Vad är Ammonaps?
Ammonaps är ett läkemedel som innehåller natriumfenylbutyrat som aktiv ingrediens, tillgänglig i
form av vita ovala tabletter (500 mg) eller granuler (940 mg / g).
Vad används Ammonaps för?
Ammonaps används för att behandla patienter med urea cykelstörningar. I dessa patienter kan kroppen inte utvisa kväverester eftersom det saknar vissa enzymer som vanligtvis finns i levern. I kroppen finns kvävehaltiga rester närvarande i form av ammoniak, ett ämne som är särskilt giftigt för hjärnan. Ammonaps är indicerade för patienter med brist på ett eller flera av följande enzymer: karbamylfosfat-syntetas, ornitintranskarbamylas eller arginosuccinsyntetas.
Läkemedlet kan administreras till patienter i vilka sjukdomen har följande egenskaper:
• tidig neonatal start (total brist på en eller flera av de ovannämnda enzymerna som inträffar under den första månaden i livet);
• sena händelser (partiell enzymbrist som uppstår efter den första månadens liv) hos personer som har lidit hjärnskador orsakad av hög ammoniakhastighet.
Läkemedlet kan endast erhållas på recept.
Hur används Ammonaps?
Behandling med Ammonaps bör följas av en läkare som har erfarenhet av att behandla patienter med urea cykelstörningar.
Ammonaps används förutom andra behandlingar, tillsammans med en speciell diet med låg proteinhalt som syftar till att minska kväveintaget. Den dagliga dosen Ammonaps varierar beroende på patienterna och enligt den efterföljande kosten, kroppsvikt och höjd. Regelbundna blodprov är därför nödvändiga för att bestämma den exakta dagliga dosen. Den dagliga dosen Ammonaps måste fördelas jämnt mellan måltiderna. Tabletterna är för vuxna och barn, medan granulerna är till nyfödda och för patienter som inte kan svälja tabletterna. Granulerna blandas med mat eller dryck, omedelbart före intag eller upplösning i vatten innan de ges via sond från buken eller från näsan till magen.
Ammonaps är en långsiktig behandling tills patienten framgångsrikt genomgår en levertransplantationsoperation.
Hur fungerar Ammonaps?
Kväve införs i kroppen genom proteinerna i maten och omvandlas sedan till ammoniak. Hos patienter med urea cykelstörningar kan kroppen inte eliminera ammoniak närvarande i kroppen, som sedan ackumuleras inuti den. Denna ackumulering orsakar allvarliga följder som funktionshinder, hjärnskador och dödsfall. Den aktiva substansen i Ammonaps, natriumfenylbutyrat, omvandlas av kroppen till ett ämne som heter fenylacetat. Fenylacetat kombinerar med glutamin, en aminosyra som innehåller kväve, för att bilda en substans som kan elimineras från kroppen genom njurarna. Detta minskar kväveackumuleringen, vilket minskar mängden ammoniak som produceras av kroppen.
Hur har Ammonaps studerats?
Läkemedlet studerades hos 82 patienter som lider av ureacykelstörningar som behandlades med Ammonaps och som inte tidigare fått andra behandlingar för nämnda sjukdom. Ammonaps jämfördes inte med någon annan behandling. Det huvudsakliga effektindexet var överlevnad, även om studien också ansåg antalet episoder av hyperammonemi (intervall som kännetecknas av mycket höga nivåer av ammoniak i blodet), kognitiv utveckling (dvs. utvecklingen av förmåga att tänka, att lära sig och kom ihåg), tillväxten och halterna av ammoniak och glutamin i blodet.
Vilken nytta har Ammonaps visat under studierna?
Den totala överlevnadshastigheten var cirka 80% hos nyfödda behandlade med Ammonaps. Å andra sidan dör obehandlade spädbarn vanligen inom det första året av livet. Hos patienter som utvecklade sjukdomen vid ett senare tillfälle var den registrerade överlevnadshastigheten högre. Tidig diagnos och omedelbar behandling är viktiga för att minska risken för funktionshinder.
Vad är risken för Ammonaps?
De vanligaste biverkningarna med Ammonaps (ses hos fler än 1 av 10 patienter) är amenorré (frånvaro av menstruationscykel) eller oregelbundna menstruationscykler, även om detta endast gäller kvinnliga patienter i fertil ålder. Andra vanliga biverkningar inkluderar nedsatt njurfunktion och abnormiteter i blodceller (röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar). För fullständig förteckning över alla biverkningar som rapporterats med Ammonaps, se bipacksedeln.
Ammonaps ska inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot natriumfenylbutyrat eller något annat innehållsämne. Läkemedlet ska inte ges under graviditet eller amning.
Varför har Ammonaps godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) konstaterade att sjukdomen i ureacykeln utgör en allvarlig sjukdom för vilken det finns ett minskat antal behandlingar.
Ammonaps har visat sig förhindra överdriven ackumulering av ammoniak i blodet. Trots den begränsade informationen som finns tillgänglig bestämde CHMP att fördelarna med Ammonaps överväger riskerna som en tilläggsbehandling vid kronisk behandling av ureacykelstörningar och rekommenderade därför att det ges godkännande för försäljning.
Ammonaps hade godkänts under "exceptionella omständigheter", eftersom begränsad information var tillgänglig vid godkännande för behandling av en sällsynt sjukdom. Eftersom företaget tillhandahöll de begärda ytterligare uppgifterna, togs "undantagen" -restriktionen bort den 6 juli 2004.
Mer information om Ammonaps:
Den 8 december 1999 utfärdade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Ammonaps, som gäller hela Europeiska unionen. För försäljningstillståndet förnyades den 8 december 2004 och den 8 december 2009. Innehavaren av godkännandet för försäljning är Swedish Orphan International AB. Den fullständiga EPAR för Ammonaps finns här.
Den senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 12-2009
