Vad är Orphacol - Cholsyra används för och vad används det för?
Orphacol är ett läkemedel som innehåller kolsyra, ett ämne närvarande i gall som används för att smälta fetter. Orphacol är indicerat för behandling av vuxna och barn från en månad som inte kan producera gall på grund av en genetisk abnormitet. Det används till patienter som inte har tillräcklig mängd av två specifika leverenzym (3p-hydroxi-A5-C27-steroidoxidoreduktas eller 3-oxo-A4-steroid-5p-reduktas). Detta underskott äventyrar leverns förmåga att producera en tillräcklig mängd av huvudkomponenterna i gallan, de så kallade primära gallesyrorna, såsom kolsyra. När det finns en brist på dessa primära gallsyror, producerar kroppen onormala gallsyror som kan skada levern och generera svår leverinsufficiens. Eftersom antalet patienter med inborna fel i primär gallsyrasyntes är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Orphacol betecknades som "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 18 december 2002.
Hur används Orphacol - kolsyra?
Läkemedlet kan endast erhållas på recept och behandling med Orphacol bör startas och övervakas av en läkare som specialiserar sig på leversjukdom. Orphacol är tillgängligt som en kapsel och bör tas vid ungefär samma tid varje dag under en måltid. Den dagliga dosen är mellan 5 och 15 mg per kg kroppsvikt, lämplig för varje patient baserat på gallsyra, från en lägsta dagdos på 50 mg upp till en maximal dos på 500 mg. Hos barn som inte kan svälja kapslarna kan deras innehåll läggas till flaskens mjölk eller till en fruktjuice. Behandlingen ska avbrytas om leverfunktionen inte förbättras under tre månader.
Hur fungerar Orphacol - kolsyra?
Kolsyra är den huvudsakliga primära gallesyran som produceras av levern. Kololsyra i Orphacol ersätter den kolsyra som ska produceras av patientens kropp. På så sätt bidrar det till att minska produktionen av onormala gallsyror och främjar den normala aktiviteten hos gall i matsmältningssystemet, vilket lindrar symtomen på tillståndet.
Vilken nytta har Orphacol - Cholsyra visad under studierna?
Eftersom kolsyra är ett känt ämne och dess användning i dessa enzymatiska underskott konsolideras presenterade sökanden data från den vetenskapliga litteraturen. Sökanden presenterade data från den vetenskapliga litteraturen, samlad på 49 patienter med medfödda fel i primär gallesyrasyntes (38 patienter med 3β-hydroxi-A5-C27-steroidoxidoreduktasbrist och 11 patienter med 3-oxo-A4-brist -steroide-5β-reduktas). Han jämförde sedan effekterna på 28 patienter behandlade med kolsyra jämfört med effekterna på patienter som behandlades med olika gallsyror eller inte utsattes för någon substitutionsbehandling. Från den vetenskapliga litteraturen framkom att behandling med kolsyra minskar mängden onormala gallsyror hos patienter, återställer normala leverfunktioner och hjälper till att fördröja eller förhindra behovet av levertransplantation.
Vad är risken för Orphacol - Cholic acid?
De biverkningar som ses med Orphacol är diarré, klåda, ökade transaminaser (leverenzymer) och ibland gallstenar, även om deras frekvens inte kan beräknas på ett tillförlitligt sätt baserat på tillgängliga data. Orphacol ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot kolsyra eller något annat innehållsämne. Det ska inte ges till patienter som tar fenobarbital, ett läkemedel som används för att behandla epilepsi.
Varför har Orphacol - Cholic acid godkänts?
Kemikaliemyndighetens kommitté för humanläkemedel (CHMP) noterade att användningen av kolsyra vid behandling av infödda fel i primär gallesyrasyntes konsolideras i medicinsk praxis och väl dokumenterad i den vetenskapliga litteraturen, även om antalet dokumenterade fall är låga på grund av tillståndets sällsynthet. Han bestämde därför att förmånerna i Orphacol är större än riskerna och rekommenderade att det ges godkännande för försäljning. Orphacol godkändes under "exceptionella omständigheter" eftersom fullständig information om Orphacol inte kunde erhållas på grund av sjukdomen sällsynta. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen som finns tillgänglig och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet med detta.
Vilken information väntar man fortfarande på Orphacol - Cholic acid?
Eftersom Orphacol har godkänts under exceptionella omständigheter kommer företaget som marknadsför Orphacol att skapa en databas över patienter som behandlas med Orphacol för att övervaka säkerheten och effekten av behandlingen och kommer att presentera resultaten för CHMP med regelbundna och specifika intervall.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Orphacol - Cholic acid?
En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Orphacol används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Orphacol, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter. Företaget som producerar Orphacol kommer också att ge läkare i alla medlemsstater som avser att förskriva Orphacol med en dokumentation som innehåller produktlitteratur och information om korrekt diagnos av dessa tillstånd, risken för biverkningar och korrekt användning av läkemedlet.
Mer information om Orphacol - Cholic acid
Den 12 september 2013 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning för Orphacol, som är giltigt i hela Europeiska unionen. För mer information om behandling med Orphacol, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal. Sammanfattningen av yttrandet från Orphacolkommittén för särläkemedel finns tillgänglig på kemikaliemyndighetens hemsida: ema.Europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning. Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 09-2013.
