Vad används Cerdelga - eliglustat för?
Cerdelga är ett läkemedel som är indicerat för långtidsbehandling av vuxna patienter med Gauchers sjukdom av typ 1. Gauchersjukdom är en sällsynt ärftlig sjukdom där det finns ett brist på ett enzym som kallas glukokrebrosidas (även kallad beta-glukosidasyra), som normalt metaboliserar ett fett som kallas glukosylceramid (eller glukocerebroside). I avsaknad av enzymet avsätts fett i kroppen, vanligtvis i levern, mjälte och ben. Detta leder till typiska symtom på sjukdomen: anemi (lågt antal röda blodkroppar), trötthet, tendens till ekchymos och blödning, mjältförstoring och lever, benvärk och frakturer. Cerdelga används för patienter med typ 1 Gaucher-sjukdom, vilket är den form som normalt påverkar lever, mjälte och ben. Den används i ämnen som metaboliserar den vid normal hastighet (dvs. i så kallade "mellanliggande metaboliserare" eller "omfattande") eller med långsam hastighet ("långsamma metaboliserare"). Eftersom antalet patienter med Gaucher-sjukdom är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Cerdelga utgjordes som "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 4 december 2007. Cerdelga innehåller den aktiva ingrediensen eliglustat.
Hur används Cerdelga-eliglustat?
Cerdelga finns som kapslar (84 mg) som ska tas i munnen. Läkemedlet kan endast erhållas på recept och behandlingen bör startas och följas av en läkare med erfarenhet av hantering av Gauchers sjukdom. Innan behandlingen med Cerdelga startas är det nödvändigt att genomföra ett test för att bestämma hur snabbt metaboliseringen av läkemedlet i patientens kropp (dvs. att avgöra om det är fråga om långsamma, mellanliggande eller omfattande metaboliserare). Läkemedlet ska inte ges till patienter som metaboliserar det med mycket höga hastigheter (sk "ultra-fast metaboliserare") eller till personer vars förmåga att metabolisera läkemedlet inte är känt eller i vilken metabolismen inte har bestämts med en speciellt test. Den rekommenderade dosen av Cerdelga är en kapsel två gånger dagligen hos patienter med normal metaboliserande aktivitet (mellanliggande eller omfattande metaboliserare). Hos patienter vars kropp metaboliserar läkemedlet långsamt (långsam metabolisers) är den rekommenderade dosen en kapsel en gång om dagen. Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Cerdelga - eliglustat?
Den aktiva substansen i Cerdelga, eliglustat, verkar genom att blockera verkan av ett enzym som är involverat i framställning av glukosylceramid. Eftersom ackumuleringen av detta fettämne i organ som mjälten, leveren och benen är ansvarig för symptomen på typ 1 Gauchers sjukdom, bidrar minskningen av produktionen till att begränsa ackumuleringen i sådana organ, vilket därför fungerar bättre.
Vilken fördel har Cerdelga - eliglustat visat under studierna?
Cerdelga har visat sig vara effektivt vid behandling av Gauchersjukdom i två huvudstudier. 40 patienter med tidigare obehandlad typ 1 Gaucher-sjukdom deltog i den första studien, vilken huvudsakligen undersökte minskningen av mjälten. Ämnen som behandlades med eliglustat uppvisade en genomsnittlig minskning av mjälten med 28% jämfört med den 2% -ökning som observerades hos patienter behandlade med placebo (en dummybehandling) nio månader efter behandlingen. Patienter som behandlats med Cerdelga har också visat en förbättring av andra tecken på sjukdomen, inklusive minskad leveransstorlek och en ökning av hemoglobinnivåer (proteinet i röda blodkroppar som bär syre i kroppen). Effekten av Cerdelga demonstrerades också i en annan studie som involverade 160 patienter med Gaucher-sjukdomen av typ 1, som tidigare behandlats med en frånvarande ersättningsterapi och hos vilka symtomen på sjukdomen var under kontroll. Vissa patienter behandlades med Cerdelga, medan andra behandlades med enzymbytebehandling. Från denna studie visade sig att sjukdomen efter ett års behandling var stabil hos 85% av patienterna som behandlades med Cerdelga jämfört med 94% av patienterna som fortsatte med enzymetersättningsterapi.
Vad är risken för Cerdelga-eliglustat?
Den vanligaste biverkningen av Cerdelga (som kan påverka fler än 1 av 10 personer) är diarré, vilket påverkar cirka 6 av 100 patienter. De flesta biverkningarna är milda och övergående. För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Cerdelga, se bipacksedeln. Cerdelga ska inte tas i kombination med vissa läkemedel som kan störa kroppens förmåga att försämra det, eftersom denna störning kan påverka nivåerna av Cerdelga i blodet. För fullständig förteckning över begränsningar, se bipacksedeln.
Varför har Cerdelga-eliglustat godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelar Cerdelga är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU. Cerdelga har visat sig vara effektivt för att förbättra symtom på sjukdomen hos en majoritet av tidigare behandlade Gaucher-sjukdomspatienter av typ 1, liksom för att hålla sjukdomen stabil i de flesta patienter som tidigare behandlats med enzymersättningsterapi. En minoritet av patienterna (cirka 15%) som bytte från en enzymbytebehandling till Cerdelga svarade emellertid inte optimalt efter en års behandling. För dessa patienter bör andra behandlingsalternativ beaktas. Sjukdomsprogression bör kontrolleras regelbundet hos alla patienter som byter från en enzymbytebehandling till Cerdelga. När det gäller säkerheten, trots att de biverkningar som mestadels var milda och övergående, rekommenderade CHMP att ytterligare undersöka läkemedlets långsiktiga säkerhet.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Cerdelga-eliglustat?
En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Cerdelga används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Cerdelga, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter. Dessutom kommer företaget som marknadsför Cerdelga att ge läkare och patienter med informationsmaterial för att säkerställa att endast personer med typ 1 Gaucher-sjukdom behandlas med Cerdelga och att läkemedlet inte används i kombination med andra läkemedel som kan väsentligt förändra blodnivåer. Alla patienter som kommer att ordineras Cerdelga får ett varningskort. Företaget kommer även att behålla ett register över patienter som behandlats med Cerdelga för att bedöma läkemedlets långsiktiga säkerhet. Ytterligare information finns i sammanfattningen av riskhanteringsplanen.
Mer information om Cerdelga - eliglustat
Den 19 januari 2015 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Cerdelga, som är giltigt i hela Europeiska unionen. För mer information om behandling med Cerdelga, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal. Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel i samband med Cerdelga finns tillgänglig på kemikaliemyndighetens webbplats: ema.Europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning. Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 01-2015.
