Vad är Ucedane - Cargluminsyra och vad används det för?
Ucedane är ett läkemedel som används för att behandla hyperammonemi (högt blod ammoniaknivåer) hos patienter med N-acetylglutamatsyntas (NAGS) -brist. Patienter med denna kroniska sjukdom uppvisar en brist på NAGS, vilket är ett enzym som finns i levern som normalt bidrar till att bryta ned ammoniak. Om detta enzym inte är närvarande kan ammoniak inte nedbrytas och ackumuleras i blodet.
Ucedane innehåller den aktiva substansen cargluminsyra och är ett "generiskt läkemedel". Detta innebär att Ucedane innehåller samma aktiva substans och fungerar på samma sätt som ett "referensmedicin", som redan är godkänt i Europeiska unionen (EU), kallad Carbaglu. För mer information om generiska läkemedel, se frågor och svar genom att klicka här.
Hur används Ucedane - Cargluminsyra?
Ucedan är tillgänglig som dispergerbara tabletter (200 mg) som måste dispergeras (blandas) i lite vatten. Läkemedlet kan endast erhållas på recept och behandlingen bör startas av en läkare som har erfarenhet av att behandla patienter med metabola sjukdomar som NAGS-brist.
Behandlingen kan startas från födseln och läkemedlet fortsätter under hela patientens livstid.
Den initiala dagliga dosen av Ucedane ska vara 100 mg per kg kroppsvikt; Om nödvändigt kan dosen ökas upp till 250 mg / kg. Därefter bör dosen justeras för att bibehålla normala blodmonomiakvivalenter.
Hur fungerar Ucedane - Carglumic Acid?
När ammoniak ackumuleras i blodet blir det giftigt för kroppen och för hjärnan i synnerhet. Den aktiva beståndsdelen i Ucedane, cargluminsyra, har en struktur som väsentligen liknar N-acetylglutamat, vilket aktiverar ett enzym som bryter ner ammoniak. Ucedane gynnar därför nedbrytningen av ammoniak, reducerar dess koncentration i blodet och följaktligen dess toxiska effekter.
Vilka är fördelarna med och riskerna med Ucedane - Cargluminsyra?
Studier om fördelar och risker för den aktiva beståndsdelen för godkänd användning har redan utförts med referensmedicin, Carbaglu, och bör därför inte upprepas för Ucedane.
Som med något läkemedel har företaget gjort studier om kvaliteten på Ucedane som finns tillgänglig. Dessutom utförde han en studie som visade sin "bioekvivalens" med referensmedicinen. Två läkemedel är bioekvivalenta när de producerar samma nivåer av aktiv ingrediens i kroppen, så de förväntas ha samma effekt.
Varför har Ucedane - Carglumic Acid godkänts?
Eftersom Ucedane är ett generiskt läkemedel och är bioekvivalent med referensmedicinen, anses dess fördelar och risker vara desamma som referensmedicinens.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Ucedane-Cargluminsyra?
Eftersom Ucedane är ett generiskt läkemedel och är bioekvivalent med referensmedicinen, anses dess fördelar och risker vara desamma som referensmedicinens.
Mer information om Ucedane - Cargluminsyra
Den fullständiga EPAR för Ucedane finns på byråns webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europeiska offentliga utvärderingsrapporter. För mer information om behandling med Ucedane, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal. Den fullständiga EPAR för referensmedicin finns också på byråns webbplats.
