Vad används Yargesa och Miglustat för?
Yargesa är ett läkemedel som används för behandling av typ 1 Gaucher-sjukdom hos vuxna med mild till måttlig symtom.
Patienter som lider av denna sjukdom visar bristen på ett enzym som bryter ned en typ av fett som kallas glukosylceramid. Följaktligen ackumuleras glukosylceramid i olika delar av kroppen, såsom mjälten, lever och ben. Yargesa används till patienter som inte kan utsättas för enzymbytebehandling.
Yargesa är ett "generiskt läkemedel". Det innebär att det innehåller samma aktiva substans (miglustat) och fungerar på samma sätt som ett "referensläkemedel" som redan är godkänt i Europeiska unionen (EU) som heter Zavesca. För mer information om generiska läkemedel, se frågor och svar genom att klicka här.
Hur används Yargesa - Miglustat?
Yargesa finns tillgängligt i 100 mg kapslar som ska tas oralt. Den rekommenderade startdosen är en kapsel tre gånger om dagen. En lägre dos ska användas till patienter med nedsatt njurfunktion och de som utvecklar diarré.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept och behandlingen måste övervakas av läkare med erfarenhet av hantering av Gauchers sjukdom.
Mer information finns i bipacksedeln.
Hur jobbar Yargesa - Miglustat?
Den aktiva substansen i Yargesa, miglustat, hämmar verkan av ett enzym som kallas glukosylceramidsyntas. Detta enzym är inblandat i den första fasen av glukosylceramidproduktion. Genom att förhindra att enzymet verkar kan miglustat minska produktionen av glukosylceramid i celler och därigenom lindra symptomen på typ 1 Gaucher-sjukdom.
Vilka fördelar har Yargesa - Miglustat visat under studierna?
Studier om fördelar och risker för den aktiva ingrediensen för godkänd användning har redan utförts med referensläkemedlet (Zavesca) och måste därför inte upprepas för Yargesa.
Som med något läkemedel har företaget gjort studier om kvaliteten på Yargesa som finns tillgänglig. Dessutom utförde han en studie som visade sin "bioekvivalens" med referensmedicinen. Två läkemedel är bioekvivalenta när de producerar samma nivåer av aktiv ingrediens i kroppen, så de förväntas ha samma effekt.
Vilka är riskerna med Yargesa - Miglustat?
Eftersom Yargesa är ett generiskt läkemedel och är bioekvivalent med referensmedicinen, anses dess fördelar och risker vara desamma som referensmedicinen.
Varför har Yargesa - Miglustat godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) konstaterade att i enlighet med EU-krav har Argesa visat sig ha jämförbar kvalitet och att vara bioekvivalent med Zavesca. Därför anser CHMP att, som i fallet med Zavesca, överstiger fördelarna de identifierade riskerna och rekommenderas att godkänna användningen av EU-lagstiftningen.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Yargesa - Miglustat?
Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter för säker och effektiv användning av Yargesa har inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln.
Mer information om Yargesa - Miglustat
För hela EPAR för Yargesa, besök byråns webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europeiska offentliga utvärderingsrapporter. För mer information om Yargesa-behandling, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Den fullständiga EPAR för referensmedicin finns också på byråns webbplats.
