Vad används Spinraza och Nusinersen för?
Spinraza är ett läkemedel som används för att behandla spinal muskulär atrofi (SMA) 5q, en genetisk sjukdom som orsakar svaghet och muskelatrofi, även av lungmusklerna. Sjukdomen är förknippad med en defekt i kromosom 5q och symtom börjar vanligen strax efter födseln.
Eftersom antalet patienter med SMA är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Spinraza utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 2 april 2012.
Spinraza innehåller den aktiva ingrediensen nusinersen.
Hur används Spinraza - Nusinersen?
Spinraza kan endast erhållas på recept och behandlingen måste startas av en läkare med erfarenhet av hantering av SMA.
Läkemedlet finns som en injektionsvätska, lösning i 12 mg injektionsflaskor. Det administreras genom intratekal injektion (i ländryggen, direkt i ryggraden) av en läkare eller sjuksköterska som har erfarenhet av att utföra denna procedur. Det kan vara nödvändigt att lugna patienten (administrera ett läkemedel för att lugna honom) innan Spinraza administreras.
Den rekommenderade dosen är 12 mg (en injektionsflaska) som ska ges så snart som möjligt efter att patienten har diagnostiserats med SMA. Den första dosen ska följas av ytterligare 3 doser, efter 2, 4 och 9 veckor och därefter med en dos var 4: e vecka. Behandlingen ska fortsätta tills patienten gynnar. Mer information finns i bipacksedeln.
Hur arbetar Spinraza - Nusinersen?
Patienter med SMA saknar ett protein som kallas "Motor neuron survival factor" (SMN), vilket är nödvändigt för överlevnad och normal funktion av motor neuroner (nervceller i ryggmärgen som styr muskelrörelser). SMN-proteinet produceras av två gener, SMN1 och SMN2. Patienter med SMA har inte SMN1-genen men har SMN2-genen som för det mesta producerar ett kort SMN-protein som inte fungerar lika bra som ett protein i full längd.
Spinraza är en antisense syntetisk oligonukleotid (en typ av genetiskt material) som tillåter SMN2-genen att producera protein i full längd som kan fungera normalt. Detta ersätter det saknade proteinet och därigenom lindrar symtomen på sjukdomen.
Vilken nytta har Spinraza - Nusinersen visat under studierna?
En huvudstudie med 121 nyfödda (medelålder 7 månader) med SMA visade att Spinraza är effektiv för att förbättra rörelsen jämfört med placebo (en dummyinjektion).
Efter ett års behandling, i 51% av nyfödda som fick Spinraza (37 av 73) gjordes framsteg vid utveckling av huvudkontroll, rullande, sittande, krypa, stå upp och gå medan de inte Inga liknande framsteg observerades hos nyfödda som fick placebo. Vidare överlevde de flesta nyfödda som behandlades med Spinraza längre och krävde andning senare än de som fick placebo.
En annan studie pågår för att utvärdera effekten av Spinraza hos barn med mindre svår SMA och diagnostiseras senare (medelålder 3 år). Interimsanalysen visade resultat överensstämma med de hos nyfödda i vilka sjukdomen hade en tidigare inbrott.
Vilka är riskerna med Spinraza - Nusinersen?
De vanligaste biverkningarna med Spinraza (som kan påverka fler än 1 av 10 personer) är huvudvärk och ryggont. Men hos nyfödda kunde dessa biverkningar inte bedömas eftersom de inte kunde kommunicera dem. Dessa biverkningar anses vara orsakade av injektioner i ryggraden för att administrera medicinen.
För fullständig förteckning över alla biverkningar och begränsningar med Spinraza, se bipacksedeln.
Varför har Spinraza - Nusinersen godkänts?
I sin bedömning erkände kommittén för humanläkemedel (CHMP) sjukdomens allvarliga karaktär och det akuta behovet av effektiva behandlingar.
Spinraza har visat sig resultera i kliniskt signifikanta förbättringar hos unga barn med sjukdom i olika grader av svårighetsgrad. Även om läkemedlet inte har testats hos patienter med de mest svåra och mildaste formerna av SMA, förväntas de ge liknande fördelar för dessa patienter.
Biverkningarna har ansetts vara hanterbara eftersom de flesta är relaterade till administreringsvägen för läkemedlet.
Därför beslutade CHMP att fördelarna med Spinraza är större än riskerna och rekommenderade att den godkändes för användning i EU.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Spinraza - Nusinersen?
Företaget som marknadsför Spinraza kommer att slutföra pågående studier om läkemedlets långsiktiga säkerhet och effekt hos patienter som uppvisar symptom på SMA och hos patienter som fortfarande inte har några symtom.
Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter för säker och effektiv användning av Spinraza har också inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln.
Mer information om Spinraza - Nusinersen
För den fullständiga EPAR-versionen av Spinraza, se byråns webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europeiska offentliga utvärderingsrapporter. För mer information om behandling med Spinraza, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel om Spinraza finns på kemikaliemyndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Mänskliga läkemedel / Sällsynt sjukdomsbeteckning.
