Vad används Procysbi - Mercaptamin för?
Procysbi är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen merkaptamin (även känd som cysteamin) och används till patienter med nefropatisk (njure) cystinos. Cystinos är en ärftlig sjukdom där en överdriven mängd cystin, en aminosyra som är naturligt närvarande i kroppen, ackumuleras i celler, speciellt i njurarna och ögonen, vilket skadar dem. Eftersom antalet patienter med cystinos är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Procysbi utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används i sällsynta sjukdomar) den 20 september 2010. Procysbi är ett "hybridmedicin", vilket betyder att det är liknar ett "referensmedicin" som innehåller samma aktiva ingrediensen, men Procysbi är tillgängligt i en formulering som möjliggör en fördröjd frisättning av den aktiva ingrediensen i kroppen. Referensmedicin för Procysbi är Cystagon.
Hur används Procysbi - Mercaptamin?
Procysbi kan endast erhållas på recept och behandlingen bör startas under överinseende av en läkare som har erfarenhet av behandling av cystinos. Procysbi är tillgängligt som gastroresistenta kapslar (25 och 75 mg). Gastroresistant innebär att innehållet i kapslarna passerar genom magen utan att delas upp tills det når tarmarna. Den rekommenderade dagsdosen beräknas utifrån kroppsytan, i måttet 1, 30 g per m2 uppdelat i 2 doser administrerade var 12: e timme. Cystinnivåer i vita blodkroppar (som mäts som nmol hemicystin per mg protein i vita blodkroppar) eller alternativt koncentrationen av merkaptamin i blodet måste övervakas och användas för att reglera dosen, som aldrig får överstiga 1, 95 g per m2 per dag. Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Procysbi - Mercaptamin?
Den aktiva beståndsdelen i Procysbi, merkaptamin, reagerar med cystin för att bilda en annan aminosyra, kallad cystein, och en förening som kallas cystein-cysteaminsaltet. Kroppen kan ta bort detta salt från cellerna. Mängden cystin i organen reduceras därför, och detta begränsar skadan på dessa organ.
Vilken nytta har Procysbi - Mercaptamin visat under studierna?
Procysbi administrerad var 12: e timme har visat sig vara minst effektiv när Cystagon administreras var 6: e timme för att hålla mängden cystin i vita blodkroppar vid acceptabla nivåer (mindre än 1 nmol hemicistin per mg protein i vita blodkroppar). I en huvudstudie med 43 patienter med nefropatisk cystinos var ingen signifikant skillnad mellan genomsnittliga cystinnivåer i vita blodkroppar under en 3 veckors behandling med de två läkemedlen. Nivåerna var 0, 51 nmol / mg med Procysbi, jämfört med 0, 44 nmol / mg med Cystagon.
Vad är risken för Procysbi-Mercaptamin?
De vanligaste biverkningarna med Procysbi (som kan påverka fler än 1 av 10 personer) är aptitlöshet, kräkningar, illamående, diarré, slöhet (brist på energi) och pyrexi (feber). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Procysbi, se bipacksedeln. Procysbi ska inte användas till personer som är överkänsliga (allergiska) mot någon form av merkaptamin till något av de övriga innehållsämnena eller till penicillamin. Det får inte heller användas till ammande kvinnor.
Varför har Procysbi - Mercaptamin godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Procysbi är större än riskerna och rekommenderade att den godkänns för användning i EU. CHMP noterade att Procysbi har visat sig vara minst lika effektivt som Cystagon för att bibehålla mängden cystin i vita blodkroppar till en acceptabel nivå. Kommittén ansåg också att den gastroresistenta formuleringen, på grund av dess mindre frekventa administrering, förväntas öka behandlingens överensstämmelse och livskvalitet för patienter med cystinos. När det gäller säkerheten ansåg CHMP att säkerhetsprofilen för merkaptamin är väl etablerad och att en säkerhet som liknar den hos referensmedicinen förväntas för Procysbi.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Procysbi-Mercaptamine?
En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Procysbi används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Procysbi, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.
Dessutom kommer företaget som marknadsför Procysbi att tillhandahålla utbildningsmaterial till alla potentiella läkare som innehåller viktig säkerhetsinformation inklusive risken för att läkemedlet är skadligt för det ofödda barnet.
Mer information om Procysbi - Mercaptamine
Den 06.09.2013 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Procysbi, som är giltigt i hela Europeiska unionen. Den fullständiga EPAR för Procysbi finns på kemikaliemyndighetens hemsida: ema.Europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europeiska offentliga utvärderingsrapporter. För mer information om behandling med Procysbi, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal. Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel för Procysbi finns på kemikaliemyndighetens hemsida: ema.Europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning. Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 09-2013.
