Vad används Raxone och Idebenone för och vad används det för?
Raxone är ett läkemedel som är indicerat för behandling av synskador hos vuxna och ungdomar från 12 år med Lebers ärftliga optiska neuropati (LHON), en ärftlig sjukdom som kännetecknas av progressiv synförlust. Raxone innehåller den aktiva substansen idebenon.
Eftersom antalet patienter med Lebers ärftliga optiska neuropati är låg, anses sjukdomen vara "sällsynt" och Raxone utsågs till "föräldralös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 15 februari 2007.
Raxone är en "hybrid" medicin. Det betyder att Raxone liknar ett "referensmedicin" som innehåller samma aktiva beståndsdel men med en annan formulering. Referensmedicin för Raxone är Mnesis (45 mg tabletter).
Hur används Raxone - Idebenone?
Raxone kan endast erhållas på recept. Behandlingen bör startas och övervakas av en läkare med erfarenhet av LHON. Läkemedlet finns som 150 mg tabletter och den rekommenderade dosen är två tabletter tre gånger om dagen, som ska tas med mat.
Hur fungerar Raxone - Idebenone?
Den aktiva beståndsdelen i Raxone, idebenone, är ett antioxidantmedel som verkar på mitokondrier (de cellulära strukturerna som producerar den energi som krävs för cellernas funktion). Mutationer (defekter) av det mitokondria genetiska materialet observeras hos patienter med Lebers ärftliga optiska neuropati. Detta innebär att mitokondrier inte fungerar ordentligt och istället för att generera energi producerar giftiga syreformer (fria radikaler) som skadar ögatens nervceller som är ansvariga för synen. Idebenone menas att bidra till att förbättra energiproduktionen genom att återställa mitokondriell funktion för att förhindra cellskador och synförlust som observerats i LHON.
Vilken nytta har Raxone - Idebenone visat under studierna?
Raxone studerades i en huvudstudie med 85 patienter med Lebers ärftliga optiska neuropati, där Raxone jämfördes med placebo (en dummybehandling) under en period av 24 veckor. Huvudmåttet på effektivitet var förbättringen av syn, registrerade mestadels på antalet bokstäver som patienter kunde läsa vid undersökning av standardoktotypvyn. I slutet av studien kunde patienter som behandlades med Raxone läsa i genomsnitt 3-6 fler bokstäver än de på placebo. Dessutom kunde vissa patienter som i början av studien inte kunde läsa den optotypiska tabellen (klassificerad som "off chart") kunna läsa åtminstone en rad vid slutet av behandlingen, och detta var en annan kliniskt viktigt resultat. Vidare observerades hos 30% av patienterna behandlade med Raxone (16 av 53) en kliniskt signifikant synvinkel i minst ett öga jämfört med 10% av patienterna (3 av 29) i placebogruppen.
Ytterligare data som stödde fördelarna med Raxone togs från ett utvidgat åtkomstprogram, där Raxone ställdes till förfogande för enskilda patienter som inte deltog i en klinisk studie, samt en studieutredning, som inkluderade data av patienter med LHON som inte genomgår någon behandling.
Från analysen av alla dessa data framkom en sammanhängande modell att i allmänhet en större andel patienter behandlade med Raxone visade förbättringar i deras syn jämfört med patienter som inte behandlades eller behandlades med placebo.
Vad är risken för Raxone - Idebenone?
De vanligaste biverkningarna av Raxone (som kan påverka fler än 1 av 10 personer) är nasofaryngit och hosta; mild till måttlig diarré och ryggsmärta (som kan påverka upp till 1 av 10 personer) är också vanliga.
För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats för Raxone och dess begränsningar, se bipacksedeln.
Varför har Raxone - Idebenone godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Raxone är större än riskerna och rekommenderade att den godkänns för användning i EU.
Utskottet noterade avsaknaden av terapier för förebyggande eller behandling av synskador hos patienter med LHON. Resultaten från huvudstudien visade förbättrad syn hos patienter som behandlades med Raxone och denna trend mot en positiv effekt bekräftades av ytterligare data från ett utvidgat åtkomstprogram och en fallstudieundersökning.
När det gäller säkerheten för Raxone var biverkningarna som ses med medicinen mestadels milda eller måttliga i intensitet.
Raxone godkändes under "exceptionella omständigheter" eftersom fullständig information om Raxone inte kunde erhållas på grund av sjukdomen sällsynta. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen som finns tillgänglig och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet med detta.
Vilken information väntar man fortfarande på Raxone - Idebenone?
Eftersom Raxone har godkänts under exceptionella omständigheter kommer företaget som marknadsför Raxone att genomföra ytterligare studier om läkemedlets långsiktiga effekter och säkerhet och upprätta och underhålla ett register över patienter med LHON som behandlas med läkemedlet.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Raxone - Idebenone?
En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Raxone används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Raxone, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.
Mer information om Raxone - Idebenone
För mer information om behandling med Raxone, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Sammanfattningen av yttrandet från Raxone-kommittén för särläkemedel finns tillgänglig på kemikaliemyndighetens hemsida: ema.Europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning.
