Vad är Holoclar och vad används det för?
Holoclar är en behandling som innehåller stamceller, som används för att ersätta skadade celler på hornhinnans yta (epitel), det transparenta membranet som täcker iris (den färgade delen av ögat). Det används till vuxna patienter med måttlig till svår lymfkörtelcellerbrist orsakad av okulära brännskador (inklusive kemiska brännskador). Patienter med detta tillstånd har inte tillräckligt många limbala stamceller, som normalt intervenerar i processen att regenerera hornhinnan, ersätter de yttre hornhinnorna som är skadade och ålder. Holoclar är en typ av avancerad terapimedicin som kallas en "vävnadsteknisk produkt", en typ av medicin som innehåller celler som tas från patientens limbo (vid hörn av hornhinnan) och därefter odlas i laboratoriet så att de kan användas för att reparera ytan skadad hornhinna. Eftersom antalet patienter med lymfkörtelbrist är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Holoclar utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 7 november 2008.
Hur används Holoclar?
Holoclar ska endast användas i en sjukhusmiljö av en lämpligt utbildad och kvalificerad oftalmisk kirurg och bör endast ges till patienter vars limceller har använts för att tillverka läkemedlet. I den första fasen av behandlingen tas en liten bit hälsosam limavävnad (cirka 1 '2 mm2) från patienten i en sjukhusinställning, som skickas samma dag till tillverkaren av läkemedlet. Därefter odlas vävnadsceller i laboratoriet och frysta tills datumet för operationen bekräftas. Upptunna celler används för att producera Holoclar, växer dem på ett membran som består av ett protein som kallas fibrin. Holoclar, som består av både celler och membran, skickas sedan tillbaka till sjukhuset, där det omedelbart implanteras i patientens öga under operationen. Efter avlägsnande av limbalvävnad måste patienter behandlas med antibiotika för att förhindra infektion i ögat. Efter operationen måste patienten behandlas med antibiotika och en lämplig antiinflammatorisk medicin. Holoclar är endast avsedd för en behandling. Behandling kan upprepas om den behandlande läkaren anser det nödvändigt. Mer information finns i sammanfattningen av produktegenskaper (ingår också i EPAR).
Hur fungerar Holoclar?
Den aktiva beståndsdelen i Holoclar är patientens limceller, som inkluderar celler som tagits från ytan av hornhinnan och lymfkörtelceller som odlas i laboratoriet. Innan du använder Holoclar måste skadad vävnad avlägsnas från hornhinnans yta på det drabbade ögat. En gång implanterad i ögat bidrar Holoclar-hornhinnorna till att ersätta ytan av hornhinnan, medan de limala stamcellerna fungerar som en reservoar av nya celler som regenererar hornhinnan kontinuerligt
Vilken nytta har Holoclar visat under studierna?
Som en del av en retrospektiv studie utförd med tidigare kliniska data har Holoclar visat sig vara effektivt vid regenererande av en stabil hornhinnans yta hos patienter med måttlig till svår lymfkörtelbrist orsakad av brännskador. Ett år efter implantation med Holoclar ansågs implantatet vara framgångsrikt hos 75 av 104 patienter som studerades (72%), baserat på närvaron av en stabil hornhinnans yta utan ytfel och med eller med en begränsad invasion av nya blodkärl (ett typiskt kännetecken för limbal stamcellbrist). Det har också observerats minskningar av patienternas symtom, inklusive smärta och inflammation, samt förbättringar i syn.
Vad är risken för Holoclar?
Den vanligaste biverkningen av Holoclar (som kan påverka fler än 1 av 10 personer) är blefarit (inflammation i ögonlocket). För fullständig lista över biverkningar och begränsningar, se bipacksedeln.
Varför har Holoclar godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) ansåg att behandling med Holoclar var effektiv för att återställa friska hornhinnor i patienter med måttlig till svår lymfkörtelbrist som orsakades av brännskador samt för att förbättra symtomen och vyn. Utskottet anser att måttliga till svåra former av stamcellerbrist utgör allvarliga tillstånd som, om de lämnas obehandlade, kan leda till svår minskning eller total synförlust. Eftersom biverkningarna av Holoclar-behandlingen i allmänhet är hanterbara bestämde CHMP att Holoclar förmåner är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU. Slutsatsen avseende Holoclar risk / nyttaförhållande baseras på resultaten från två retrospektiva studier (utförda med användning av tidigare kliniska data). Företaget kommer att tillhandahålla ytterligare data från en prospektiv studie (som registrerar resultaten under studien). Därför har Holoclar fått ett "villkorligt godkännande". Det innebär att i framtiden kommer mer information om läkemedlet att finnas tillgängligt, vilket företaget måste tillhandahålla. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen som finns tillgänglig och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet med detta.
Vilken information väntar man fortfarande på för Holoclar?
Sedan ett villkorligt godkännande har utfärdats för Holoclar kommer företaget som marknadsför Holoclar att lämna ytterligare uppgifter om läkemedlet. I synnerhet kommer företaget att göra tillgänglig data om riskerna och fördelarna med Holoclar från en prospektiv klinisk studie.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Holoclar?
En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Holoclar används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Holoclar, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter. Dessutom kommer företaget som tillverkar Holoclar att ge hälso- och sjukvårdspersonal information om säker användning av läkemedlet, inklusive information om patientval och övervakning i slutet av studien samt rapportering av biverkningar. Informationsmaterial kommer också att ges till patienter som är kandidater till behandling. Ytterligare information finns i sammanfattningen av riskhanteringsplanen
Mer information om Holoclar
Den 17 februari 2015 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Holoclar, som är giltigt i hela Europeiska unionen. För mer information om behandling med Holoclar, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal. Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel i samband med Holoclar finns på byråns webbplats: ema.Europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning. Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 02-2015.
