Vad är Cerezyme?
Cerezyme är ett pulver som används för att förbereda en infusionslösning (dropp i en ven). Den innehåller det aktiva ämnet imigluceras.
Vad används Cerezyme för?
Cerezyme används för långtidsbehandling av patienter med Gaucher-sjukdom. Gauchersjukdom är en sällsynt ärftlig sjukdom som kännetecknas av bristen på ett enzym som kallas glukokrebrosidas, som normalt sönderdelar en avfallslipidprodukt som kallas glukocerebroside. Utan detta enzym ackumuleras lipiden glucocerebroside i kroppen, allmänt i levern, mjälte och benmärg, som utlöser symtomen på sjukdomen: anemi (låga nivåer av röda blodkroppar), trötthet, tendens till ekchymos och blödning, utvidgning mjälte och lever, benvärk och frakturer.
Cerezyme är indicerat hos patienter med typ 1 Gaucher-sjukdom, som inte påverkar nervceller eller typ 3, som påverkar nervceller under långa perioder. Patienterna måste ha symtom som inte påverkar nervsystemet, inklusive ett eller flera av följande villkor:
- anemi;
- trombocytopeni (lågt blodplätttal);
- benproblem;
- utvidgning av lever eller mjälte.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Cerezyme?
Patienter som lider av Gauchers sjukdom måste behandlas av läkare som har erfarenhet av behandling av denna sjukdom. Cerezyme ges normalt som en infusion varannan vecka. Dos och frekvens av infusioner bör justeras för varje patient baserat på symptom och respons på behandlingen. De första infusionerna ska administreras långsamt och då kan infusionshastigheten ökas under överinseende av en läkare eller sjuksköterska. Cerezyme är indicerat för långvarig användning.
Hur fungerar Cerezyme?
Tidigare behandlades Gauchers sjukdom med användning av ett enzym som kallades algluceras, vilket framställdes från human placenta. Imigluceras, den aktiva ingrediensen i Cerezyme, är en kopia av detta enzym, som produceras med en metod som kallas rekombinant DNA-teknik: enzymet produceras av en cell i vilken en gen har införts (DNA) vilket gör det möjligt att producera enzymet. Imigluceras ersätter enzymet som saknas i Gauche-sjukdomen och främjar sönderdelning av glukocerebroside, vilket förhindrar ackumulering i kroppen.
Vilka studier har utförts på Cerezyme?
För typ 1 Gaucher-sjukdom har Cerezyme studerats i tre studier med totalt 40 patienter, ett acceptabelt tal med tanke på att sjukdomen är mycket sällsynt. Dessa studier jämförde Cerezyms förmåga och algluceras förmåga att kontrollera symtomen på Gauchers sjukdom, utvärdera ökningen av antalet röda blodkroppar och blodplättar i blodet och minskningen av lever- och miltvolymen. För typ 3 Gaucher-sjukdom, som är extremt sällsynt, presenterade företaget data från publicerade artiklar och ett särskilt register över patienter med Gaucher-sjukdom.
Vilken nytta har Cerezyme visat under studierna?
Studier har visat att Cerezyme är lika säkert och effektivt som algluceras vid kontroll av symtom på Gauchers sjukdom. Det har också visat sig att patienterna säkert kan byta från behandling med algluceras till behandling med Cerezyme.
Vad är risken för Cerezyme?
De vanligaste biverkningarna av Cerezyme (ses hos 1 till 10 av 100 patienter) är andningssymtom (andningssvårigheter), ont (utslag) eller angioödem (subkutan svullnad), klåda och hudutslag. Patienter kan utveckla antikroppar (proteiner som produceras av kroppen som en reaktion på Cerezyme, vilket kan äventyra behandlingen) och måste övervakas under det första behandlingsåret för att upptäcka några tecken på allergiska reaktioner mot Cerezyme.
Cerezyme ska användas med försiktighet hos personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot imigluceras eller mot något hjälpämne.
Varför har Cerezyme godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) beslutade att Cerezyme effektivt kontrollerar symptomen på Gauchers sjukdomar av typ 1 och typ 3. Utskottet beslutade att fördelarna med Cerezyme överväger riskerna som t.ex. långvarig enzymbytebehandling hos patienter med en bekräftad diagnos av icke-neuropatisk Gaucher-sjukdom (typ 1) eller kronisk neuropatisk (typ 3), som också visar signifikanta icke-neurologiska kliniska manifestationer av sjukdomen. Kommittén rekommenderade att Cerezyme får godkännande för försäljning.
Mer information om Cerezyme:
Den 17 november 1997 beviljade Europeiska kommissionen Cenzyme Europe BV ett godkännande för försäljning av Cerezyme, som är giltigt i hela Europeiska unionen. Godkännandet för försäljning förnyades den 17 november 2002 och 17 november 2007.
Den fullständiga EPAR för Cerezyme finns här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 06-2009
