Vad är Alprolix - Eftrenonacog Alfa och vad används det för?
Alprolix är ett läkemedel som används för att behandla och förhindra blödning hos patienter med hemofili B, en ärftlig blödningsstörning orsakad av bristen på ett koagulationsprotein som kallas faktor IX. Det kan ges till patienter i alla åldrar.
Eftersom antalet patienter med hemofili B är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Alprolix utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 8 juni 2007.
Alprolix innehåller den aktiva substansen eftrenonacog alfa.
Hur används Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Alprolix kan endast erhållas på recept och behandlingen måste övervakas av en läkare med erfarenhet av behandling av hemofili.
Alprolix är tillgängligt som ett pulver och lösningsmedel som vid blandning bildar en intravenös lösning för injektion. Dos och administreringsfrekvens beror på patientens kroppsvikt, huruvida Alprolix används för förebyggande eller botande blödningsändamål, svårighetsgraden av faktor IX-brist i patienten, blödans omfattning och plats samt från hälsoförhållandena och patientens ålder. För mer information om användningen av detta läkemedel, se sammanfattningen av produktegenskaper (även en del av EPAR).
Patienter, eller personer som bryr sig om dem, kan ge sig eller ge Aplorix ensam hemma, efter att ha fått lämpliga instruktioner. Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Patienter med hemofili B har en faktor IX-brist, ett protein som är nödvändigt för normal blodkoagulering. Som ett resultat är de lätt benägna att blöda. Den aktiva substansen i Alprolix, eftrenonacog alfa, fungerar i kroppen på samma sätt som den mänskliga faktorn IX. Ersätter den saknade faktorn IX, som främjar blodkoagulering och tillåter tillfällig blödningskontroll.
Vilken nytta har Alprolix - Eftrenonacog Alfa visat under studierna?
Alprolix har visat sig vara effektivt för att förebygga och behandla blödande händelser i två huvudstudier som involverar patienter med hemofili B.
I den första studien av 123 vuxna och ungdomar över 12 år hade 3 patienter fått Alprolix som förebyggande behandling en gång i veckan och 3 blödande episoder per år inträffade; hos patienter som hade fått Alprolix som förebyggande behandling en gång vart 10 dagar fanns det 2 blödande episoder per år. Slutligen inträffade omkring 18 blödande episoder per år hos patienter som fick Alrpolix för att behandla blödning vid behov. Vidare löstes vid cirka blödning ca 90% av episoderna med en enda injektion.
I den andra studien som genomfördes på 30 barn under 12 år var effekten av Alprolix liknande: i genomsnitt hittades 2 blödande episoder per år och i 75% av fallen avgjordes episoderna efter en enda injektion.
Vad är risken för Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Överkänslighetsreaktioner (allergiska) reaktioner på Alprolix har rapporterats sällan och inkluderar: svullnad, brännande och sveda vid injektionsstället, frysningar, rodnad, kliande utslag, huvudvärk, nässelfeber, lågt blodtryck, letargi, illamående och kräkningar, rastlöshet, takykardi, täthet i bröstet och wheezing. I vissa fall kan dessa reaktioner uppstå i svår form.
Med faktor IX-läkemedel finns det också risk för att vissa patienter utvecklar inhibitorer (antikroppar) mot den aktuella faktorn. Därför kan läkemedlet bli ineffektivt, vilket leder till förlust av kontroll över blödning. Faktor IX-läkemedel kan också orsaka problem på grund av blodproppar i blodkärlen.
För fullständig förteckning över restriktioner och biverkningar som rapporterats med Alprolix, se bipacksedeln.
Varför har Alprolix - Eftrenonacog Alfa godkänts?
Studier visar att Alprolix är effektivt för att förebygga och behandla blödningsepisoder hos patienter med hemofili B och att dess säkerhetsprofil är jämförbar med andra faktor IX-läkemedel. Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade därför att fördelarna med Alprolix är större än riskerna och rekommenderade att den används i EU.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Alprolix används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Alprolix, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.
Mer information om Alprolix - Eftrenonacog Alfa
För fullständig EPAR för Alprolix, se byråns webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europeiska offentliga utvärderingsrapporter. För mer information om behandling med Alprolix, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel för Alprolix finns på kemikaliemyndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning.
