Vad är Venclyxto - Venetoclax och vad används det för?
Venclyxto är ett läkemedel för att behandla en blodcancer som kallas kronisk lymfocytisk leukemi (CLL) när andra behandlingar har misslyckats eller är olämpliga.
Hos patienter med särskilda genetiska förändringar (deletion 17p eller TP53-mutation) som gör dem olämpliga för kemoimmunoterapi används Venclyxto när läkemedel som kallas B-cellreceptorhämmare (ibrutinib och idelalisib) inte är lämpliga eller har misslyckats.
Hos patienter som inte har sådana genetiska förändringar används Venclyxto efter kemoimmunoterapibehandlingar och en B-cellreceptorvägshämmare har misslyckats. Eftersom antalet patienter med CLL är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Venclyxto betecknades som "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 6 december 2012.
Venclyxto innehåller den aktiva substansen venetoklax.
Hur används Venclyxto - Venetoclax?
Venclyxto är tillgängligt som tabletter som tas i munnen en gång om dagen under en måltid. Startdosen är 20 mg per dag och ökas gradvis till 400 mg över 5 veckor. Patienten måste förbli på behandling tills han förbättrar eller förblir stabil och biverkningarna är toleranta. Om patienten känner till några biverkningar kan du tillfälligt sluta behandlingen eller minska dosen.
Venclyxto måste startas och övervakas av en läkare som har erfarenhet av användning av läkemedel mot cancer och kan endast erhållas på recept.
Hur fungerar Venclyxto - Venetoclax?
Den aktiva substansen i Venclyxto, venetoklax, binder till ett protein som kallas Bcl-2. Detta protein är närvarande i stora mängder i CLL-tumörceller och hjälper dem att överleva längre i kroppen, vilket gör dem resistenta mot cancer mot cancer. Genom att binda till Bcl-2 och blockera sin verkan orsakar venokocker döden av cancerceller och på så sätt saktar sjukdomsprogressionen.
Vilken nytta har Venclyxto - Venetoclax visat under studierna?
Studier har visat att tumörceller i en hög andel patienter elimineras delvis eller fullständigt efter behandling med Venclyxto. I en huvudstudie som involverade 107 tidigare behandlade patienter med CLL och 17p borttog 75% delvis eller fullständigt Venclyxto. I en annan studie av 64 patienter med eller utan 17p-deletion eller TP53-mutation var responsfrekvensen 67%. Patienterna i denna andra studie hade alla tidigare tagit hämmare av B-cellreceptorvägen.
Vilka är riskerna med Venclyxto - Venetoclax?
De vanligaste biverkningarna av Venclyxto (som kan påverka fler än 1 av 5 personer) är minskning av neutrofiler (en typ av vitblodcell), diarré, illamående, anemi (lågt rött blodkroppsantal), infektion i näsa eller hals, trötthet, höga nivåer av fosfat i blodet, kräkningar och förstoppning.
De vanligaste allvarliga biverkningarna (som kan påverka fler än 2 av 100 personer) är lunginflammation (lunginfektion), feber i samband med minskad neutrofiler och tumörlysissyndrom (en komplikation orsakad av nedbrytning av cancerceller). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Venclyxto, se bipacksedeln.
Venclyxto ska inte användas med läkemedel som kallas "potenta CYP3A-hämmare" under de tidiga behandlingsstadierna och bör inte användas med jonkört (en växtberedning som används för att behandla ångest och depression).
Varför har Venclyxto - Venetoclax godkänts?
En hög andel patienter svarar på Venclyxto efter att andra behandlingar misslyckats eller visat sig vara olämpliga. Studier har visat att patienter med särskilda genetiska mutationer (deletion 17p eller TP53 mutationer), vilket gör dem olämpliga för kemoimmunoterapi, svarar väl på behandlingen. Vidare observerades en hög responsfrekvens hos patienter i vilka tidigare behandling med ibrutinib eller idelalisib hade misslyckats.
När det gäller säkerhet anses läkemedlets biverkningar vara acceptabla. Även om det finns en risk för tumörlysis syndrom, kan en komplikation som uppstår när cancerceller förstörs för snabbt, denna risk kan innehålla förebyggande åtgärder, såsom en gradvis ökning av dos eller reduktion, om det behövs.
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) noterade att även om ett litet antal patienter har studerats hittills är Venclyxtos fördelar större än riskerna och rekommenderas att det godkänns för användning i EU .
Venclyxto har erhållit ett "villkorligt godkännande". Detta innebär att ytterligare uppgifter om läkemedlet ska tillhandahållas. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen som finns tillgänglig och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet med detta.
Vilken information väntar väntat på Venclyxto?
Sedan ett villkorligt godkännande utfärdades för Venclyxto kommer det företag som marknadsför läkemedlet att ge ytterligare uppgifter om fördelar och risker från en pågående studie hos patienter vars tidigare behandling med ibrutinib eller idelalisib misslyckades.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Venclyxto - Venetoclax?
Företaget som marknadsför Venclyxto kommer att ge mer information om läkemedlets totala säkerhet. Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter för säker och effektiv användning av Venclyxto har också inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln.
Mer information om Venclyxto - Venetoclax
Den fullständiga EPAR för Venclyxto finns på byråns webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human medicines / European public assessment reports. För mer information om behandling med Venclyxto, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel för Venclyxto finns tillgänglig på kemikaliemyndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning.
