Vad är Refixia och vad används det för: Nonacog beta pegol?
Refixia är ett läkemedel som används för att behandla och förhindra blödning hos patienter med hemofili B, en ärftlig blödningsstörning orsakad av bristen på ett koagulationsprotein som kallas faktor IX. Den kan användas hos vuxna och barn från 12 år.
Refixia innehåller den aktiva ingrediensen nonacog beta pegol.
Hur används Refixia - Nonacog beta pegol?
Refixia kan endast erhållas på recept och behandlingen bör utföras under överinseende av en läkare som är erfaren vid behandling av hemofili.
Refixia finns som pulver och vätska som blandas ihop tills en lösning injiceras i en ven. Behandlingens dos och frekvens beror på om Refixia används för att behandla blödning eller för att förhindra blödning eller för att minska blödningen under operationen, blödans omfattning och plats och patientens kroppsvikt. För mer information om användningen av detta läkemedel, se sammanfattningen av produktegenskaper (även en del av EPAR).
Patienter eller vårdgivare kan bara injicera Refixia hemma, så länge de är välutbildade. För mer information, se bipacksedeln.
Hur fungerar Refixia - Nonacog beta pegol?
Patienter med hemofili B är bristfälliga i faktor IX, ett protein som är nödvändigt för normal blodkoagulation och är därför lätt benägna att blöda. Den aktiva substansen i Refixia, nonacog beta pegol, fungerar i kroppen på samma sätt som den mänskliga faktorn IX. Ersätter den saknade faktorn IX, vilket främjar blodkoagulering och tillåter tillfällig blödningskontroll.
Vilken nytta har Refixia - Nonacog beta pegol visat under studierna?
Refixier har visat sig vara effektiva både vid behandling av blödningsepisoder och vid begränsning av antalet episoder.
I en studie där 74 vuxna och ungdomar var 13 år eller äldre upplevde 29 patienter som fick Refixia som en vecka förebyggande behandling ungefär 1 hemoragisk episod per år och 15 patienter som fick Refixia för behandling av "on-demand" blödning manifesterade omkring 16 blödande episoder per år. Vidare, när blödning uppstod, bedömdes Refixia utmärkt eller bra vid behandling av cirka 92% av blödningsepisoderna. 87% av blödningsepisoderna löstes med en enda injektion av Refixia.
I den andra studien av 25 barn under 13 år fick alla patienter Refixia som en vecka förebyggande behandling. Patienter upplevde ungefär 1 hemorragisk episod per år och Refixia bedömdes utmärkt eller bra vid behandling av cirka 93% av blödningsepisoderna. Ca 86% av blödningsepisoderna löstes med en enda injektion.
Vilka är riskerna med Refixia - Nonacog beta pegol?
(Allergisk) överkänslighetsreaktioner är ovanliga med Refixia (kan påverka upp till 1 av 100 patienter) och kan inkludera: svullnad, brännande och sticka vid injektionsstället, frossa, rodnad, kliande utslag, huvudvärk, nässelfeber, lågt blodtryck, slöhet, illamående och kräkningar, rastlöshet, takykardi, bröststramhet och väsande ösning. I vissa fall kan dessa reaktioner bli svåra.
Vissa patienter som tar faktor IX-läkemedel kan utveckla hämmare (antikroppar) mot faktor IX, vilket gör att läkemedlet blir ineffektivt vilket leder till förlust av blödningskontroll. Faktor IX-läkemedel kan också orsaka problem på grund av blodproppar i blodkärlen.
Refixia ska inte användas till patienter som är allergiska mot hamsterproteiner. För fullständig lista över biverkningar och begränsningar, se bipacksedeln.
Varför har Refixia - Nonacog beta pegol godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Refixia är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU.
Studier visar att Refixia är effektivt vid förebyggande och behandling av blödningsepisoder hos patienter med hemofili B och att dess säkerhet är jämförbar med andra faktor IX-produkter. Efter långvarig behandling kan en del av den aktiva ingrediensen i Refixia (kallad PEG) ackumuleras i kroppen, inklusive i en hjärnstruktur som kallas choroid plexus. Eftersom detta kan kunna orsaka problem, särskilt hos barn under 12 år, är användningen av Refixia endast godkänd för vuxna och barn från 12 år.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Refixia - Nonacog beta pegol?
Företaget som marknadsför Refixia kommer att genomföra en studie för att undersöka de potentiella effekterna av PEG-ackumulering i cerebral choroid plexus och andra organ.
Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter för säker och effektiv användning av Refixia har inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln.
Mer information om Refixia - Nonacog beta pegol
För den fullständiga EPAR och sammanfattningen av Riskhanteringsplanen för Refixia hänvisas till kemikaliemyndighetens webbplats: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europeiska offentliga utvärderingsrapporter. För mer information om behandling med Refixia, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
