Läkemedel för att bota sicklecellanemi

definition

Sicklecellanemi är en ärftlig form av anemi där antalet cirkulerande erytrocyter i blodet är så lågt att det inte garanterar adekvat syretransport i hela kroppen. Den kallas "falciform" på grund av den specifika strukturella formen av röda blodkroppar: Dessa celler är inte rundiga, biconcave och elastiska, men ta sig i form av en segel, de tenderar att aggregera och är bräckliga och vinklade.

orsaker

Orsaken som leder till sicklecellanemi ligger i en genetisk mutation på genen som är ansvarig för produktionen av hemoglobin, därför är det inte associerat med matbrist (t.ex. sidopenopenisk anemi) eller med infektioner (t.ex. perniciös anemi, som kan bero på gastriska förolämpningar av H. Pilory). Sicklecellanemi är en autosomal recessiv sjukdom.

symtom

Smärta, huvudvärk och andning och visuella svårigheter är de symptom som karakteriserar sickle cell anemi; mer exakt uppfattas ofta smärta på nacke, mage, bröst och ben, och kan vara av varierande storlek, variera några minuter eller varar i timmar eller dagar. Andningssvårigheter sammanfaller ofta med sportaktiviteter, men kan också uppstå under vila. Sickelcellsanemi ökar risken för infektioner.

Information om Sickle Cell Anemia - Läkemedel för behandling av Sickle Cell Anemia är inte avsett att ersätta det direkta sambandet mellan vårdpersonal och patient. Rådfråga alltid din läkare och / eller specialist innan du tar blodcellsanemi - läkemedel för behandling av sicklecellanemi.

droger

Tyvärr finns det ingen farmakologisk behandling som kan säkerställa en fullständig botemedel mot sicklecellanemi. Vissa läkemedel kan emellertid lindra smärta och förhindra att komplikationer i samband med sjukdomen uppstår.

Benmärgstransplantation är å andra sidan det enda terapeutiska alternativet som definitivt löser sickle cellanemi, även om denna medicinska procedur är extremt komplicerad och innebär allvarliga risker, inklusive dödsfall. Det bör dock understrykas att det är väldigt komplext att hitta en kompatibel givare.

Blodtransfusioner och syretillskott är ytterligare terapeutiska förfaranden som är användbara för att mildra smärtsymtom som följer med sickle-cellanemi.

Antibiotika : vi har sett att sicklecellanemi ökar risken för att infektera infektioner; Av denna anledning kan drabbade patienter genomföra förebyggande antibiotikabehandling. I synnerhet

• Penicillin G eller bensylpenicillin (t.ex. Benzil B, Benzil P): kan ges till barn så tidigt som två månader efter födseln; administreringen av detta antibiotikum rekommenderas alltid upp till 5 år, för att förhindra lunginflammation och andra farligare infektioner, särskilt för barn. Dosen måste alltid fastställas av läkaren. indikativt rekommenderas den rekommenderade dosen för förebyggande av streptokockinfektioner att ta 1-5 miljoner intravenösa enheter (laddningsdos), även flera gånger under dagen.

Smärtstillande medel (NSAID och kortikosteroider) : Eftersom smärtan är nästan konstant hos alla sicklecellsjukdomspatienter, är administrering av smärtstillande medel (vilket inte hjälper till att bekämpa den utlösande orsaken ändå) ett mycket viktigt hjälpmedel för att lätta symptomen.

Vaccination : Eftersom anemi främjar infektioner, särskilt för barn som påverkas, rekommenderas immunisering genom vaccination. Kontakta din läkare.

Urea-derivat (hydroxiurea): läkemedlet används vanligtvis i onkologivältet; Men vissa sjuka med sicklecellsjukdom behandlas med denna aktiva ingrediens, både för att det lindrar smärtan i samband med sjukdomen och för att det minskar behovet av blodtransfusioner. Läkemedlet fungerar genom att stimulera produktionen av fetalt hemoglobin (en typ av hemoglobin hos nyfödda som kan förhindra utveckling av sickledceller).

