Vad är och vad är Besponsa - Inotuzumab ozogamicin används för?
Besponsa är ett cancermedicin som används för att behandla en typ av blodcancer som påverkar B-celler (en typ av vitblodcell) som kallas akut lymfoblastisk leukemi (ALL) från cellprekursorer B. Besponsa används ensam hos vuxna vars cancer har återupptagit eller misslyckats med att svara på en tidigare behandling.
Besponsa används exklusivt hos patienter med "CD22-positiv B-cellprekursor ALL". Detta innebär att patienter har ett specifikt protein (CD22) på ytan av vita blodkroppar. Hos patienter som har en typ av kromosom som kallas Philadelphia-kromosomen, bör behandling med en anticancermedicin som kallas tyrosinkinashämmare försökas före administrering av Besponsa.
Eftersom antalet patienter med B-cellprekursor ALL är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Besponsa utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 7 juni 2013.
esponsa innehåller den aktiva substansen inotuzumab ozogamicin
Hur används Besponsa - Inotuzumab ozogamicin?
Besponsa ges genom infusion (droppe för droppe) i en ven över en period av minst en timme. Infusioner ges på dag 1, 8 och 15 i en 3 eller 4 veckors behandlingscykel. Din läkare kan sluta behandlingen eller minska din dos om patienten upplever vissa allvarliga biverkningar.
Patienter i vilka Besponsa fungerar bra måste ta emot 2 eller 3 cykler, varefter de kan genomgå en stamcellstransplantation för att ersätta benmärg, den enda läkande behandlingen. Patienter vars behandling fungerar bra men som inte ska genomgå en stamcellstransplantation kan få upp till högst 6 behandlingscykler. Hos patienter som inte svarar på behandlingen ska Besponsa avbrytas efter 3 cykler.
Besponsa kan endast erhållas på recept och behandlingen ska administreras under överinseende av en läkare som har erfarenhet av behandling av cancer mot cancer.
Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Besponsa - Inotuzumab ozogamicin?
Den aktiva substansen i Besponsa, inotuzumab ozogamicin, är en monoklonal antikropp (en typ av protein) som har kopplats till en liten molekyl, N-acetyl-gamma-calyceamicin-dimetylhydrazid. Den monoklonala antikroppen utformades för att känna igen och binda till CD22 på tumör B-celler. En gång bunden absorberas läkemedlet av cellen där caliceamicina blir aktiv, vilket orsakar brott i cell-DNA och därmed dödar cancercellen.
Vilken nytta har Besponsa - Inotuzumab ozogamicin visat under studierna?
Besponsa har visat sig vara effektivare än annan kemoterapi (läkemedel mot tumörer) i en huvudstudie som involverade 326 vuxna med CD22-positiv B-cellprekursor ALL, som hade återkommit eller inte svarat på en tidigare behandling. Huvudindikatorn för effektivitet var svaret på behandlingen.
Patienter ansågs ha svarat om de inte presenterade med kvarvarande tumör B-celler i blodet och benmärgen efter behandling. En analys av de första 218 behandlade patienterna visade att efter åtminstone 2 behandlingscykler svarade 81% (88 av 109) av patienter som fick Besponsa behandling jämfört med 29% (32 av 109) patienter som fick annan kemoterapi. Patienter som svarade på behandlingen kunde utsättas för en stamcellstransplantation.
Vilka är riskerna med Besponsa - Inotuzumab ozogamicin?
De vanligaste biverkningarna av Besponsa (som kan påverka fler än 1 av 5 personer) är trombocytopeni (lågt blodplätttal), neutropeni och leukopeni (lågt antal vita blodkroppar), infektion, anemi (lågt antal röda blodkroppar), trötthet, blödning (feber), feber, illamående, huvudvärk, febernutropeni (lågt antal vita blodkroppar i samband med feber), buksmärtor (magontvär), ökade nivåer av leverenzymer som kallas transaminaser och gamma -glutamyltransferas och hyperbilirubinemi (förhöjda blodnivåer av bilirubin, en nedbrytningsprodukt av röda blodkroppar).
De allvarligaste biverkningarna är infektion, febril neutropeni, blödning, buksmärta, feber, trötthet och veno-ocklusiv leversjukdom / syndusoid obstruktion syndrom (VOD / SOS, en allvarlig leversjukdom).
Besponsa ska inte användas till patienter som har VOD / SOS eller har haft svår VOD / SOS eller har andra svåra leversjukdomar.
För fullständig förteckning över restriktioner och biverkningar som rapporterats med Besponsa, se bipacksedeln.
Varför har Besponsa - Inotuzumab ozogamicin godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Besponsa är större än riskerna och rekommenderade att den godkändes för användning i EU.
CHMP ansåg att även om det nyligen har skett framsteg vid behandling av B-cellprekursor ALL, är behandlingsalternativen för patienterna fortfarande begränsade. Huvudstudien visade att Besponsa var bättre än andra vanliga kemoterapeutiska läkemedel eftersom det inducerade ett svar hos patienter och fick dem att genomgå en härdande stamcellstransplantation.
När det gäller säkerheten liknar Besponsas biverkningar de som andra kemoterapeutiska läkemedel och kan generellt hanteras med dosminskning eller avbrott i behandlingen.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Besponsa - Inotuzumab ozogamicin?
Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter för säker och effektiv användning av Besponsa har inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln.
Övrig information om Besponsa - Inotuzumab ozogamicin
Den fullständiga EPAR för Besponsa finns på kemikaliemyndighetens hemsida: ema.europa.eu/Find medicin / Human medicines / European public assessment reports. För mer information om behandling med Besponsa, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från Besponsa-kommittén för särläkemedel finns tillgänglig på kemikaliemyndighetens hemsida: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning.
