Vad är Helixate NexGen?
Helixate NexGen består av ett pulver och ett lösningsmedel som skall blandas för att erhålla en injektionslösning. Helixate NexGen innehåller den aktiva substansen octocog alfa (rekombinant koagulationsfaktor VIII).
Vad används Helixate NexGen för?
Helixate NexGen används för behandling och förebyggande av blödning hos patienter med hemofili A (en ärftlig blödningsstörning orsakad av en faktor VIII-brist). Helixate NexGen är avsedd för kort eller långvarig användning.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Helixate NexGen?
Behandling med Helixate NexGen bör startas under överinseende av en läkare med erfarenhet av behandling av hemofili.
Helixate NexGen ges som en intravenös injektion (i en ven) som varar i flera minuter med en maximal hastighet av 2 ml per minut. Doseringen och frekvensen av injektionen varierar beroende på om Helixate NexGen används för att behandla blödning eller för att förhindra det under operation. Dosen bör också justeras beroende på svårighetsgraden och placeringen av blödningen eller typen av operation. Helixate NexGen kan också administreras som kontinuerlig infusion (dropp i en ven) i minst sju dagar hos patienter som genomgår större operation. All information om hur man beräknar doserna finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Helixate NexGen?
Den aktiva substansen i Helixate NexGen, octocog alfa, är ett protein som påverkar blodpropp. I kroppen är faktor VIII ett av de ämnen (faktorer) som är involverade i blodkoagulering. Hemofili A kännetecknas av bristen på faktor VIII, vilket medför blodproppsproblem, såsom blödning i leder, muskler eller inre organ. Helixate NexGen, som används för att ersätta den saknade faktor VIII, gör det möjligt att åtgärda bristen och tillfälligt kontrollera blödningsstörningar. Octocog alfa extraheras inte från humant plasma, men produceras med en metod som kallas "rekombinant DNA-teknik": det är den erhållen från en cell i vilken en gen (DNA) har införts som gör det möjligt att producera faktor VIII av human koagulering.
Hur har Helixate NexGen studerats?
Helixate NexGen ligner på ett annat läkemedel som tidigare godkänts i Europeiska unionen (EU) kallat Kogenate, men är beredd på olika sätt för att förhindra humana proteiner i läkemedlet. Av denna anledning jämfördes Helixate NexGen med Kogenate för att verifiera att de två drogerna är likvärdiga.
Helixate NexGen administrerad som en intravenös injektion har studerats hos 66 patienter som tidigare behandlats med rekombinant koagulationsfaktor VIII och hos 61 barn som inte tidigare behandlats. Huvudindikatorn för effektivitet i studier var antalet behandlingar som behövdes för att stoppa varje fall av ny blödning.
Helixate NexGen har också studerats som en kontinuerlig infusion hos 15 patienter med hemofili A som genomgår större operation. Huvudindikatorn för effektivitet var läkarens bedömning av förmågan att stoppa blödningen.
Vilken nytta har Helixate NexGen visat under studierna?
Sammantaget stannade blödningen i 95% av tidigare behandlade patienter efter en eller två intravenösa injektioner av Helixate NexGen. Hos tidigare obehandlade patienter har blödningen avbrutit efter en eller två intravenösa injektioner i ca 90% av fallen. Vid administrering som en kontinuerlig infusion bedömdes blödningsavbrottet "utmärkt" hos alla 15 patienter.
Vad är risken för Helixate NexGen?
Patienter med hemofili A kan utveckla antikroppar (inhibitorer) mot faktor VIII. En antikropp är ett protein som produceras av kroppen som svar på okända medel inom kroppens naturliga försvar. Om Helixat-antikroppar utvecklas fungerar NexGen inte ordentligt. I studier med Helixate NexGen inträffade detta hos 14% av tidigare obehandlade patienter och hos 17% av barnen som hade behandlats under mindre än fem dagar tidigare. Det hittades emellertid hos mindre än 0, 2% av patienterna som behandlades i mer än 100 dagar. De vanligaste biverkningarna av Helixate NexGen (ses hos 1 till 10 patienter i 100) är reaktioner på infusionsstället och överkänslighetsreaktioner (allergi) av hudtyp (klåda, utslag och irritation). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Helixate NexGen, se bipacksedeln.
Helixate NexGen ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot rekombinant koagulationsfaktor VIII, mus eller hamsterproteiner eller andra ingredienser i läkemedlet.
Varför har Helixate NexGen godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Helixate NexGen är större än riskerna för behandling och profylax av blödning hos patienter med hemofili A (medfödd faktor VIII-brist) och rekommenderad frisättning av godkännandet för försäljning av läkemedlet.
Mer information om Helixate NexGen:
Den 4 augusti 2000 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Helixate NexGen, som är giltigt i hela EU. För försäljningstillståndet förnyades den 4 augusti 2005. Innehavaren av godkännandet för försäljning är Bayer Schering Pharma AG.
Den fullständiga EPAR för Helixate NexGen finns här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 04-2009.
