Vad är Dinutuximab beta Apeiron och vad används det för?
Dinutuximab beta Apeiron är ett läkemedel mot cancer som används vid behandling av neuroblastom, en cancer av nervceller, hos patienter över ett år. Det används i två grupper av patienter som presenterar högrisk-neuroblastom (med stor sannolikhet för återfall):
- patienter som har visat viss förbättring vid tidigare behandlingar, inklusive blodstamcellstransplantation (en transplantation av blodproducerande celler);
- patienter vars neuroblastom inte har förbättrats med andra cancerbehandlingar eller har återkommit.
Om neuroblastomen har uppkommit efter en tidigare behandling är det lämpligt att stabilisera det (förebygga förvärring) innan behandling med Dinutuximab beta-Apeiron startas. I vissa fall, när tidigare behandlingar inte har varit tillräckliga, används Dinutuximab beta Apeiron tillsammans med ett annat läkemedel som kallas interleukin-2 (aldesleukin).
Eftersom antalet patienter med neuroblastom är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Dinutuximab beta Apeiron utsågs den 8 november 2012 till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar).
Läkemedlet innehåller aktiv substans dinutuximab beta.
Hur används Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron ges genom infusion (dropp) i en ven. Varje behandlingscykel med läkemedlet ges i fem eller tio dagar var 35: e dag. Det administreras i totalt fem cykler. Den rekommenderade dosen beror på patientens vikt och höjd.
I händelse av vissa biverkningar kan läkaren besluta att minska eller skjuta upp dosens administrering eller, om dessa effekter är allvarliga, för att stoppa behandlingen.
Behandling med Dinutuximab beta Apeiron ska inte startas om patienten inte har tillfredsställande resultat i vissa blodprov relaterade till lever-, lung-, njur- och benmärgsfunktion.
Behandling med Dinutuximab beta Apeiron ska övervakas av en läkare med erfarenhet av behandling av cancer. Det måste administreras på sjukhuset av en läkare eller sjuksköterska som kan hantera allvarliga allergiska reaktioner och där det är omedelbart tillgängligt om återupplivningstjänster, om det behövs. Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Mer information finns i sammanfattningen av produktegenskaper (ingår i EPAR).
Hur fungerar Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron är en monoklonal antikropp (en typ av protein) utformad för att känna igen och binda till en struktur som kallas GD2 närvarande i höga mängder på ytan av neuroblastomceller, men inte normala celler.
När Dinutuximab beta-apeiron binder till neuroblastomceller, gör det dem ett mål för kroppens immunförsvar (det naturliga försvaret) som sedan dödar cancerceller.
Vilken nytta har Dinutuximab beta Apeiron visat under studierna?
Studier har visat att Dinutuximab beta Apeiron är effektiv för att öka överlevnaden hos patienter med neuroblastom.
Två studier undersökte data från 88 barn och vuxna med neuroblastom som inte hade regresserat med andra cancerbehandlingar eller som hade återvänt. Patienterna behandlades med Dinutuximab beta Apeiron plus interleukin-2 och ett annat läkemedel som heter isotretinoin. I dessa studier levde 70% och 78% av patienterna, vars neuroblastom inte hade regressionerats av andra behandlingar, fortfarande två år efter behandlingen.
Bland patienter med neuroblastom som återkommit var 42% och 69% fortfarande levande två år efter behandling. I en tredje studie fick 370 barn med högrisk neuroblastom som regresserade efter andra behandlingar Dinutuximab beta-apeiron och isotretinoin med eller utan interleukin-2. I början av behandlingen visade några av dessa patienter inga tecken på neuroblastom och några visade fortfarande några tecken på sjukdomen. Bland patienter som inte hade några tecken på neuroblastom lever 71% fortfarande tre år efter behandlingen och resultaten liknade huruvida behandlingen inkluderade interleukin-2 eller ej. Bland patienter som uppvisade vissa tecken på neuroblastom var 63% av de givna interleukin-2na fortfarande levande tre år efter behandling jämfört med 54% av patienterna som inte hade fått interleukin-2.
I dessa studier var resultaten med Dinutuximab beta Apeiron bättre än de som tidigare observerats hos patienter som behandlades för neuroblastom utan Dinutuximab beta-Apeiron.
Vilka är riskerna med Dinutuximab beta Apeiron?
De vanligaste biverkningarna med Dinutuximab beta Apeiron (som kan påverka fler än 7 av 10 personer) är pyrexi (feber) och smärta. Andra biverkningar (som kan påverka fler än 3 av 10 personer) är överkänslighet (allergi), kräkningar, diarré, kapillärläckningssyndrom (förlust av vätska från blodkärl som kan orsaka svullnad och blodtryckssänkning) och hypotension (tryck lågt blodtryck).
Dinutuximab beta Apeiron ska inte användas till patienter med transplanterad sjukdom mot värden (när transplanterade celler attackerar kroppen) i svår eller diffus form.
För fullständig förteckning över restriktioner och biverkningar som rapporterats med Dinutuximab beta Apeiron, se bipacksedeln.
Varför har Dinutuximab beta Apeiron godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) har noterat avsaknaden av terapeutiska alternativ som förhindrar återfall av högrisk neuroblastom.
Sammantaget visar data om resultat med Dinutuximab beta Apeiron att läkemedlet är effektivt. Ytterligare information behövs för att fullständigt förstå läkemedlets effektivitet.
Även om behandling med Dinutuximab beta Apeiron kan orsaka allvarliga biverkningar anses läkemedlets säkerhet vara acceptabel.
CHMP bestämde därför att fördelarna med Dinutuximab beta Apeiron är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU.
Dinutuximab beta Apeiron godkändes under "exceptionella omständigheter" eftersom fullständig information om dinutuximab beta-apeiron inte kunde erhållas av etiska skäl. Eftersom dinutuximab är en rekommenderad behandling för högrisk neuroblastom, skulle det vara oetiskt att genomföra en studie där vissa patienter fick placebo (en dummybehandling). Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen som finns tillgänglig och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet med detta.
Vilken information väntar du fortfarande på Dinutuximab beta Apeiron?
Eftersom Dinutuximab beta Apeiron har godkänts under exceptionella omständigheter kommer företaget som marknadsför Dinutuximab beta Apeiron att övervaka läkemedlets säkerhet på grundval av ett patientregister och ge årliga uppdateringar. Företaget ska också genomföra tester för att få ytterligare information om hur läkemedlet behandlas av kroppen och hur immunsystemet svarar på läkemedlet. Företaget kommer att ge resultaten av en studie relaterad till effekten av administrering av Dinutuximab beta-Apeiron tillsammans med interleukin-2. Dessutom kommer han att presentera en rapport om de femåriga överlevnadsnivåerna för de patienter som deltog i studierna.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Dinutuximab beta Apeiron?
Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter för säker och effektiv användning av Dinutuximab beta Apeiron har inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln.
Mer information om Dinutuximab beta Apeiron
För den fullständiga EPAR-versionen av Dinutuximab beta-Apeiron, se webbplatsen för byrån: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europeiska offentliga utvärderingsrapporter. För mer information om behandling med Dinutuximab beta Apeiron, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel i samband med dinutuximab beta-apeiron finns på kemikaliemyndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning.
