Vad är Evoltra?
Evoltra är ett koncentrat för att förbereda en lösning som ska administreras genom infusion (dropp i en ven). Läkemedlet innehåller det aktiva ämnet clofarabin.
Vad används Evoltra för?
Evoltra används för att behandla barn med akut lymfoblastisk leukemi (ALL), en typ av lymfocytkreft (en typ av vit blodcell). Det används när sjukdomen inte har svarat, eller när den har återkommit (återfall) efter minst två andra läkemedelsbehandlingar, och ingen annan behandling förväntas ge resultat. Evoltra har studerats hos patienter under 21 år som har samlat ALLA för första gången.
Eftersom antalet patienter som lider av låg ALL, anses sjukdomen vara sällsynt och Evoltra var kvalificerad som ett "särläkemedel" (ett läkemedel som används i sällsynta sjukdomar) den 5 februari 2002.
Läkemedlet kan endast ges på recept.
Hur används Evoltra?
Behandling med Evoltra bör startas och övervakas av en läkare med erfarenhet av behandling av patienter med akut leukemi. Den rekommenderade dosen är 52 mg per kvadratmeter kroppsyta (beräknat med barnets höjd och vikt). Läkemedlet ges genom infusion under två timmar om dagen i fem dagar. Behandlingen ska upprepas vartannat till sex veckor. De flesta patienter som svarar på behandlingen gör det efter en eller två behandlingscykler.
Hur fungerar Evoltra?
Den aktiva substansen i Evoltra, clofarabin, är cytotoxisk (ett läkemedel som dödar cellerna som skiljer sig, såsom cancerceller). Det hör till gruppen cancermedicinska läkemedel som kallas "antimetaboliter". Clofarabin är en "analog" av adenin som är en del av det grundläggande genetiska materialet i celler (DNA och RNA). Detta innebär att clofarabin tar platsen för adenin i kroppen och stör enzymer som är involverade i framställning av genetiskt material som kallas DNA-polymeras och RNA-reduktas. Detta förhindrar att cellerna producerar nytt DNA och RNA och saktar tillväxten av cancerceller.
Hur har Evoltra studerats?
Effekterna av Evoltra testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor. Evoltra studerades i en studie av 61 patienter, under 21 år, med ALLA. Alla patienter hade redan behandlats med minst två typer av terapier och kunde inte ta någon annan behandling. Medelåldern hos patienter som genomgått behandling var 12 år.
Det viktigaste effektindexet var antalet patienter som fick remission (eliminering av leukemi från benmärgen och fullständig eller partiell återhämtning av normala nivåer av antalet celler i blodet). Studien jämförde inte Evoltra med en annan behandling.
Vilken nytta har Evoltra visat under studierna?
I huvudstudien uppnådde 20% av patienterna remission (12 av 61). Sammantaget överlevde de patienter som deltog i studien i genomsnitt 66 veckor.
Efter behandling med Evoltra kunde 10 patienter genomgå en stamcellstransplantation. Det är en komplex operation där patientens benmärg, inklusive leukemi celler, förstörs och ersätts av celler som "recolonize" den. Stamceller är mycket unga celler som normalt produceras i benmärgen och kan utvecklas i alla olika typer av blodkroppar.
Vad är risken för Evoltra?
I de kliniska studierna inkluderade de vanligaste biverkningarna med Evoltra (sett hos fler än 1 av 10 patienter) neutropeni (låg nivå av vita blodkroppar i kombination med feber), ångest, huvudvärk, ansiktssvullning, kräkningar, diarré, illamående, klåda, dermatit (inflammation i huden), pyrexi (feber), mukosal inflammation (inflammation i de fuktiga membranen som täcker organen, som de som täcker munnen internt) och trötthet (trötthet).
För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Evoltra, se bipacksedeln. Evoltra ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot clofarabin eller något annat innehållsämne. Evoltra ska inte användas till patienter med svår njure- eller leversjukdom. Eftersom Evoltra är ett cytotoxiskt läkemedel, ska det inte användas under graviditeten, om inte absolut nödvändigt. Amning bör undvikas före, under och efter behandlingen.
Varför har Evoltra godkänts?
Patienter med ALL som inte har svarat eller som har haft återfall efter att ha fått minst två behandlingar har mycket liten chans att överleva. Kommittén för humanläkemedel (CHMP) konstaterade att behandling med Evoltra kan vara ett sätt att uppnå remission och underlätta en stamcellstransplantation. Utskottet beslutade att fördelarna med Evoltra överväger riskerna för behandling av ALL hos pediatriska patienter som har ett återfall eller inte har svarat på minst två tidigare behandlingar och det finns ingen annan möjlighet till behandling som förväntas ge upphov till varaktiga resultat . Utskottet rekommenderade därför utsläppandet av godkännandet för försäljning av Evoltra.
Evoltra har godkänts i "exceptionella omständigheter". Detta innebär att det inte har varit möjligt att få fullständig information om Evoltra, eftersom sjukdomen är sällsynt. Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA) granskar ny information som kan bli tillgänglig varje år och kommer att uppdatera denna sammanfattning om det behövs.
Vilken information väntar man fortfarande på Evoltra?
Företaget som producerar Evoltra kommer att genomföra en studie för att övervaka användningen av Evoltra hos patienter som lider av njursjukdom och kommer att inrätta ett register för att övervaka biverkningarna av läkemedlet.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa säker användning av Evoltra?
Företaget som producerar Evotra kommer att se till att läkare vet det bästa sättet att använda Evoltra och uppmuntra dem att använda registret för att övervaka läkemedlets biverkningar.
Mer information om Evoltra
Den 29 maj 2006 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Evoltra, som är giltigt i hela Europeiska unionen. Innehavaren av godkännandet för försäljning är Genzyme Europe BV
För en sammanfattning av yttrandet från kommittén för särläkemedel på Evoltra, klicka här.
För den fullständiga versionen av utvärderingen (EPAR) hos Evoltra, klicka här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 01-2009.
