Vad är Arcalyst?
Arcalyst är ett pulver och lösningsmedel som skall rekonstitueras i en injektionslösning. Den innehåller aktiv substans rilonacept (80 mg / ml).
Vad används Arcalyst för?
Arcalyst är indicerat för behandling av cryopirin-associerade periodiska syndrom (CAPS). CAPS är en grupp av sjukdomar där patienter har en defekt i genen som producerar ett protein som heter cryopirin. Detta orsakar inflammation i olika delar av kroppen med symtom som feber, utslag, ledsmärta och trötthet. Allvarliga handikapp som dövhet och synförlust kan också uppstå
Arcalyst är indicerat för behandling av CAPS med allvarliga symptom hos vuxna och även barn i åldern
över 12 år, inklusive familjen autoinflammatorisk kallt syndrom (FCAS) och Muckle-Wells syndrom (MWS).
Eftersom antalet patienter med CAPS är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Arcalyst betecknades som "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 10 juli 2007.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept .
Hur används Arcalyst?
Behandling med Arcalyst bör initieras och övervakas av en specialist som har erfarenhet av diagnos och behandling av CAPS.
Arcalyst ges genom subkutan injektion (under huden). Vuxna ska ges en initialdos på två 160 mg injektioner vardera i två olika delar av kroppen samma dag.
En vecka senare ska det ges en gång i veckan med en 160 mg injektion.
Hos barn mellan 12 och 17 år beror dosen på patientens vikt. Den initiala dosen är 4, 4 mg per kg kroppsvikt, följt en vecka senare genom en injektion av 2, 2 mg / kg en gång i veckan.
Patienten kan ge injektionen ensam, förutsatt att han har fått adekvata instruktioner om läkaren anser det lämpligt. Patienter som behandlas med Arcalyst måste ges ett varningskort som sammanfattar huvudinformationen om läkemedlets säkerhet.
Hur fungerar Arcalyst?
Den aktiva substansen i Arcalyst, rilonacept, är en interleukininhibitor. Det verkar genom att binda till
kemiska budbärare närvarande i kroppen kallad interleukin-1 beta och interleukin-1 alfa. En av dessa budbärare, interleukin-1 beta, produceras i höga koncentrationer hos patienter med CAPS, vilket orsakar inflammation. Genom att binda till interleukin-1 beta, hämmar den sin aktivitet, vilket hjälper till att lindra symtomen på sjukdomen.
Vilka studier har utförts på Arcalyst?
Effekterna av Arcalyst testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor.
I den första delen av en huvudstudie med 47 CAPS-patienter var det
ges Arcalyst eller placebo (en dummybehandling) i sex veckor. I den andra delen av studien fick alla patienter behandling med Arcalyst före administrering av Arcalyst eller placebo i ytterligare nio veckor.
Huvudmåttet på läkemedlets effektivitet var graden av symtomminskning efter sex veckors behandling och varaktigheten av förbättringar efter nio veckors behandling.
Fem symtom (utslag, feber eller frossa, ledsmärta, trötthet och rodnad eller ögonsmärta) bedömdes av patienterna själva i en skala från 0 till 10 poäng.
Vilken fördel har Arcalyst visat under studierna?
Arcalyst var effektivare än placebo vid behandling av CAPS-symtom. Efter sex veckors behandling registrerades en minskning av symtomen på 2, 5 poäng på skalan hos patienter som tog Arcalyst jämfört med 0, 3 poäng som registrerades hos patienter som tog placebo. I den andra delen av studien ökade symtomen mer hos patienter som bytte till placebo (0, 9 poäng) än hos patienter som fortsatte med Arcalyst (0, 1 poäng).
Vad är risken för Arcalyst?
De vanligaste biverkningarna med Arcalyst (ses hos fler än 1 av 10 patienter) är reaktioner på injektionsstället, infektioner i övre luftvägarna (kallt), sinusit (inflammation i paranasala bihålor) och huvudvärk. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Arcalyst, se bipacksedeln.
Arcalyst ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot rilonacept eller någon av de övriga komponenterna. Det ska inte ges till patienter med allvarlig aktiv infektion.
Interleukin-1-blockad kan störa kroppens immunsvar mot infektioner. Allvarliga infektioner har rapporterats hos patienter som tar Arcalyst.
Varför har Arcalyst godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) har fastställt att fördelarna med Arcalyst överväger riskerna vid behandling av kryopirinrelaterade periodiska syndrom (CAPS) med allvarliga symtom, inklusive köldfamiljens autoinflammatoriska syndrom (FCAS) och Muckle-Wells syndrom (MWS). Utskottet rekommenderade därför att Arcalyst skulle få godkännande för försäljning.
Arcalyst har godkänts under "exceptionella omständigheter". Detta innebär att det inte har varit möjligt att erhålla fullständig information om Arcalyst eftersom sjukdomarna är sällsynta. Europeiska läkemedelsmyndigheten granskar all ny information om läkemedlet varje år och denna sammanfattning kommer att uppdateras vid behov.
Vilken information väntar fortfarande på Arcalyst?
Företaget som producerar Arcalyst kommer regelbundet att ge information om säkerheten och effektiviteten hos
Arcalyst hos vuxna och barn från ett register och kommer att genomföra en studie om barn att undersöka närmare vad som händer med läkemedlet i kroppen.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa säker användning av Arcalyst?
Företaget som producerar Arcalyst tillhandahåller i alla medlemsstater de läkare som kommer att förskriva Arcalyst ett paket som innehåller information om receptet på läkemedlet, ett varningskort för patienten och information till läkaren som förklarar risken för biverkningar och korrekt användning av läkemedlet.
Mer information om Arcalyst:
Den 23 oktober 2009 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning för Arcalyst, som är giltigt i hela Europeiska unionen, till Regeneron UK Limited.
För en sammanfattning av yttrandet från kommittén för särläkemedel på Arcalyst, klicka här.
Den fullständiga EPAR för Arcalyst finns här.
Senast uppdaterad av denna sammanfattning: 08-2009.
