Vad används Translarna och ataluren för?
Translarna är ett läkemedel som innehåller det aktiva ämnet ataluren . Det är indicerat för behandling av Duchenne muskeldystrofi hos patienter över 5 år som kan gå. Duchenne muskeldystrofi är en genetisk sjukdom som gradvis orsakar svaghet och förlust av muskelfunktion. Translarna används i den begränsade gruppen patienter med Duchenne-dystrofi på grund av en specifik genetisk defekt (kallad "nonsensmutation") i dystrofingenen. Eftersom antalet patienter med Duchenne muskeldystrofi är låg anses sjukdomen vara "sällsynt" och Translarna utsågs den 27 maj 2005 till "barnlös medicin" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar).
Hur används Translarna - ataluren?
Translarna kan endast erhållas på recept och behandlingen bör inledas av specialistläkare med erfarenhet av hantering av Duchenne / Becker muskeldystrofi. Innan Translarna startas måste patienterna ha ett blodprov för att bekräfta att sjukdomen orsakas av en nonsensmutation och att den därför är lämplig för behandling med Translarna. Translarna finns i form av granuler (100, 250 och 1 000 mg) som skall tas i munnen blandad med flytande eller halvfast mat (som yoghurt). Translarna tas tre gånger om dagen i den rekommenderade dosen på 10 mg / kg (10 mg per kg kroppsvikt) på morgonen, 10 mg / kg vid middagstid och 20 mg / kg på kvällen (för en total dos på 40 mg / kg). Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Translarna Ataluren?
Patienter med Duchenne muskeldystrofi har en dystrofinmangel, ett protein som finns i musklerna. Eftersom detta protein hjälper till att skydda muskeln mot skador under sammandragning och avkoppling, skadas musklerna hos patienter med Duchenne muskeldystrofi och förlorar sin funktion över tiden. Duchenne muskeldystrofi kan orsakas av en serie genetiska avvikelser. Translarna används till patienter vars sjukdom beror på förekomsten av vissa defekter (kallad nonsensmutationer) i dystrofingenen, som för tidigt blockerar produktionen av ett normalt dystrofinprotein, vilket ger upphov till ett dystrofinprotein med kortare form, vilket inte kan fungera ordentligt. Translarna verkar hos dessa patienter, så att den proteinproducerande apparaten som finns närvarande i cellerna kan övervinna defekten så att cellerna kan producera ett funktionellt dystrofinprotein.
Vilken nytta har Translarna-ataluren visat under studierna?
Translarna undersöktes i en huvudstudie med 174 patienter med ambulatorisk duchenne muskeldystrofi, där två doser Translarna (40 mg / kg dagligen och 80 mg / kg dagligen) jämfördes med placebo ( fiktiv behandling). Huvudmåttet på effektivitet var förändringen av avståndspatienter kunde gå inom sex minuter efter 48 veckors behandling. Även om en första analys av resultaten av all data som samlats in från studien inte avslöja signifikanta skillnader i avstånd som reste av patienter som behandlades med Translarna och av patienter behandlade med placebo, visade ytterligare analyser att gångförmågan minskades mindre i gruppen som behandlades dagligen med 40 mg / kg Translarna jämfört med placebogruppen: Efter 48 veckors behandling kunde patienter behandlade dagligen med 40 mg / kg Translarna gå i genomsnitt 31, 3 meter mer än patienter behandlade med placebo. Denna fördelaktiga effekt av den lägre dosen har också bekräftats av förbättringar i andra effektivitetsparametrar, inklusive de som är direkt relaterade till patienternas dagliga aktiviteter. Ingen förbättring observerades dock med högre dos (80 mg / kg / dag).
Vad är risken för Translarna-ataluren?
De vanligaste biverkningarna med Translarna (som kan påverka fler än 1 av 10 personer) är illamående, kräkningar och huvudvärk. Translarna ska inte användas samtidigt med vissa antibiotika som kallas aminoglykosider, om de ges intravenöst. För fullständig förteckning över alla biverkningar och restriktioner med Translarna, se bipacksedeln.
Varför har Translarna-ataluren godkänts?
Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) beslutade att fördelarna med Translarna är större än riskerna och rekommenderade att det godkänns för användning i EU. Trots de begränsade data som finns tillgängliga och det faktum att inga fördelar uppstod med högsta dosen 80 mg / kg per dag, var CHMP av den uppfattningen att den dagliga dosen på 40 mg / kg Translarna hade visat sig fördröja sjukdomsprogressionen och att säkerhetsprofilen inte var oroande. Utskottet erkände också svårighetsgraden av Duchenne muskeldystrofi och den otillräckliga medicinska efterfrågan hos patienter som lider av detta tillstånd. Translarna har erhållit ett "villkorligt godkännande". Det innebär att i framtiden kommer mer information om läkemedlet att finnas tillgängligt, vilket företaget måste tillhandahålla. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten att granska den nya informationen som finns tillgänglig och denna sammanfattning kommer att uppdateras i enlighet med detta
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Translarna-ataluren
En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Translarna används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Translarna, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter. Ytterligare information finns i sammanfattningen av riskhanteringsplanen.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Translarna Ataluren?
En riskhanteringsplan har utvecklats för att säkerställa att Translarna används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation inkluderats i sammanfattningen av produktegenskaper och bipacksedeln för Translarna, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som ska följas av vårdpersonal och patienter. Ytterligare information finns i sammanfattningen av riskhanteringsplanen.
Mer information om Translarna - ataluren
Den 31 juli 2014 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning för Translarna, som är giltigt i hela Europeiska unionen. För mer information om behandling med Translarna, läs bipacksedeln (också en del av EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal. Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel i samband med Translarna finns tillgänglig på kemikaliemyndighetens hemsida: ema.Europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sällsynt sjukdomsbeteckning. Sista uppdateringen av denna sammanfattning: 08-2014
