Farydak - Panobinostat

Vad är Farydak - Panobinostat används för?

Farydak är ett cancermedicin som används i kombination med två andra läkemedel, bortezomib och dexametason, för att behandla multipelt myelom (ett benmärgscancer). Det administreras till vuxna i vilka sjukdomen har återkommit eller förvärrats efter minst två tidigare behandlingar, inklusive bortezomib och en immunmodulator (ett läkemedel som verkar på immunsystemet).

Farydak innehåller den aktiva ingrediensen panobinostat.

Eftersom antalet patienter med multipelt myelom är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Farydak betecknades som "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 8 november 2012.

Hur används Farydak - Panobinostat?

Behandling med Farydak bör startas av en läkare som har erfarenhet av användning av cancer mot cancer och läkemedlet kan endast erhållas på recept.

Farydak finns som kapslar (10, 15 och 20 mg) och ges i 21-dagars behandlingscykler, tillsammans med bortezomib och dexametason. Den rekommenderade startdosen av Farydak är 20 mg, taget på dagarna 1, 3, 5, 8, 10 och 12 i cykeln. Patienter får läkemedlet i 8 cykler och ytterligare 8 behandlingscykler rekommenderas till patienter som får klinisk nytta. Din läkare kan ändra dosen eller fördröja administreringen hos patienter som upplever allvarliga biverkningar. Mer information finns i sammanfattningen av produktegenskaper (medföljer produktinformation).

Hur fungerar Farydak - Panobinostat?

Den aktiva substansen i Farydak, panobinostat, är en typ av läkemedel som kallas histone deacetylas (HDAC) hämmare. Det blockerar aktiviteten hos enzymer som kallas histon-deacetylaser (HDAC), involverade i aktivering och deaktivering av gener inom celler. I multipel myelom förväntas panobinostat hålla gener som hämmar uppdelning och tillväxt av aktiverade tumörceller. Detta förväntas stoppa multiplikationen av c

Vilken nytta har Farydak - Panobinostat visat under studierna?

Fördelarna med Farydak har visats i en huvudstudie utförd av 768 patienter med multipelt myelom som hade återkommit efter tidigare behandlingar. Läkemedlet jämfördes med placebo (en dummybehandling) som ett tillägg till behandling med bortezomib och dexametason. Huvudmåttet på effektivitet var den genomsnittliga tiden som förflutit före försämringen av patientens sjukdom (progressionsfri överlevnad), som var 12 månader hos patienter som behandlades med Farydak jämfört med cirka 8 månader hos de som behandlades med placebo.

När resultaten endast analyserades för den grupp av patienter som hade fått minst två tidigare behandlingar, inklusive bortezomib och ett immunmodulerande läkemedel (talidomid, lenalidomid eller pomalidomid) var den genomsnittliga tiden till myelom försämrad 12, 5 månader med Farydak, jämfört med 4, 7 månader med placebo.

Vad är risken för Farydak - Panobinostat?

De vanligaste biverkningarna med Farydak (som kan påverka fler än 1 av 10 personer) är diarré, trötthet, illamående och kräkningar och blodburna effekter, såsom trombocytopeni (låga blodplättnivåer, viktiga för blodproppar), anemi och neutropeni och lymfopeni (låga halter av vissa vita blodkroppar). De mest signifikanta effekterna som ledde till avbrott av behandling hos patienter (förekommande hos cirka 4 patienter av 10) var diarré, svaghet och trötthet och lunginflammation (lunginfektion). Effekter på hjärtat inträffade hos 1-2 av 10 patienter och inkluderade takykardi (ökad hjärtfrekvens), hjärtklappning och oregelbunden hjärtrytm (förmaksflimmer, sinus takykardi); Sällan upplevde patienter förändringar i elektrisk ledning i hjärtat (förlängning av QTc-intervallet). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Farydak, se bipacksedeln.

Farydak ska inte användas till ammande kvinnor. För fullständig förteckning över begränsningar, se bipacksedeln.

Varför har Farydak - Panobinostat godkänts?

Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) ansåg att ökningen av progressionsfri överlevnad skulle vara kliniskt signifikant, samtidigt som det noterades att en fördel med avseende på övergripande överlevnad ännu inte visats. Vidare fungerar panobinostat annorlunda än befintliga behandlingar. Detta innebär att det erbjuder ett nytt alternativ för patienter som utsätts för minst två tidigare behandlingar, inklusive bortezomib och immunmodulerande medel, som har begränsade terapeutiska möjligheter och därmed ett högt omättat medicinsk behov. Även om de oönskade effekterna orsakade oro och kanske inte är motiverade hos patienter som kan behandlas med mindre toxiska terapier, ansåg CHMP att de var acceptabla i den ovan angivna undergruppen, med tanke på frånvaron av alternativ och att de kunde hanteras. Därför beslutade kommittén för humanläkemedel (CHMP) att fördelarna med Farydak är större än riskerna i denna grupp och rekommenderade att den godkändes för användning i EU.

Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Farydak - Panobinostat?

En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Farydak används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Farydak, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.

Dessutom kommer företaget som marknadsför Farydak att tillhandahålla informationsmaterial för patienter, inklusive ett patientkort, för att hjälpa dem att ta medicinen korrekt. Det kommer också att ge en slutlig analys som härrör från huvudstudien om överlevnadstiden för patienter som har behandlats med läkemedlet.