Läkemedlets egenskaper
Macugen är en lösning administrerad genom intraokulär injektion (i ögat). Injektionen utförs av en ögonläkare (ögonk specialist) i denna typ av operation.
Den aktiva substansen är pegaptanibnatrium.
verktyg
Macugen används för att behandla den exudativa (våta) formen av åldersrelaterad macular degeneration (AMD). Det är en sjukdom som påverkar den centrala delen av näthinnan (kallad makula), längst ned i ögat, vilket förorsakar förlust av syn. Makulaen möjliggör den centrala vision som krävs för att styra, läsa de små tecknen och andra liknande aktiviteter. Den våta formen av sjukdomen orsakas av närvaron av onormala blodkärl under näthinnan och makula, med möjlighet till blödning och läckage av vätskor. detta förorsakar synförlust. Sjukdomen är sällsynt under 55 år, medan den är vanligare från 75 års ålder (det påverkar en av 20 personer i denna åldersgrupp).
Användningsmetod
Macugen ska injiceras i det drabbade ögat var 6: e vecka av en ögonläkare som har erfarenhet av denna typ av injektion.
Injektionen föregås av lokalbedövning, för att minska eller förebygga smärta. Antibiotiska droppar kan också införas i ögat innan Macugen injektionen förhindrar ögoninfektioner.
Verkningsmekanismer
Macugen blockerar ett ämne, den "vaskulära endotelväxtfaktorn" eller VEGF, som är ansvarig för tillväxten av blodkärl såväl som läckage av vätska från kärlen och svullnad. Dessa effekter antas förvärra sjukdomen.
Macugen blockerar denna faktor genom att minska tillväxten hos de drabbade blodkärlen, och därmed också blödning och vätsketab.
Studier utförda
Macugen har varit föremål för två huvudsakliga kliniska studier med 1190 patienter och varar upp till två år. Syftet med studierna var att utvärdera säkerheten och effekten av Macugen i tre olika doser: 0, 3 mg, 1 mg och 3 mg. Effekterna jämfördes med den normala behandlingen som innebär en simulerad intervention (placebo), som består av samma förfarande men utan en nål och utan Macugen injektion.
Under studierna, förutom Macugen och det simulerade ingreppet, användes även fotodynamisk terapi.
Fördelar som hittats efter studierna
Efter ett års behandling visade gruppen patienter som behandlades med Macugen vid 0, 3 mg och 1 mg, i förhållande till den behandlade gruppen med den simulerade operationen, en mindre försämring av synen. Förbättringen visade sig vara bestående hos patienter som fortsatte behandlingen med Macugen i två år.
Associerade risker
De vanligaste biverkningarna, som drabbade över 10% av patienterna som deltog i kliniska studier, är ögonproblem på grund av själva injektionen i stället för läkemedlet. Till exempel kan det finnas en tillfällig ökning av ögontrycket. Oftalmologen kommer att kontrollera att detta inte sker efter injektionen, eventuellt vidta lämpliga motåtgärder. En annan möjlig biverkning av Macugen är endoftalmitis (inre infektion i ögat), som bör behandlas så snart som möjligt. Den illustrativa bipacksedeln beskriver symptomen och relaterade motåtgärder.
För en fullständig beskrivning av biverkningarna associerade med Macugen, se bipacksedeln.
Macugen ska inte användas till patienter med känd eller misstänkt infektion i ögat eller ögonområdet. Det ska inte heller användas till patienter som kan vara överkänsliga (allergiska) mot pegaptanibnatrium eller mot något hjälpämne. I vissa sällsynta fall inträffade allvarliga allergiska reaktioner omedelbart efter injektionen. Bipacksedeln inbjuder patienter att rapportera eventuella allergier mot läkaren.
Skäl för godkännande
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann, baserat på en jämförelse med patienter behandlade med simulerad kirurgi, att Macugen reducerar synförlust hos patienter med exudativ åldersrelaterad makuladegenerering vid administrering för 1 år i doserna 0, 3 mg och 1 mg.
Effekterna av Macugen 0, 3 mg och 1 mg är nästan lika, så dosen på 0, 3 mg godkändes. Det är viktigt att påpeka att Macugen bara sakta sänker processen med synförlust och att det är en sjukdom allvarlig som också kräver andra behandlingar. CHMP bestämde att fördelarna med Macugen uppväger de därtill hörande riskerna och rekommenderade därför att ett godkännande för försäljning utfärdas, vilket innebär att läkare kan ordinera det.
Åtgärder som ska vidtas för att minimera risker som är relaterade till dem
Företaget som tillverkar Macugen kommer att ge instruktioner till läkare (för att minimera riskerna med ögoninjektion) och till patienter (för att lära dem att känna igen allvarliga biverkningar och fall som kräver omedelbar medicinsk behandling). Företaget kommer också att försöka avgöra om det finns kategorier av patienter med större risk för biverkningar.
Mer information
Den 31 januari 2006 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning som gäller för Macugen till Pfizer Limited, som är giltigt i hela Europeiska unionen.
Den fullständiga versionen av utvärderingen (EPAR) finns på följande adress.
Senast uppdaterad: 1-2006.
