Vad är Aldurazyme?
Aldurazyme är en infusionslösning (fleboclys) som innehåller aktiv substans laronidas.
Vad används Aldurazyme för?
Aldurazyme är indicerat hos patienter med en bekräftad diagnos av mukopolysackaridos I (MPS-I, α-L-iduronidasbrist), för behandling av icke-neurologiska manifestationer (ej kopplade till hjärnan eller nerverna) av sjukdomen. MPS I är en sällsynt ärftlig sjukdom där nivån av a-L-iduronidasenzymaktivitet är mycket lägre än normalt. Följaktligen finns det ingen nedbrytning av vissa ämnen (glykosaminoglykaner) som ackumuleras i de flesta organens organ och skadar dem. De icke-neurologiska manifestationerna av MPS I kan vara leverförstoring, gemensam stelhet vilket leder till svårigheter att röra sig, minskad lungvolym, hjärtsjukdom och ögonsjukdomar. Eftersom antalet patienter med MPS är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Aldurazyme fick status som ett särläkemedel (ett läkemedel som används för sällsynta sjukdomar) den 14 februari 2001. Läkemedlet kan endast erhållas på recept. medicinska.
Hur används Aldurazyme?
Behandling med Aldurazyme bör ske under överinseende av en läkare med erfarenhet av behandling av patienter med MPS I eller andra ärftliga metaboliska sjukdomar. Aldurazyme ska ges på sjukhus eller kliniker där återupplivningsutrustning är tillgänglig och det är möjligt att andra läkemedel ska ges innan infusionen förhindrar allergiska reaktioner. Aldurazyme ges en gång i veckan som en intravenös infusion och indikeras för långvarig behandling.
Hur arbetar Aldurazyme?
Den aktiva substansen i Aldurazyme, laronidas, är en kopia av det humana enzymet α-L-iduronidas. det produceras med en metod som kallas "rekombinant DNA-teknik": enzymet produceras av en cell i vilken en gen (DNA) har införts, vilket gör det möjligt att producera laronidas, som används som "enzymbytesbehandling", det vill säga det ersätter det saknade enzymet hos patienter med MPS I. Symptomen på MPS I kontrolleras därmed med den därmed följande förbättringen av patienternas livskvalitet.
Hur har Aldurazyme studerats?
Aldurazyme jämfördes med placebo (en dummybehandling) hos 45 patienter i 5 år och med bekräftad diagnos av mucopolysackaridos I (MPS-I). Huvudmåttet på effektivitet var den tvingade vitala kapaciteten (CVF, ett mått på lung effekt) och avståndspatienterna kunde gå i sex minuter. Dessa värden uppmättes före och efter 26 veckors behandling. Därefter fortsatte studien i högst fyra år och alla patienter behandlades med Aldurazyme. Aldurazyme har studerats hos 20 barn under fem år, som fick Aldurazyme i ett år. Studien inriktades främst på läkemedlets säkerhet, men det mättes också sin förmåga att minska GAG-nivåerna i urinen och leverens storlek.
Vilken nytta har Aldurazyme visat under studierna?
Studien visade att Aldurazyme förbättrade både den tvingade vitaliteten (CVF) och patientens förmåga att gå efter 26 veckor och att effekten behölls i upp till fyra år. Hos barn under fem år reducerade Aldurazyme urin glykosaminoglykan nivåer med cirka 60% och hälften av behandlade barn hade en lever i normal storlek i slutet av studien.
Vad är risken för Aldurazyme?
De flesta biverkningar som ses med Aldurazyme är reaktioner orsakade av infusionen i stället för själva läkemedlet. Vissa av dem är allvarliga, men antalet biverkningar brukar minska med tiden. De vanligaste biverkningarna med Aldurazyme som ses hos patienter över fem år (fler än en av tio patienter) är huvudvärk, illamående, buksmärta (magont), utslag, artropati (leddegeneration), artralgi (ledsmärta), ryggsmärta, extremitetssmärta (händer och fötter), rodnad, pyrexi (feber) och infusionsställsreaktioner. Hos patienter under fem år är de vanligaste biverkningarna ökat blodtryck, minskad syremättnad (ett mått på effektiviteten av lungfunktionen), takykardi (ökad hjärtfrekvens), pyrexi och frossa. Den fullständiga förteckningen över alla biverkningar som rapporterats med Aldurazyme finns i bipacksedeln. Patienter som får Aldurazyme utvecklar ofta antikroppar (proteiner som produceras som svar på medicinen), men effekten som dessa antikroppar kan ha på läkemedlets säkerhet och effekt är ännu inte fullständigt kända. Aldurazyme ska inte ges till personer som kan ha allvarliga allergiska reaktioner (såsom en anafylaktisk reaktion) till laronidas eller andra hjälpämnen.
Varför har Aldurazyme godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) beslutade att Aldurazyme effektivt kontrollerar symtomen på MPS I. Utskottet beslutade att fördelarna med Aldurazyme överväger riskerna för långsiktig enzymbytebehandling hos patienter med en bekräftad diagnos av MPS I. Kommittén rekommenderade att det godkänns för försäljning. Aldurazyme har godkänts "under exceptionella omständigheter", vilket innebär att det inte kan erhållas mer detaljerad information om läkemedlet eftersom det används för att behandla en sällsynt sjukdom. Europeiska läkemedelsmyndigheten granskar den nya informationen som finns tillgänglig varje år och uppdaterar vid behov denna sammanfattning.
Vilken information väntar du fortfarande på Aldurazyme?
Företaget som gör Aldurazyme kommer att övervaka de patienter som tar drogen genom att observera infusionsreaktionerna och utvecklingen av antikroppar.
Övrig information:
Den 10 juni 2003 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Aldurazyme till Genzyme Europe BV, som är giltigt i hela Europeiska unionen. Godkännandet för försäljning förnyades den 10 juni 2008. För en sammanfattning av yttrandet från kommittén för särläkemedel för Aldurazyme, klicka här. För hela EPAR av Aldurazyme, klicka här .
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 06-2009.
