Vad är Nuwiq och vad används Simoctocog alfa för?
Nuwiq är ett läkemedel som innehåller aktiv substans simoctocog alfa . Det används vid behandling och förebyggande av blödning hos patienter med hemofili A (en medfödd koagulationsstörning orsakad av en faktor VIII-brist).
Hur används Nuwiq - simoctocog alfa?
Nuwiq kan endast erhållas på recept och behandlingen måste startas under överinseende av en läkare som specialiserat sig på behandling av hemofili. Nuwiq är tillgängligt som ett pulver och lösningsmedel som vid blandning bildar en lösning för injektion i en ven. Behandlingens dos och varaktighet varierar beroende på om läkemedlet används för att behandla eller förhindra blödning och bero på hemofiliens svårighetsgrad, blödans omfattning och plats samt hälsoförhållandena och vikten av patient. Mer information finns i sammanfattningen av produktegenskaper (ingår i EPAR). Patienter eller vårdgivare kan ges eller ges Nuwiq hemma efter att ha fått lämpliga instruktioner. Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Nuwiq - simoctocog alfa?
Patienter med hemofili A är födda med en faktor VIII-brist, ett protein som är nödvändigt för blodkoagulation. detta underskott orsakar koagulationsproblem inklusive blödning från leder, muskler eller inre organ. Den aktiva substansen i Nuwiq, simoctocog alfa, fungerar i kroppen på samma sätt som den mänskliga faktorn VIII. Det ersätter den saknade faktor VIII, som gynnar blodkoagulering och säkerställer en tillfällig kontroll av koagulationsstörningen. Simoctocog alfa produceras med en metod som kallas "rekombinant DNA-teknik": det är den erhållen från celler där en gen (del av DNA) har införts som gör att de kan producera substansen.
Vilken nytta har Nuwiq-simoctocog alfa visat under studierna?
Nuwiq har visat sig vara effektivt för att förebygga och behandla blödningshändelser i tre huvudstudier med 113 patienter med hemofili A. Under den första studien som involverade 22 patienter i åldrarna 12 och över, behandlades de med Nuwiq för behandling av blödande episoder eller för förebyggande av blödning under operationen registrerades 986 blödande händelser, av vilka de flesta löste sig med en injektion av Nuwiq. Huvudmåttet på effektivitet var patientens bedömning av effektiviteten av behandlingen. Behandling med Nuwiq bedömdes "utmärkt" eller "bra" i 94% av blödningsepisoderna. I de två operationerna som utfördes under studien bedömdes Nuwiq-terapi "utmärkt" för att förebygga blödningsepisoder. Under den andra studien av 32 patienter från 12 års ålder användes Nuwiq för att förebygga och behandla blödande händelser och förhindra blödning under operation. Hos patienter som behandlades för förebyggande av blödning registrerades i genomsnitt 0, 19 blödande händelser per månad för varje patient. I ämnen som behandlades för blödningsepisoder bedömdes Nuwiq vara mest "utmärkt" eller "bra" vid behandling av större blödningsepisoder, varav de flesta avgick efter en eller flera administreringar av Nuwiq. I de fem operationer som utfördes under studien bedömdes Nuwiq vara "utmärkt" för att förebygga blödningsepisoder i fyra operationer och "måttlig" för att förhindra blödning i den femte operationen. Den tredje studien genomfördes på 59 barn i åldrarna 2 och 12 år. Hos patienter behandlade för att förhindra blödning registrerades i genomsnitt 0, 34 blödande händelser per månad för varje patient. När läkemedlet användes för att hantera blödningsepisoder, löstes dessa i 81% av fallen efter en eller två injektioner av Nuwiq.
Vad är risken för Nuwiq-simoctocog alfa?
Biverkningarna av Nuwiq har bara rapporterats ibland (och drabbats av 1-10 personer i 1 000). Sådana biverkningar inkluderar paraestesi (onormala känslor som stift och nålar), huvudvärk, yrsel, torr mun, ryggont och inflammation och smärta på injektionsstället. Överkänslighetsreaktioner (allergiska) reaktioner, även om de aldrig har observerats hittills hos patienter som behandlats med Nuwiq, har sällan rapporterats med läkemedel som ersätter faktor VIII och i vissa fall kan de utvecklas till allvarliga allergiska reaktioner. Efter behandling med läkemedel som ersätter faktor VIII kan vissa patienter utveckla faktor VIII-hämmare, vilka är antikroppar (proteiner) som kroppens immunsystem producerar mot faktor VIII och som gör läkemedlet ineffektivt, vilket leder till att kontrollen över läkemedlet minskar. 'blödning. I dessa fall rekommenderas att du kontaktar ett centrum som är specialiserat på behandling av hemofili. För fullständig förteckning över alla biverkningar och restriktioner med Nuwiq, se bipacksedeln.
Varför har Nuwiq-simoctocog alfa godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att Nuwiqs fördelar är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU. CHMP konstaterade att Nuwiq har visat sig vara effektivt vid behandling och förebyggande av blödande händelser hos patienter med hemofili A. Nuwiq var också effektivt vid förebyggande och behandling av blödande blödningsepisoder under operationen, med liknande effekter till andra läkemedel som innehåller koagulationsfaktor VIII. Säkerhetsprofilen för Nuwiq ansågs också likna den för andra faktor VIII-substituerande produkter.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Nuwiq-simoctocog alfa?
En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Nuwiq används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Nuwiq, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter. Ytterligare information finns i sammanfattningen av riskhanteringsplanen.
Mer information om Nuwiq - simoctocog alfa
Den 24 juli 2014 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Nuwiq, som är giltigt i hela Europeiska unionen. För mer information om Nuwiq-behandling, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal. Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 07-2014.
