårt att gå. Sjukdomen diagnostiseras vanligtvis hos barn i åldrarna mellan ett och fem år.
Eftersom antalet patienter med MPS VI är låg anses sjukdomen vara "sällsynt"; Naglazyme utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används för sällsynta sjukdomar) den 14 februari 2001.
Hur används Naglazyme?
Behandling med Naglazyme ska övervakas av en läkare med erfarenhet av behandling av patienter med MPS VI eller liknande sjukdomar. Det måste administreras i närvaro av tillgången på återupplivningsutrustning vid en medicinsk nödsituation.
Naglazyme ges som en fyra-timmars infusion en gång i veckan. Före varje infusion ska patienterna ta en antihistamin för att minska risken för allergiska reaktioner och kan också få ett läkemedel för att förhindra feber. Även om patienter under fem år inte inkluderades i huvudstudien av Naglazyme, är det viktigt att de behandlas som om de hade en svår form av MPS VI.
Hur fungerar Naglazyme?
Naglazyme är en enzym ersättningsbehandling. Enzymutbytesbehandling ger patienter med enzymet de saknar. Den aktiva substansen i Naglazyme, galsufas, är en kopia av humant enzymarylsulfatas B. Naglazyme hjälper till att bryta ner GAG och blockera ackumulering i celler. Detta kan förbättra symtomen på MPS VI, inklusive det avstånd som människor med denna sjukdom kan gå. Galsulfas produceras med en metod som kallas "rekombinant DNA-teknik": den består av en cell i vilken en gen (DNA) har införts som gör det möjligt att producera enzymet.
Hur har Naglazyme studerats?
Naglazyme jämfördes med placebo (en dummybehandling) i en huvudstudie med 39 MPS VI-patienter mellan fem och 29 år. Huvudmåttet på effektivitet var avståndet patienterna kunde gå efter 24 veckors behandling.
Vilken nytta har Naglazyme visat under studierna?
Naglazyme var effektivare än placebo. Efter 24 veckors behandling, är det genomsnittliga avståndet
reste på 12 minuter ökade med 109 meter hos patienter som behandlades med Naglazyme och 18 meter hos de som behandlades med placebo.
Vad är risken för Naglazyme?
I studierna var de vanligaste biverkningarna som rapporterades med Naglazyme (ses hos fler än 1 av 10 patienter): öronvärk, dyspné (andningssvårigheter), generella smärta och infusionsreaktioner (som feber, frossa, utslag och urtikaria). Den fullständiga förteckningen över alla biverkningar som rapporterats med Naglazyme finns i bipacksedeln.
Naglazyme ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot galsulfas eller något annat innehållsämne.
Varför har Naglazyme godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) har fastställt att behandling med Naglazyme jämfört med patienter behandlade med placebo ger patienter med MPS VI fördelar som till exempel förbättrad rörlighet. Naglazyme förbättrar endast symtomen på MPS VI något eftersom det här är en allvarlig sjukdom och eftersom det inte finns några alternativa behandlingar för de flesta patienter med denna sjukdom ansåg CHMP att förmånerna hos Naglazyme är större än riskerna med avseende på långsiktig enzymbytebehandling hos diagnostiserade patienter bekräftad av MPS VI. Utskottet rekommenderade att Naglazyme fick godkännande för försäljning. Naglazyme godkändes under "exceptionella omständigheter". Det betyder att eftersom sjukdomen är sällsynt har det inte varit möjligt att få fullständig information om Naglazyme. Europeiska läkemedelsmyndigheten kommer årligen att granska alla nya uppgifter som kommer att bli tillgängliga på läkemedlet och, om det behövs, kommer denna sammanfattning att uppdateras.
Vilken information väntar man fortfarande på Naglazyme?
Företaget som tillverkar Naglazyme utför studier för att undersöka den långsiktiga effekten och säkerheten hos Naglazyme hos gravida och ammande kvinnor och hos barn under fem år för att se om de utvecklar antikroppar (proteiner som produceras i kroppen i svar på Naglazyme intag som kan påverka respons på behandling) och kontrollera efter biverkningar av läkemedlet. Dessutom utför tillverkningsföretaget studier för att bestämma den optimala dosen som ska ges till patienter regelbundet på lång sikt.
Vilka åtgärder vidtas för att minska risken för Naglazyme?
Företaget som tillverkar Naglazyme har antagit en plan för att övervaka läkemedlets säkerhet och långsiktiga effektivitet, och samla in alla nödvändiga uppgifter från patienter som behandlas med det.
Mer information om Naglazyme:
Den 24 januari 2006 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning som gäller i hela EU för Naglazyme till BioMarin Europe Limited.
För en sammanfattning av yttrandet från kommittén för särläkemedel, klicka här.
För den fullständiga EPAR-versionen av Naglazyme, klicka här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 05-2009.
