Vad är Exjade?
Exjade är en medicinsk enhet som innehåller deferasirox som aktiv ingrediens. Läkemedlet finns i form av vita dispersibla tabletter som upplöses i en vätska som vatten, bildar en suspension som patienten kan dricka. Varje tablett innehåller 125 mg, 250 mg eller 500 mg deferasirox.
Vad används Exjade för?
Exjade är indicerat för behandling av ett tillstånd som kallas kronisk järnöverbelastning (ett överskott av järn i kroppen) på grund av frekventa blodtransfusioner.
- Exjade används för att minska mängden järn som finns i patientens kropp (över sex år) som lider av en ärftlig sjukdom som kallas beta-thalassemi-huvud, för vilken behandling de måste genomgå frekventa blodtransfusioner. Patienter med beta-thalassemi större kan inte producera tillräckligt med hemoglobin (proteinet som finns i röda blodkroppar som bär syre i kroppen) och kräver därför ofta blodtransfusioner. Med "frekventa transfusioner" avses minst 7 ml koncentrerade röda blodkroppar per kg kroppsvikt om en månad.
- Exjade indikeras även när behandling med deferoxamin (ett annat läkemedel som används för att behandla kronisk järnöverbelastning) är kontraindicerat eller otillräcklig hos patienter som lider av andra typer av anemi, barn mellan två och fem år och patienter med beta-talmemi majors som får sällsynta transfusioner.
Eftersom antalet patienter som lider av kronisk järnöverbelastning är låg anses sjukdomen vara sällsynt. Exjade utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 13 mars 2002.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Exjade?
Exjadebehandling bör startas och underhållas av läkare som har erfarenhet av behandling av kronisk järnöverbelastning på grund av frekventa blodtransfusioner. Endast patienter som inte har nedsatt njurfunktion kan behandlas med Exjade. Behandling börjar efter transfusion till patienten av cirka 100 ml koncentrerade röda blodkroppar för varje kg kroppsvikt eller när tecken på överbelastning av järn föreligger (dvs. när ferritinhalter
serum, proteinet som lagrar järn, överstiger 1 mg per liter). Behandling börjar normalt med en dos på 20 mg per kg kroppsvikt. Beroende på patientens transfusioner kan initialdoser på 10 mg eller 30 mg / kg också användas. Dessa doser justeras därefter, om nödvändigt, var tredje till sex månader beroende på patientens svar.
Exjade måste tas varje dag, helst samtidigt, på en tom mage (minst 30 minuter före en måltid). Antalet tabletter av varje koncentration som utgör dosen beräknas utifrån patientens kroppsvikt. Tabletterna löses upp genom att blanda dem i ett glas vatten eller fruktjuice för att få en suspension som patienten kan dricka.
Hur fungerar Exjade?
När patienter får upprepade transfusioner för att behandla anemi kommer transfuserade röda blodkroppar med järn i kroppen. Kroppen har emellertid inte ett naturligt sätt att avlägsna överskott av järn, vilket därför tenderar att ackumuleras och över tiden kan skada viktiga organ som hjärtat eller leveren. Den aktiva beståndsdelen i Exjade, deferasirox, är en "järnkelator". Det binder sig till det järn som finns i kroppen för att bilda en förening, kallad "chelat", som kan utsöndras av kroppen, främst genom feces. Detta hjälper till att korrigera överbelastning av järn och förhindra skador på grund av överskott av järn.
Vilka studier har utförts på Exjade?
Effekterna av Exjade har testats i försöksmodeller innan de studeras hos människor. Den huvudsakliga effektstudien jämförde Exjade med deferoxamin hos 591 patienter med beta-thalassemi major (varav hälften var under 16 år och 56 år under sex år). I studien var både läkaren och patienten medveten om det använda läkemedlet. Detta beror på att, medan Exjade administreras oralt, tas deferoxamin genom subkutan infusion (en injektion som görs mycket långsamt under huden) hela natten. Effekten mättes genom att titta på nivåerna av järn i levern före och efter ett års behandling med läkemedel.
En ytterligare studie betraktade effekten av Exjade hos 184 patienter som inte kunde behandlas med deferoxamin, inklusive patienter med beta-thalassemi major och andra typer av anemi.
Vilken nytta har Exjade visat under studierna?
Vid slutet av huvudstudien visade 53% av patienterna som fick Exjade ett tillräckligt svar på behandlingen jämfört med 66% av de patienter som behandlades med deferoxamin. Detta innebär att Exjade kanske inte har varit lika effektiv som jämförelsemedicinen. Med tanke på de 381 patienter som hade särskilt höga nivåer av järn i levern i början av studien och som fick jämförbara mängder av Exjade eller deferoxamin var båda läkemedlen effektiva. I denna studie var patienter under sex år för få för att visa säkerhet och effekt av Exjade i denna åldersgrupp.
I den extra studien hade över hälften av patienterna som inte kunde behandlas med deferoxamin svarat på behandling med Exjade efter ett år, inklusive patienter mellan två och fem år.
Vilka är riskerna med Exjade?
Den vanligaste biverkningen av Exjade (ses hos fler än 1 av 10 patienter) är en ökning av blodkreatinin (en markör för njurproblem). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Exjade, se bipacksedeln.
Exjade är kontraindicerat till personer som är överkänsliga (allergiska) mot deferasirox eller något annat hjälpämne och hos personer med kreatininclearance (ett mått på njurens förmåga att utvisa blodkreatinin) mindre än 60 ml per minut. Den får inte användas i kombination med andra järnkromatorer.
Det är väldigt viktigt att patienternas njure och leverfunktioner kontrolleras med blodprov före behandling med Exjade och regelbundet under behandling med läkemedlet. Dosen ska vara risotto eller behandlingen avbruten om patienten utvecklar njure eller leversjukdom. Exjade är kontraindicerat hos personer med svår leversjukdom, eftersom det inte har testats på sådana patienter.
Varför har Exjade godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) konstaterade att fördelarna med Exjade överstiger riskerna vid behandling av kronisk järnöverbelastning på grund av frekventa blodtransfusioner hos patienter med beta-thalassemi-huvud. Hos patienter som får mindre frekventa transfusioner är Exjade ett alternativ till deferoxamin när det inte kan användas eller är otillräckligt. Kommittén rekommenderar därför godkännande för försäljning av detta läkemedel.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa säker användning av Exjade?
Företaget som ansvarar för att leverera Exjade måste utarbeta en dokumentation för läkare som ska distribueras vid tidpunkten för marknadsföringen för att säkerställa att de vid tidpunkten för läkemedlet är medvetna om behovet av att övervaka patientens hälsa, särskilt sätt njurfunktion. Företaget kommer också att förbereda en liknande fil för patienter.
Mer information om Exjade
Den 28 augusti 2006 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning som gäller i hela Europeiska unionen för Exjade till Novartis Europharm Limited.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel på Exjade finns här.
För den fullständiga versionen av utvärderingen (EPAR) av Exjade, klicka här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 08-2008.
