Vad är Opgenra?
Opgenra är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen eptotermin alfa som levereras i två injektionsflaskor, en innehållande eptotermin alfa och den andra som innehåller ett ämne som kallas carmellos. De två pulverna används för att framställa en "suspension" (vätska innehållande fasta partiklar inuti den) med en pastig konsistens som ska implanteras inuti kroppen.
Vad används Opgenra för?
Opgenra används för vuxna med spondylolistes, en sjukdom där en ryggrad (en av benens ben i ryggraden) har glidit framåt och inte längre justerats med den underliggande ryggkotan. Detta tillstånd kan orsaka smärta, instabilitet och problem på grund av tryck på nerverna inklusive stickningar, domningar, svaghet och svårigheter att kontrollera vissa muskler. Spondylolistes kan behandlas kirurgiskt för att smälta (sammanfoga) den överliggande ryggkotan och den som ligger under glidpunkten.
Opgenra används enbart för patienter som tidigare har genomgått otillåtet autologt ympning (bentransplantat taget från ett annat ben av samma patient, vanligen höften) eller hos patienter som inte kan genomgå denna operation.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Opgenra?
Opgenra ska endast användas av en kvalificerad kirurg. Under operationen applicerar kirurgen Opgenra direkt längs båda sidorna av de två ryggkotorna för att främja bildandet av nytt ben och för att tillåta smältning av ryggkotorna.
Hur fungerar Opgenra?
Den aktiva substansen i Opgenra, eptotermin alfa, verkar på benet. Det är en replika av det osteogena proteinet 1, även benämnt benmorfogen protein 7 (BMP-7), ett protein som produceras naturligt av kroppen och som bidrar till bildandet av ny benvävnad. En gång implanterad stimulerar heptotermin alfa bildandet av nytt ben, vilket hjälper till att smälta de två kotorna i de spondylolistesopererade patienterna.
Eptotermin alfa produceras med den så kallade "rekombinant-DNA-tekniken", det vill säga genom att införa en gen (DNA) i cellerna som således kan producera eptotermin alfa. Substitutiv eptotermin alfa fungerar på samma sätt som naturligt producerad BMP-7.
Eptotermin alfa har sedan maj 2001 godkänts av Europeiska unionen (EU) i läkemedlet Osigraft, som används för att reparera tibiafrakturer.
Hur har Opgenra studerats?
Effekterna av Opgenra testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor. Företaget använde också några av de data som användes vid den tiden för att få tillstånd från Osigraft.
Opgenra var föremål för en huvudstudie som involverade 336 patienter som var tvungna att genomgå spinalfusionspondylolistesoperation. Alla patienter var berättigade till autologa ympning. Studien jämförde den intervention som utfördes med Opgenra med ingreppet utfört med ett autologt transplantat. Huvudmåttet på effektivitet var antalet patienter vars behandling var framgångsrik efter två år. Behandlingen ansågs vara "framgångsrik" om benvävnad var synlig mellan de två drabbade kotorna på röntgenstrålen och om patienten visade en förbättring av funktionshinder utan behov av ytterligare behandling av ryggraden, inga allvarliga biverkningar och ingen försämring av symptom som orsakades av tryck på nerverna.
Företaget presenterade också bevis som finns i den vetenskapliga litteraturen som publicerats hos patienter behandlade i USA (USA), där läkemedlet har godkänts för ryggradssammansättning sedan 2004.
Vilken fördel har Opgenra visat under studierna?
I huvudstudien var Opgenra inte lika effektiv som autologa ympning hos patienter som var berättigade till denna sista behandling. Efter två år var behandling med Opgenra framgångsrik hos 39% av patienterna, jämfört med 49% av patienterna med autologa ympning.
Trots den lägre effekten framkom tillräckliga bevis från studien och från den publicerade litteraturen till förmån för användningen av Opgenra hos patienter i vilka det autologa transplantatet inte lyckades eller hos patienter som inte var lämpliga för denna intervention. Dessutom har Opgenra vissa fördelar jämfört med autologa ympning, inklusive kortare operativa tider, mindre blodförlust och mindre smärta.
Vad är risken för Opgenra?
De vanligaste biverkningarna av Opgenra (ses hos 1 till 10 patienter i 100) är heterotopisk ossifikation (bildning av ben utanför fusionsområdet) och pseudoartros (brist på ryggradssammansättning). Det finns också biverkningar som ses hos 1-10 patienter av 100 efter själva ryggradssjukdomen, vilket inkluderar infektion efter operationen, sönderdelning (öppning) av såret, oozing och erytem (hudrödhet). Den fullständiga förteckningen över alla biverkningar som rapporterats med Opgenra finns i bipacksedeln.
Opgenra ska inte användas till patienter som kan vara överkänsliga mot heptotermin alfa eller någon av de övriga komponenterna. Det får inte heller användas i följande grupper:
- patienter med autoimmun sjukdom (sjukdom som orsakas av kroppens immunsystem som attackerar normala vävnader);
- patienter med aktiv infektion på opererad plats eller föremål för upprepade infektioner
- patienter med otillräcklig kutan täckning eller blodtillförsel på operationsplatsen;
- patienter som tidigare behandlats med BMP-innehållande läkemedel;
- patienter med cancer eller genomgår cancerbehandling
- Patienter med ben som fortfarande är utbildade, till exempel barn och ungdomar.
Varför har Opgenra godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) bestämde att fördelarna med Opgenra är större än riskerna för posterolateral ryggradsspiralfusion hos vuxna patienter med spondylolistes vid tidigare autologt transplantatfel eller kontraindikation för sådan behandling. Utskottet rekommenderade att Opgenra skulle få godkännande för försäljning.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa säker användning av Opgenra?
Företaget som producerar Opgenra är engagerat i att tillhandahålla en informationskit och självinstruktions-DVD till kirurger i olika medlemsstater, inklusive information om Opgenras säkerhet och en påminnelse om förberedelse och användning av läkemedlet under operationen. Företaget åtar sig också att lägga fram CHMP-projekt för långsiktiga studier som ska utvärdera läkemedlets säkerhet och effektivitet och hur det används i reella förhållanden.
Mer information om Opgenra:
Den 19 februari 2009 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Opgenra till Howmedica International S. de RL, som gäller i hela Europeiska unionen.
För hela EPAR of Opgenra, klicka här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 11-2008.
