Vad används Pheburan - natriumfenylbutyrat för?
Pheburan är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen natriumfenylbutyrat . Det används för att behandla patienter som lider av störningar i samband med ureacykeln. Dessa patienter kan inte eliminera kväverester från kroppen eftersom de saknar vissa enzymer som normalt finns i levern. I kroppen finns kvävehaltiga rester i form av ammoniak som är giftigt när den ackumuleras, speciellt för hjärnan. Pheburan används för patienter som saknar en eller flera av följande enzymer: karbamylfosfat-syntetas, ornitintranskarbamylas eller argininosuccinatsyntas. Det kan användas till patienter med följande sjukdomsformer:
- "tidig start" -sjukdom hos patienter som uppvisar en fullständig brist på en eller flera av dessa enzymer inom de första månaderna av livet;
- sena sjukdomen hos patienter som visar en partiell brist på en eller flera av dessa enzymer efter en månads ålder och har haft höga halter av ammoniak som har påverkat hjärnans aktivitet.
Pheburan är en hybridmedicin. Det betyder att det liknar ett "referensmedicin" som innehåller samma aktiva beståndsdel, men Pheburankorn finns i lägre doser och innehåller olika hjälpämnen (inaktiva ingredienser) för att dölja den obehagliga smaken av den aktiva ingrediensen. Referensmedicin för Pheburan är Ammonaps.
Hur används Pheburan - natriumfenylbutyrat?
Pheburan finns i granuler (483 mg / g). Det kan endast erhållas på recept. Behandlingen måste följas av en läkare som har erfarenhet av att behandla patienter som lider av urincykelstörningar. Pheburan måste kombineras med en lågprotein diet för att minska kväveintaget. Den dagliga dosen av Pheburan anpassas individuellt för varje patient och beror på patientens diet, höjd och vikt. Regelbundna blodprov är nödvändiga för att bestämma den exakta dagliga dosen. Den dagliga dosen av Pheburan måste delas i samma kvantiteter och administreras med varje måltid. Granulaten kan sprutas på maten omedelbart innan de sväljas eller placeras i munnen och svalgas omedelbart med en drink. Pheburan kan vara en långsiktig behandling om inte patienten har en framgångsrik levertransplantation.
Hur arbetar pheburan - natriumfenylbutyrat?
Varje protein bär kväve till kroppen; kvävet omvandlas sedan till ammoniak. Patienter som lider av ureacykelproblem kan inte eliminera ammoniak från kroppen, därför kan den nå höga nivåer, vilket kan orsaka allvarliga problem, inklusive funktionshinder, hjärnskada och dödsfall. Den aktiva beståndsdelen i Pheburan, natriumfenylbutyrat, omvandlas i kroppen till ett ämne som heter fenylacetat. Fenylacetat kombinerar med aminosyran glutamin, som innehåller kväve, för att bilda ett ämne som kan elimineras från kroppen genom njurarna. Detta gör att kvävehalterna i kroppen minskar, vilket minskar nivån av ammoniak som produceras
Vilka studier har utförts på Pheburan - natriumfenylbutyrat?
Patientstudier har begränsats till test för att fastställa att Pheburan är bioekvivalent med referensmedicin som kallas Ammonaps. Två läkemedel är bioekvivalenta när de producerar samma nivåer av aktiv ingrediens i kroppen.
Vilka är fördelarna med och riskerna med Pheburan - natriumfenylbutyrat?
Eftersom Pheburane är ett hybridmedicin, bioekvivalent med referensmedicinen, anses dess fördelar och risker vara detsamma som referensmedicinens.
Varför har Pheburan - Natriumfenylbutyrat godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) konstaterade att Pheburan har visat sig ha jämförbar kvalitet och att vara bioekvivalent med Ammonaps. Därför ansåg CHMP att fördelarna, jämfört med Ammonaps, överväger de identifierade riskerna och rekommenderade att godkänna användningen av Pheburan i EU.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Pheburan-natriumfenylbutyrat?
Säkerhetsinformation har inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Pheburan, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter.
Annan information om Pheburan - natriumfenylbutyrat
Den 31 juli 2013 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Pheburane, som är giltigt i hela Europeiska unionen. För mer information om behandling med Pheburane, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal. Sista uppdateringen av denna sammanfattning: 08-2013.
