Vad är Ferriprox?
Ferriprox är ett läkemedel som innehåller aktiv substans deferipron. Det är tillgängligt som vita, kapselformade tabletter (500 mg) och som oral lösning (100 mg / ml).
Vad används Ferriprox för?
Ferriprox är indicerat för behandling av järn ackumulering (ett överskott av järn i kroppen) hos patienter med thalassemia major. Det är en ärftlig sjukdom där patienter inte kan producera en tillräcklig mängd hemoglobin, proteinet i röda blodkroppar som transporterar syre i kroppen. Ferriprox används när deferoxaminbehandling (standardterapin för järnackumulering) är kontraindicerad eller otillräcklig.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Ferriprox?
Ferriproxbehandling bör startas och underhållas av en läkare som har erfarenhet av behandling av patienter med thalassemi.
Den totala dagliga dosen av Ferriprox är 75-100 mg per kg kroppsvikt uppdelad i tre separata doser. Om tabletter används ska antalet tabletter per dos beräknas genom avrundning till en halv tablett. Om den orala lösningen används ska dosen avrundas till 2, 5 ml. Till exempel måste en patient som väger 70 kg ta tre och en halv tabletter eller 17, 5 ml oral lösning tre gånger om dagen. Doser över 100 mg / kg per dag rekommenderas inte på grund av den potentiella ökade risken för biverkningar.
Patienter som tar Ferriprox, eller deras vårdgivare, måste ges ett memorandum för att påminna patienten om hur man tar läkemedlet på ett säkert sätt.
Hur fungerar Ferriprox?
Patienter med thalassemi major måste genomgå frekventa blodtransfusioner. När patienter får upprepade transfusioner leder de transfuserade röda blodkropparna in i kroppen, vilket emellertid inte har ett naturligt sätt att avlägsna överskott av järn, vilket därför tenderar att ackumuleras. Över tiden kan överskott av järn skada viktiga organ som hjärtat eller leveren. Den aktiva substansen i Ferriprox, deferipron, är en "järnkelator". Det binder till det järn som finns i kroppen för att bilda en förening som kan utsöndras av kroppen, huvudsakligen genom urin och i mindre utsträckning genom feces. Detta hjälper till att korrigera överbelastning av järn och förhindra skador på grund av överskott av järn.
Hur har Ferriprox studerats?
Ferriprox undersöktes initialt i tre studier som involverade 247 patienter över 10 år med thalassemi major. I huvudstudien jämfördes effektiviteten av Ferriprox under två år jämfört med deferoxamin hos 71 patienter. Studien var "öppen", vilket innebär att läkaren och patienterna visste vilket läkemedel de använde, eftersom Ferriprox tas i munnen medan deferoxamin ges genom subkutan infusion (en injektion som görs mycket långsamt under huden) hela natten. I en efterföljande studie jämfördes alternativt användning av Ferriprox och deferoxamin (varje vecka Ferriprox i fem dagar och deferoxamin i två dagar) jämfördes hos 60 patienter med kontinuerlig behandling med deferoxaminmonoterapi (ensam) under en period av 12 månader.
I alla studier var det huvudsakliga effektmåttet förändringen av ferritinhalterna i blodet. Ferritin är ett protein som lagrar järn i kroppen. Nivån av ferritin i blodet indikerar mängden järn som ackumuleras i kroppen.
Vilken nytta har Ferriprox visat under studierna?
I den första studien som jämförde Ferriprox med deferoxamin var genomsnittliga serumferritinnivåer lika i de två behandlade grupperna. Den genomsnittliga järnkoncentrationen i levern hos patienter behandlade med Ferriprox verkade emellertid öka mer än hos patienter behandlade med deferoxamin.
I den alternativa behandlingsstudien visade doseringsregimen som innehöll kombinationen av Ferriprox i fem dagar med deferoxamin i två dagar samma minskning av blodferritinnivåerna av behandling med deferoxamin monoterapi. Antalet patienter som deltog i studien var emellertid för små för att visa om denna behandling är lika effektiv som deferoxaminbehandling ensam eller ej.
Vad är risken för Ferriprox?
De vanligaste biverkningarna med Ferriprox (ses hos fler än 1 av 10 patienter) är rödaktig / brun urin (ett tecken på att järn utsöndras), illamående, buksmärtor och magbesvär. En ovanlig men allvarlig biverkning är agranulocytos (mycket låga koncentrationer av granulocyter, en typ av vit blodcell).
Ferriprox ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot deferipron eller något annat innehållsämne. Ferriprox ska inte användas av personer som har lidit upprepade episoder av neutropeni (minskat antal neutrofiler, en typ av vita blodkroppar) eller som har lidit av agranulocytos. Ferriprox ska inte tas med läkemedel som kan orsaka neutropeni eller agranulocytos. Läkemedlet ska inte användas under graviditet eller under amning.
Varför har Ferriprox godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) har fastställt att fördelarna med Ferriprox är större än riskerna för behandling av överbelastning av järn hos patienter med thalassemi större när deferoxaminbehandling är kontraindicerad eller otillräcklig och därför rekommenderat beviljande av godkännande för försäljning för Ferriprox.
Ferriprox godkändes initialt under "exceptionella omständigheter" eftersom ofullständig information om medicinen var tillgänglig vid godkännande för behandling av en sällsynt sjukdom. Eftersom läkemedelsföretaget lämnade de begärda ytterligare upplysningarna, avlägsnades villkoret "exceptionella omständigheter" den 12 april 2002.
Övrig information om Ferriprox:
Den 25 augusti 1999 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Ferriprox, som är giltigt i hela Europeiska unionen. Godkännandet för försäljning förnyades den 25 augusti 2004 och den 25 augusti 2009. Innehavaren av godkännandet för försäljning är Apotex Europe BV
Den fullständiga EPAR för Ferriprox finns här.
Senast uppdaterad av denna sammanfattning: 08-2009.
