Vad är Carbaglu?
Carbaglu är ett läkemedel som innehåller det aktiva ämnet kallas cargluminsyra. Det är tillgängligt som en dispergerbar tablett. "Dispergerbar" betyder att tabletterna kan dispergeras (blandas) i vatten.
Vad används Carbaglu för?
Carbaglu är ordinerat för behandling av hyperammonemi (hög nivå av ammoniak i blodet) hos patienter utan ett enzym som kallas N-acetylglutamatsyntas (NAGS). Detta enzym hjälper normalt till att metabolisera ammoniak. Om enzymet inte är närvarande kan ammoniak inte brytas ner och ackumuleras i blodet. Det är en extremt sällsynt sjukdom. Patienter med allvarlig NAGS-brist utvecklar snabbt höga koncentrationer av ammoniak i blodet strax efter födseln. Patienter med partiell NAGS-brist (en mildare form av sjukdomen) kan uppleva symtom på sjukdomen när som helst, efter en stressig händelse som en infektion eller en virussjukdom.
Med tanke på det låga antalet patienter med NAGS-brist, var Carbaglu utsett som särläkemedel (ett läkemedel som används vid behandling av sällsynta sjukdomar) den 18 oktober 2000.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Carbaglu?
Behandling med Carbaglu bör startas under överinseende av en läkare som har erfarenhet av behandling av metaboliska störningar. Behandling kan börja så tidigt som den första dagen i livet. Den initiala dagliga dosen ska vara 100 mg per kg kroppsvikt, men kan användas upp till 250 mg / kg om det behövs. Dosen måste därefter justeras för att bibehålla normala nivåer av ammoniak i blodet. Dagliga doser är normalt mellan 10 mg / kg och 100 mg / kg. Tabletterna måste dispergeras (blandas) i en liten dos vatten innan de ges till patienten. De kan enkelt brytas i två lika stora halvor. Läkemedlet ska ges under hela patientens liv.
Hur fungerar Carbaglu?
Personer med NAGS-brist kan inte sönderdela och eliminera ammoniak. När detta händer uppbyggs ammoniak i blodet, vilket är giftigt för kroppen och speciellt för hjärnan. Carbaglu har en struktur som mycket liknar N-acetylglutamat, vilket aktiverar ett enzym som kan sönderdela ammoniak. Därför främjar Carbaglu nedbrytningen av ammoniak, reducerar ammoniakhalterna i blodet och dess toxiska effekter.
Hur har Carbaglu studerats?
Carbaglu har studerats hos 20 patienter, varav 12 lider av NAGS-brist och behandlas i ungefär tre år i genomsnitt. De övriga åtta patienterna behandlades för hyperammonemi på grund av andra orsaker. Företaget presenterade också information från publikationer om fyra andra patienter behandlade med den aktiva substansen i Carbaglu.
Vilken nytta har Carbaglu visat under studierna?
Hos de flesta patienter resulterade behandling med Carbaglu i en normalisering av ammoniaknivåerna. Patienter som behandlats med Carbaglu var stabila utan att det krävdes kostenbegränsningar eller andra mediciner.
Vad är risken för Carbaglu?
Den vanligaste biverkningen med Carbaglu (ses hos 1 till 10 patienter i 100) är ökad svettning. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Carbaglu, se bipacksedeln.
Carbaglu ska inte användas till personer som är överkänsliga (allergiska) mot cargluminsyra eller mot något hjälpämne.
Varför har Carbaglu godkänts?
NAGS-brist är en allvarlig sällsynt sjukdom, med potentiellt förödande konsekvenser och för vilka det inte finns några andra liknande behandlingar. Baserat på den begränsade informationen om effektiviteten och säkerheten för det medicin som tillhandahållits, konstaterade kommittén för humanläkemedel (CHMP) att Carbaglu är effektivt vid normalisering av ammoniaknivåerna i blodet. Kommittén beslutade att förmånerna för Carbaglu är större än riskerna för behandling av hyperammonemi på grund av NAGS-brist och rekommenderade därför att Carbaglu ges godkännande för försäljning.
Carbaglu hade ursprungligen godkänts under "exceptionella omständigheter" eftersom det inte var möjligt att erhålla fullständig information om läkemedlet för att vara avsedd för patienter som lider av en sällsynt sjukdom. Eftersom företaget lämnade de begärda ytterligare uppgifterna föll begränsningen "under exceptionella omständigheter" den 26 juni 2006.
Mer information om Carbaglu
Den 24 januari 2003 beviljade Europeiska kommissionen Carphanlu ett godkännande för försäljning som är giltigt i hela Europeiska unionen till Orphan Europe. Marknadsföringen godkändes den 24 januari 2008.
För registrering av Carbaglu särläkemedelskvalificering, klicka här.
För hela EPAR för Carbaglu, klicka här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 04-2008.