• Hydroxyurea (t.ex. Onco-karbid): dosen av detta läkemedel för sicklecellanemi förutsätter att man tar 15 mg / kg en gång om dagen. Dosen kan ökas med 5 mg / kg / dag var tredje månad, upp till högst 35 mg / kg / dag. Hydroxyurea kan endast användas vid allvarlig sicklecellanemi och vid akuta smärtkriser. Använd inte under långa perioder, eftersom det verkar gynna leukemi eller andra cancerformer.

Bronkodilatorer : sicklecellanemi åtföljs ofta av mer eller mindre intensiva andningssvårigheter (t.ex. astma), som kan kontrolleras med bronkodilatormedicin.

• Ipratropiumbromid (t.ex. Atem, Breva): Läkemedlet finns i formuleringar som består av den enda aktiva beståndsdelen, eller i samband med beta2-agonistdroger. Använd aerosol, upprepa 2 inhalationer (36 mikrogram) 4 gånger om dagen (inte överskrida 12 inandningar per dag). Alternativt, ta en 500 mg endosflaska (nebuliserad lösning) 3-4 gånger om dagen. Läkemedlet är indicerat för att behandla astma och svåra andningssvårigheter utlöst av sicklecellanemi.
• Isoetarin: som tillhör klassen bronkodilatormedel, isotenarin garanterar en avslappnande verkan på den bronkiala glattmuskeln.
• Theofyllin (t.ex. Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): Theofyllin är ett xantinmedicin som används vid behandling för att minska bronkokonstriktorstimuleringen även vid sicklecellsjukdom. Läkemedlet ska tas vid en laddningsdos på 5 mg / kg. Kontakta din läkare.

Integration av folsyra, vitamin E och zink: vid sicklecellanemi verkar administrering av vitamin B9 och zink vara särskilt lämplig:

• Folsyra (t.ex. Folina, Fertifol, Folidex): Finns både som mjuka kapslar med 5 mg aktiv ingrediens (ska tas 1-3 gånger dagligen) och som injektionsvätska, lösning med 15 mg folsyra (ta en gång om dagen, intramuskulärt). Vitamin B9 kan förhindra förändringar och skador på blodkärl, en möjlig förekomst i samband med sicklecellsjukdom.
• E-vitamin (t.ex. Sursum, Ephynal, Rigentex): E-vitamin, antioxidantparenteringen, minskar oxidativ stress i röda blodkroppar hos patienter som lider av sicklecellsjukdom och talassemi. I allmänhet rekommenderas att ta en aktiv dos av 200 enheter (10 ml), oralt (oral flytande formulering), en gång om dagen.
• Zink (t ex zincometyl, ektogan, zma): indikativt ta 50 mg aktiv tre gånger om dagen. Zinktillskott reducerar frekvensen av smärtsamma kriser i sicklecellsjukdom.

Farmakologiska förväntningar och förhoppningar om framtiden: För närvarande är sicklecellanemi inte härdbar, men forskare är hoppfull och nya behandlingar testas:

1. Nitric Oxide Supplements: Reducera viskositeten hos röda blodkroppar och skapa en utvidgning av blodkärl, kväveoxid kan förhindra aggregering av sickled celler
2. Genterapi: Genom att introducera en hälsosam gen i benmärgen (ansvarig för produktionen av fetalt hemoglobin) kan nivån på fysiologiskt hemoglobin återbalanseras.
3. Deaktivering av den defekta genen: Med tanke på att sicklecellanemi orsakas av en förändring av en gen kan dess deaktivering vara en avgörande strategi.
4. Innovativa läkemedel för behandling av sicklecellanemi, syftar till att öka syntesen av fetalt hemoglobin, användbart för att förhindra att sickleceller bildas.