Vad är Flebogammadif?
Flebogammadif är en lösning som ska administreras genom infusion (dropp i en ven). Flebogammadif innehåller det aktiva ämnet human normal immunoglobulin.
Vad används Flebogammadif för?
Flebogammadif används i tre huvudgrupper av patienter:
- Patienter med risk för infektion eftersom de inte har tillräckligt med antikroppar (proteiner som är naturligt närvarande i blodet som hjälper kroppen att bekämpa infektioner och andra sjukdomar). Dessa patienter kan vara medfödda antikroppsbrister (primär immunbristsyndrom), såväl som patienter vars antikroppsbrist beror på blodcancer (kronisk myelom eller lymfatisk leukemi) eller barn födda med immunbristsyndromet förvärvat (aids) och utsatt för frekventa infektioner. Dessa tillstånd kallas immunbristsyndrom och den angivna behandlingen är ersättningsbehandling.
- Patienter med vissa immunförsvar. Dessa patienter har en anomali av immunsystemet (människans försvarssystem) som måste lösas. Dessa kan vara patienter med idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP) med ett otillräckligt antal blodplättar (blodkomponenter som främjar koagulering) och har hög risk för blödning och hos patienter med vissa sjukdomar (Guillain-Barré syndrom, sjukdom hos Kawasaki). Denna typ av behandling kallas immunmodulation (immunförsvar).
- Patienter som genomgår benmärgstransplantation.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Flebogammadif?
Flebogammadif ges vanligtvis som en intravenös infusion, vanligtvis av en läkare eller sjuksköterska; administreringen kan också utföras av patienten eller hans vårdgivare efter att ha fått rätt instruktion. Dosen och frekvensen av infusioner beror på sjukdomen som behandlas. I ersättningsbehandling kan det vara nödvändigt att ändra dosen baserat på patientens svar. För fullständig information, se sammanfattningen av produktegenskaper som ingår i EPAR.
Hur jobbar Flebogammadif?
Den aktiva substansen i Flebogammadif, humant normalt immunoglobulin, är ett högrenat protein extraherat från humant plasma (en komponent i blod). Den innehåller immunoglobulin G (IgG), en typ av antikropp, som har använts medicinskt sedan 1980-talet och har ett brett spektrum av aktivitet mot smittämnen. Flebogammadif hjälper till att återställa onormalt låga IgG-nivåer i blodet till normala nivåer. Vid högre doser kan Flebogammadif bidra till att reglera ett immunsystem som påverkas av abnormiteter och modulera immunsvaret. Flebogammadif framställs på liknande sätt som Flebogamma, ett annat läkemedel innehållande normalt humant immunoglobulin, med tillsats av vissa operationer i reningsfasen hos produkten erhållen från human plasma.
Hur har Flebogammadif studerats?
Eftersom humant normalt immunoglobulin länge har använts för behandling av dessa sjukdomar behövdes endast två mindre studier för att fastställa effektiviteten och säkerheten för Flebogammadif för patienter. I den första studien användes Flebogammadif som ersättningsterapi hos 46 patienter med PID, med administrering i intervall på 21-28 dagar. Huvudmåttet på effektivitet var antalet allvarliga bakterieinfektioner inom ett år av behandling.
Den andra studien undersökte användningen av Flebogammadif för immunmodulation hos 20 personer med ITP. Den viktigaste effektparametern var det maximala antalet blodplättar som erhölls under de tre månaderna av studien.
I ingen av de två studierna var Flebogammadif jämfört med andra behandlingar.
Vilken fördel har Flebogammadif visat under studierna?
I den första studien hade patienter i genomsnitt 0, 021 allvarliga infektioner på ett år. Eftersom detta värde är lägre än standardgränsen för 1 infektion per år, indikerar detta effektiviteten hos läkemedlet vid substitutionsbehandling. I den andra studien uppnådde upp till 14 patienter av 19 (73%), som fortsatte deltagandet i studien, blodplättvärden större än 50 miljoner per milliliter minst en gång under studien, vilket bekräftade effekten av Flebogammadif vid immunmodulering.
Vad är risken för Flebogammadif?
De vanligaste biverkningarna som ses hos Flebogammadif, det vill säga observerade hos mellan 1 och 10 patienter i 100, är huvudvärk, pyrexi (feber) och punkteringsplatsreaktioner (smärta och inflammation). Vissa biverkningar kommer sannolikt att inträffa om infusionen sker vid hög hastighet, hos patienter med låga nivåer av immunoglobulin eller hos patienter som behandlas med Flebogammadif för första gången eller långt efter den sista administreringen. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Flebogammadif, se bipacksedeln. Flebogammadif ska inte användas till personer som kan vara allergiska mot normalt humant immunoglobulin eller någon annan ingrediens eller till patienter som är allergiska mot andra typer av immunoglobuliner, särskilt om de har immunoglobulin A (IgA) -brist och har anti-IgA-antikroppar. Flebogammadif kan inte användas till patienter som är intoleranta mot fruktos (en typ av socker). Särskilda försiktighetsåtgärder bör vidtas hos spädbarn och barn, eftersom fruktosintolerans ännu inte har diagnostiserats och därför kan vara dödlig.
Varför har Flebogammadif godkänts?
Enligt gällande riktlinjer kan läkemedel som har visat sig vara effektiva hos patienter med PID och hos patienter med ITP också vara tillåtna för behandling av alla typer av primär immunbrist samt fall av antikroppsbrist på grund av blodcancer och av aids hos barn De kan också godkännas utan att behöva utföra specifika studier för behandling av patienter med Guillain-Barré-syndrom, patienter med Kawasaki-sjukdom och patienter som ska genomgå benmärgstransplantation.
Därför konstaterade kommittén för humanläkemedel (CHMP) att fördelarna med Flebogammadif överstiger riskerna med det för patienter som behöver IgG för ersättningsterapi, immunmodulering eller benmärgstransplantation och rekommenderad frisättning av godkännandet för försäljning av produkten.
Mer information om Flebogammadif:
Den 23 augusti 2007 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning till Flebogammadif, giltigt i hela Europeiska unionen, till Instituto Grifols, SA.
Den fullständiga EPAR för Flebogammadif finns här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 05-2008.
